FDA批准首个非肝硬化性NASH治疗新药
FDA批准首个非肝硬化性NASH治疗新药的核心信息是什么？
点击 蓝字 关注“ 拓麦精要 ” NASH/MASH 非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）疾病进展的结果，随着时间的推移，肝脏炎症可导致肝纤维化和肝功能障碍，且NASH常合并高血压、2型糖尿病等其他健康问题。2024年3月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过 加速审批 通道批准了Madri...
点击 蓝字 关注“ 拓麦精要 ” NASH/MASH 非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）疾病进展的结果，随着时间的推移，肝脏炎症可导致肝纤维化和肝功能障碍，且NASH常合并高血压、2型糖尿病等其他健康问题。2024年3月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过 加速审批 通道批准了Madrigal制药公司的 resmetirom （商品名：Rezdiffra ™ ）用于 治疗伴中晚期肝纤维化的非肝硬化性NASH/MASH成人患者 ，联合饮食和运动一起使用。 Resmetirom是一种 每日一次口服的甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂 ，可在肝脏中激活THR-β受体并减少肝脏脂肪堆积。 属于「拓麦精要」分类。 关键词：Resmetirom、非酒精性脂肪性肝炎 、THR-β、非酒精性脂肪性肝病。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
点击 蓝字 关注“ 拓麦精要 ” NASH/MASH 非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）疾病进展的结果，随着时间的推移，肝脏炎症可导致肝纤维化和肝功能障碍，且NASH常合并高血压、2型糖尿病等其他健康问题。2024年3月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过 加速审批 通道批准了Madrigal制药公司的 resmetirom （商品名：Rezdiffra ™ ）用于 治疗伴中晚期肝纤维化的非肝硬化性NASH/MASH成人患者 ，联合饮食和运动一起使用。 Resmetirom是一种 每日一次口服的甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂 ，可在肝脏中激活THR-β受体并减少肝脏脂肪堆积。
Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「拓麦精要」分类，涉及关键词：Resmetirom、非酒精性脂肪性肝炎 、THR-β、非酒精性脂肪性肝病。
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本文发布于1713182434，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
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NASH/MASH
非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）疾病进展的结果，随着时间的推移，肝脏炎症可导致肝纤维化和肝功能障碍，且NASH常合并高血压、2型糖尿病等其他健康问题。2024年3月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速审批通道批准了Madrigal制药公司的resmetirom（商品名：Rezdiffra™）用于治疗伴中晚期肝纤维化的非肝硬化性NASH/MASH成人患者，联合饮食和运动一起使用。
Resmetirom是一种每日一次口服的甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂，可在肝脏中激活THR-β受体并减少肝脏脂肪堆积。推荐剂量：体重<100 kg的患者，每日一次口服80 mg；体重≥100 kg的患者，每日一次口服100 mg。这是首个且唯一一个获FDA批准的NASH/MASH治疗药物，为患者提供了饮食和运动之外的治疗选择。
该加速审批基于一项正在进行中的、关键、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3期MAESTRO-NASH研究（NCT03900429）。研究纳入2019年3月-2021年7月1050例经活检证实的NASH患者，基线时纤维化分期为F1B、F2或F3的966例患者（安全性和有效性的主要人群）被随机分配接受80 mg resmetirom（n=322）、100 mg resmetirom（n=323）或安慰剂（n=321）。基线纤维化分期为F1A或F1C的84例患者（安全性和有效性的探索性人群）被随机分配接受80 mg resmetirom（n=30名）、100 mg resmetirom（n=26）或安慰剂（n=28），治疗52周。研究的主要终点为：第52周时，（1）NASH缓解*且纤维化未恶化；（2）纤维化至少改善1级且NAFLD活动评分未恶化。关键次要终点是第24周低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平较基线变化的百分比。研究的初步结果发表在2月的NEJM期刊上。
* 包括NAFLD活动评分降低≥2分；NAFLD活动评分范围0-8分，分数越高，表示疾病越严重。
研究结果：经52周的治疗，与安慰剂相比，80 mg和100 mg resmetirom组在两个主要终点上显示出具有统计学意义的显著改善（如图1；两组vs.安慰剂，均P<0.001）。无论患者年龄、性别、2型糖尿病状态或纤维化分期如何，均有纤维化改善和NASH缓解。从基线至24周，80 mg和100 mg resmetirom组LDL胆固醇水平较基线变化的百分比分别为-13.6%和-16.3%，安慰剂组为0.1%（两组vs.安慰剂，均P<0.001）。此外，与安慰剂相比，resmetirom在肝酶、纤维化生物标志物和影像学检查方面也有所改善。
安全性方面，与安慰剂相比，resmetirom治疗的患者更常发生腹泻和恶心。各组的严重不良事件发生率相似：80 mg resmetirom组为10.9%，100 mg resmetirom组为12.7%，安慰剂组为11.5%。
MAESTRO-NASH试验首批1050例患者的数据以及已完成的resmetirom试验数据均证明了resmetirom可能使NASH和肝纤维化患者获益。在NASH和肝纤维化患者的两个主要组织学终点方面，80 mg和100 mg resmetirom均显示出疗效。
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供稿：Jeanne
排版：Vanessa＆Serine
声明：
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采编来源：1. Harrison SA, Bedossa P, Guy CD, et al. A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis. N Engl J Med. 2024 Feb 8;390(6):497-509. doi: 10.1056/NEJMoa2309000
2. FDA Approves First Treatment for Patients with Liver Scarring Due to Fatty Liver Disease
#Resmetirom：一种用于治疗伴中晚期肝纤维化的非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎成人患者的口服甲状腺激素受体-β激动剂
#NASH：Nonalcoholic Steatohepatitis，非酒精性脂肪性肝炎
#THR-β：Thyroid Hormone Receptor Beta，甲状腺激素受体-β
#NAFLD：Nonalcoholic Fatty Liver Disease，非酒精性脂肪性肝病
引用格式：FDA批准首个非肝硬化性NASH治疗新药. 发布日期：1713182434. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/777 参考DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2309000
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