WPC 2023临床研究精粹：左旋多巴-卡比多巴治疗帕金森病

关键信息

• 持续静脉滴注左旋多巴被认为是治疗出现症状波动的帕金森病（PD）患者的最佳治疗途径

• ND0612是一种开发中的通过微创给药、为患者提供左旋多巴持续疗效的24小时皮下注射液体左旋多巴-卡比多巴

• 本描述性病例研究旨在研究接受ND0612试验性治疗的PD患者长达5年的治疗经验，结果显示ND0612表现出良好的长期获益-风险特征

背景与主要方法

• 前期研究（BeyoND研究）的主要数据显示，ND0612在1年治疗时间内通常是安全且耐受性良好的

• 研究报告了4例分别来自美国和以色列的病例（2男2女），合格患者为每日接受≥4次左旋多巴给药和接受≥1种其他PD药物治疗，但每日仍有≥2小时“OFF”^*时间的成人（≥30岁）PD患者

^* “开关现象”（ON-OFF）：是帕金森病患者长期应用左旋多巴类药物后出现的药效波动现象；“关”（OFF）主要表现为突然出现肢体僵直，运动功能丧失；“开”（ON）主要表现为突然能正常运动

• 纳入患者年龄为60-68岁，体质量指数（BM）为22.8-32.5，Hoehn-Yahr分期量表评为2-3期，症状波动持续2-7年

主要发现

• 所有患者的“OFF”时间均较基线缩短、“ON”时间较基线延长，未发生严重的异动症，且一直维持至末次疗效随访日期

• 所有患者均在开始治疗早期出现输注部位反应

• 结节和瘀伤为轻中度，且耐受性良好

• 1例病例发生严重的输注部位感染，但通过抗生素治疗和脓肿引流后治愈，且该患者决定继续ND0612治疗，因为其对症状波动和步态有利

临床意义

• 本次研究证实了ND0612有利的长期获益-风险特征，并将为未来的患者选择治疗和教育提供信息

关键信息

• BeyoND研究是一项正在进行的开放标签研究，旨在评估24小时皮下注射ND0612试验性治疗出现症状波动的PD患者不同亚组的疗效

主要方法

• 前期研究（BeyoND研究）的主要数据显示，校正平均每日“Good ON”时间（无异动症的“ON”时间+有非棘手异动症^*的“ON”时间）在第3个月时较基线增加2.3小时，并至少维持12个月

^* 棘手异动症：troublesome dyskinesia

• 本次研究纳入每日“OFF”时间≥2小时、“ON”时间期间Hoehn-Yahr分期量表评分≤3的PD患者（n=214），予以ND0612治疗

• 评估不同亚组，包括年龄（≥65岁 vs. <65岁）、性别（男性 vs. 女性）、基线时的地理区域（美国 vs. 欧洲/以色列）、“Good ON”时间的数量（>中位10.1小时 vs. ≤10.1小时）和严重异动症（<1小时 vs. ≥1小时），24小时皮下注射ND0612的疗效

主要发现

• 所有亚组均显示1年随访期间“Good ON”时间增加

• 亚组之间“Good ON”时间的增加无显著差异

• 第6个月“Good ON”时间较基线的LS均值变化（95%CI）见下图

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肖像经Prof. Alberto J Espay和Prof. Werner Poewe许可后使用。在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。

原文来自：

1. Espay AJ, Gurevich T, Arkadir D, et al. Descriptive case studies of patients in their fifth consecutive year of treatment with ND0612. WPC; 2023, P38.04, 作者未参与本精要的编写。

2. Poewe W, Isaacson S, Stocchi F, et al. Efficacy of 24-hour subcutaneous levodopa/carbidopa infusion with ND0612 for patients with Parkinson’s disease experiencing motor fluctuations: Subgroup-analysis from the open-label BeyoND study. WPC; 2023, P38.05, 作者未参与本精要的编写。

#PD：Parkinson's Disease，帕金森病

#ND0612：一种开发中的通过微创给药、为患者提供左旋多巴持续疗效的24小时皮下注射液体左旋多巴-卡比多巴

#BeyoND：一项正在进行的、评估24小时皮下注射ND0612试验性治疗出现症状波动的不同帕金森病患者亚组疗效的开放标签研究