溴吡斯的明治疗Ⅱ-Ⅳ型SMA的随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验
溴吡斯的明治疗Ⅱ-Ⅳ型SMA的随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验的核心信息是什么？
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是由运动神经元存活1（SMN1）基因功能丧失引起的严重神经肌肉疾病，可导致重复运动功能的无力和疲劳性增加；主要临床特征为进展性的肌无力 ◆ 溴吡斯的明（Pyridostigmine）作为一种乙酰胆碱酯酶抑制剂，被广泛用于治疗影响神经肌肉接头（NMJ）传递的疾病，特别是重症肌无力 ◆ 本2期、单中心、安慰剂对照、双盲交叉试...
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是由运动神经元存活1（SMN1）基因功能丧失引起的严重神经肌肉疾病，可导致重复运动功能的无力和疲劳性增加；主要临床特征为进展性的肌无力 ◆ 溴吡斯的明（Pyridostigmine）作为一种乙酰胆碱酯酶抑制剂，被广泛用于治疗影响神经肌肉接头（NMJ）传递的疾病，特别是重症肌无力 ◆ 本2期、单中心、安慰剂对照、双盲交叉试验是首个和唯一探究溴吡斯的明对未经治SMA患者影响的研究，结果发现溴吡斯的明对Ⅱ-Ⅳ型SMA患者的主要结局指标无显著影响；溴吡斯的明的耐受性良好且可能降低患者疲劳性 （图片来自原文） 背景与主要方法 ◆ SMN基因调节或替代疗法已被证明能改善部分SMA分型的运动功能，而尚未研究相关药物对疲劳性的影响 ◆ 研究纳入35例≥12岁、基因为SMN1的Ⅱ-Ⅳ型SMA患者，随机接受溴吡斯的明（n=17）和安慰剂（n=18）8周，旨在评估溴吡斯的明... 属于「拓麦精要」分类。 关键词：脊髓性肌萎缩症、溴吡斯的明、AchE、运动神经元存活。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是由运动神经元存活1（SMN1）基因功能丧失引起的严重神经肌肉疾病，可导致重复运动功能的无力和疲劳性增加；主要临床特征为进展性的肌无力 ◆ 溴吡斯的明（Pyridostigmine）作为一种乙酰胆碱酯酶抑制剂，被广泛用于治疗影响神经肌肉接头（NMJ）传递的疾病，特别是重症肌无力 ◆ 本2期、单中心、安慰剂对照、双盲交叉试验是首个和唯一探究溴吡斯的明对未经治SMA患者影响的研究，结果发现溴吡斯的明对Ⅱ-Ⅳ型SMA患者的主要结局指标无显著影响；溴吡斯的明的耐受性良好且可能降低患者疲劳性 （图片来自原文） 背景与主要方法 ◆ SMN基因调节或替代疗法已被证明能改善部分SMA分型的运动功能，而尚未研究相关药物对疲劳性的影响 ◆ 研究纳入35例≥12岁、基因为SMN1的Ⅱ-Ⅳ型SMA患者，随机接受溴吡斯的明（n=17）和安慰剂（n=18）8周，旨在评估溴吡斯的明...
Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「拓麦精要」分类，涉及关键词：脊髓性肌萎缩症、溴吡斯的明、AchE、运动神经元存活。
Q3: 这篇资讯的发布时间是什么？
本文发布于1678795259，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
关键信息
◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是由运动神经元存活1（SMN1）基因功能丧失引起的严重神经肌肉疾病，可导致重复运动功能的无力和疲劳性增加；主要临床特征为进展性的肌无力
◆ 溴吡斯的明（Pyridostigmine）作为一种乙酰胆碱酯酶抑制剂，被广泛用于治疗影响神经肌肉接头（NMJ）传递的疾病，特别是重症肌无力
◆ 本2期、单中心、安慰剂对照、双盲交叉试验是首个和唯一探究溴吡斯的明对未经治SMA患者影响的研究，结果发现溴吡斯的明对Ⅱ-Ⅳ型SMA患者的主要结局指标无显著影响；溴吡斯的明的耐受性良好且可能降低患者疲劳性
（图片来自原文）
背景与主要方法
◆ SMN基因调节或替代疗法已被证明能改善部分SMA分型的运动功能，而尚未研究相关药物对疲劳性的影响
◆ 研究纳入35例≥12岁、基因为SMN1的Ⅱ-Ⅳ型SMA患者，随机接受溴吡斯的明（n=17）和安慰剂（n=18）8周，旨在评估溴吡斯的明对疲劳性和运动功能的安全性及有效性
◆ 主要结局是重复九孔柱测试（R9HPT，疲劳性测试）和运动功能评定（MFM）；次要结局包括患者报告的影响、耐力穿梭测试及评分（ESTCS）和不良事件（AEs）
主要发现
◆ 溴吡斯的明组和安慰剂组完成一次R9HPT的时间分别为0.86s/次和0.70s/次，平均差异为0.17s/次（95%CI，−1.17-1.49；P=0.81）；平均MFM评分为42.4%和41.6%，平均差异为0.74%（95%CI，0.00-1.49；P=0.05）
◆ 溴吡斯的明组约74%的患者报告对疲劳性有中等至较大程度的改善，而安慰剂组为29.7%
◆ 20分钟内的ESTCS提示溴吡斯的明组比安慰剂组的患者退出风险降低70%（HR：0.30；95%CI，0.15-0.58）
◆ 溴吡斯的明组患者的AEs多为轻微、自限性和可接受的，未观察到与研究药物相关的严重AEs；SMA患者对溴吡斯的明耐受良好
临床意义
◆ 为进一步确定溴吡斯的明的疗效，未来需进行更大规模试验，设计并主要评估其对SMN增强药物的叠加效果
◆ 基于溴吡斯的明最大可能的临床和生物学效应，此类试验的主要临床研究方向应是重复运动活动中的耐力表现，而不是运动功能本身
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供稿：Echo，校对：Jeanne
声明：
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原文来自：Stam M, Wijngaarde CA, Bartels B, et al. Randomized double-blind placebo-controlled crossover trial with pyridostigmine in spinal muscular atrophy types 2-4. Brain Commun. 2022;5(1):fcac324. Published 2022 Dec 9. doi:10.1093/braincomms/fcac324 (© Author(s) (or their employer(s)) 2022. This is an open access article distributed under the terms of the CC BY.), 作者未参与本精要的编写。
#SMA：Spinal Muscular Atrophy，脊髓性肌萎缩症
#Pyridostigmine：溴吡斯的明
#Acetylcholinesterase：乙酰胆碱酯酶
#SMN：Survival Motor Neuron，运动神经元存活
引用格式：溴吡斯的明治疗Ⅱ-Ⅳ型SMA的随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验. 发布日期：1678795259. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/173 参考DOI: https://doi.org/10.1093/braincomms/fcac324
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