TDU / 拓麦药物研究简讯 202304-02

标题：接受诺西那生治疗的I型脊髓性肌萎缩患者: 运动、呼吸和延髓功能的4年随访

期刊：European Journal of Neurology

DOI：10.1111/ene.15768

要点：接受nusinersen治疗的I型SMA患者4年随访结果(n=48): 证实既往报告的安全性概况，并支持nusinersen的疗效在4年时具有持久性，总体稳定或轻度改善，未发现长期恶化的证据。

标题：托珠单抗治疗儿童和年轻成人新发难治性癫痫持续状态/发热感染相关性癫痫综合征

期刊：Epilepsia

DOI：10.1111/epi.17591

要点：一例FIRES患儿和一例FIRES年轻成人接受tocilizumab治疗后，观察到癫痫持续状态的快速阳性反应和良好的耐受性，但两例患者的神经系统结局不同；需进一步研究以证实其疗效和安全性，并优化FIRES/NORSE中的免疫调节策略。

标题：一项葡萄糖激酶激活剂PB-201治疗初治2型糖尿病患者的多中心、随机、双盲、平行、活性安慰剂对照3期临床研究: 研究方案

期刊：Diabetes, Obesity and Metabolism

DOI：10.1111/dom.14909

要点：一项多中心、随机、双盲、平行、活性安慰剂对照3期临床研究(n=672): 本研究将提供关于PB-201在中国初治2型糖尿病受试者中的疗效和安全性的关键信息，有助于为该药物的获益-风险评价建立稳健的证据。

标题：在二甲双胍单药控制不佳的中国2型糖尿病患者中，加格列净作为二甲双胍辅助治疗的疗效和安全性: 一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3期试验

期刊：Diabetes, Obesity and Metabolism

DOI：10.1111/dom.14926

要点：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3期试验(n=421): 二甲双胍单药治疗血糖控制不佳的中国2型糖尿病患者在二甲双胍治疗的基础上加用janagliflozin(25或50 mg 每日1次)可显著改善血糖控制，降低体重和收缩压，改善高密度脂蛋白胆固醇和胰岛素敏感性，且一般耐受性良好。

标题：他克莫司治疗儿童肾病综合征: 机器学习检测新型生物标志物和预测疗效

期刊：Pharmacotherapy

DOI：10.1002/phar.2749

要点：一项观察性队列研究(n=203): 使用机器学习算法开发并验证了两个对NS患者的tacrolimus应答具有良好预测性能的给药前模型。这些精准模型可以帮助临床医生在使用药物前预测NS患儿的TAC疗效，避免治疗失败或不良反应。