TAP Voice | 重症肌无力 | 24年4月

关键信息：

■ 依库珠单抗和ravulizumab在真实世界中对AChR+ gMG患者有效。

■ 从依库珠单抗转为ravulizumab治疗，保持了良好的疗效和耐受性。

■ 问卷调查显示患者对ravulizumab的偏好高于依库珠单抗。

背景及方法：

■ gMG是一种自身免疫性疾病，会导致严重的肌肉无力。

■ 依库珠单抗和ravulizumab是用于难治性AChR+ gMG患者的补体蛋白C5抑制剂。

■ 该研究评估了日本MG注册调查数据库中接受依库珠单抗治疗后转为ravulizumab治疗的患者。

■ 缓解者定义为重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）至少改善3分。

主要发现：

■ 在1106例AChR+ gMG患者中，有36例患者接受了依库珠单抗治疗，缓解率为70%。

■ 依库珠单抗治疗持续时间平均为35个月，MG-ADL显著改善。

■ 15例从依库珠单抗转为ravulizumab治疗的患者保持了良好的疗效和耐受性。

■ 问卷调查显示患者对ravulizumab的偏好高于依库珠单抗。

意义：

■ 依库珠单抗和ravulizumab是临床中难治性AChR+ gMG的有效治疗方法。

■ 从依库珠单抗转为ravulizumab治疗可能是个可行的选择，并且效果良好。

■ 患者对ravulizumab的偏好表明了治疗依从性和满意度的潜在益处。

关键信息：

■ 社会支持与中国成人重症肌无力（MG）患者的服药依从性呈正相关。

■ 社会支持与服药依从性之间的关联由心理健康和自我效能介导。

■ 提供心理健康的社会支持和干预措施以提高自我效能，可能会提高MG患者的服药依从性。

背景及方法：

■ MG是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其特征是身体进行性衰退，需要长期药物治疗。

■ MG患者可能患有身体、心理和社会残疾，影响他们的健康行为和生活质量。

■ 该研究对中国865名MG患者进行了横断面分析，使用经过验证的量表来衡量精神困扰、社会支持、自我效能和药物依从性。

主要发现：

■ MG患者的药物依从性非常低，71.2%的患者依从性较差。

■ 社会支持与服药依从性呈正相关，这种关联完全由自我效能介导，部分由精神困扰介导，然后由自我效能感介导。

■ 较高的社会支持导致较低的精神困扰和更高的自我效能，从而提高MG患者的服药依从性。

意义：

■ 改善社会支持和解决心理健康问题以提高自我效能可以有效提高MG患者的服药依从性。

■ 以社会支持和自我效能为重点的有针对性的干预措施可能有助于改善MG患者的疾病管理和健康结果。

关键信息：

■ 重症肌无力（MG）是一种以肌肉无力为特征的自身免疫性疾病。

■ AChR抗体阳性MG患者表现出Tregs细胞功能受损和Tregs细胞数量减少。

■ 肠道微生物群及其代谢物在维持Tregs细胞分化和功能方面起着至关重要的作用。

■ 补充丁酸盐可增强AChR MG患者的Tregs细胞分化和抑制功能。

背景及方法：

■ MG的特征是各种肌肉无力，并且因活动而恶化。

■ MG的肌无力通常是由针对特定受体的自身抗体引起的。

■ 在大多数MG患者中可检测到抗AChR抗体。

■ Tregs细胞在调节免疫反应中发挥作用，并且在AChR MG患者中受损。

■ 肠道微生物群及其代谢物（如丁酸盐）会影响Tregs细胞功能。

■ 该研究分析了AChR MG患者的肠道微生物群特征和血清短链脂肪酸（SCFAs）水平。

主要发现：

■ AChR MG患者肠道细菌衍生的丁酸盐和血清丁酸水平降低。

■ 补充丁酸盐可增强AChR MG的Tregs细胞分化和抑制功能。

■ 丁酸盐激活Tregs细胞的自噬，促进其在AChR MG中的功能。

■ 与健康对照组相比，AChR MG患者的肠道微生物群组成和SCFAs水平不同。

意义：

■ 肠道细菌衍生的丁酸盐可能在恢复AChR MG中受损的Tregs细胞方面具有治疗潜力。

■ 了解肠道微生物群和SCFAs在MG发病机制中的作用可能会产生新的治疗方法。

■ 通过补充丁酸盐靶向Tregs细胞功能可能为管理AChR MG提供一种新的策略。