TDU / 拓麦药物研究简讯 202302-02

标题：在健康和多发性硬化症受试者中评价elezanumab(抗排斥性引导分子A单克隆抗体)的1期研究

期刊：Annals of Neurology

DOI：10.1002/ana.26503

要点：单中心、首次人体、单次给药剂量递增研究和多中心、多次给药剂量递增研究(n=47; n=20): elezanumab的药代动力学特征支持每月一次或每两月一次1800 mg剂量给药，且可选择3600 mg的负荷剂量。脑脊液中elezanumab的分布在单克隆抗体的预期范围内。

标题：X-连锁低磷血症成年患者长期服用布罗索尤单抗安全有效

期刊：The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism

DOI：10.1210/clinem/dgac518

要点：一项2b期、开放标签、单组、长期扩展研究(n=20): X-连锁低磷血症成年患者长期接受burosumab治疗后，患者结局和疾病活动持续改善，未出现新的安全性结果。

标题：利拉鲁肽对Prader-Willi综合征和肥胖的儿童/青少年的体重管理

期刊：The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism

DOI：10.1210/clinem/dgac549

要点：多中心、52周、安慰剂对照研究(青少年n=31; 儿童n=24): 从基线至第16周和第52周，青少年和儿童之间的变化无显著差异；第52周，接受liraglutide治疗的青少年比未接受治疗的青少年的暴食总分和驱力评分低；虽然本研究未达到主要终点，但青少年的暴食总分和驱动力评分变化值得在该人群中做进一步研究。

标题：TransCon PTH替代甲状旁腺激素治疗甲状旁腺功能减退的有效性和安全性: 来自3期PaTHway研究的26周结果

期刊：The Journal of Bone and Mineral Research

DOI：10.1002/jbmr.4726

要点：双盲、安慰剂对照、26周、3期PaTHway研究(n=84): 相比于安慰剂，TransCon PTH在允许独立于常规治疗的同时可维持血钙正常，在甲状旁腺功能减退患者中具有良好的耐受性。

标题：司美鲁肽2.4 mg对超重/肥胖成人饮食控制2年的效果: STEP 5研究

期刊：OBESITY

DOI：10.1002/oby.23673

要点：104周、3期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心STEP 5研究(n=304): semaglutide可改善超重/肥胖成人短期和长期的进食控制，使受试者的饥饿感减少、饱腹感增加；semaglutide还可预防体重明显减轻后预期的代偿性食欲增加；这可能是每周一次使用semaglutide 2.4 mg后观察到的显著和持续体重减轻的基础。