JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估
JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估的核心信息是什么？
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对婴儿到成人有不同程度影响的遗传性疾病；随着SMA疾病修正治疗（DMT）的出现，了解这些药物在序贯或联合使用时的安全性是必要的 ◆ 利司扑兰（Risdiplam）是一种治疗SMA的运动神经元存活基因2（ SMN2 ）剪接调节剂，已在全球80多个国家获批使用 ◆ JEWELFISH研究中期分析显示，SMA经治患者接受...
文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商 的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。 本条内容封面图ID 108682352 | Dreamstime.com 在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。 属于「拓麦精要」分类。 关键词：脊髓性肌萎缩症、利司扑兰、运动神经元存活、疾病修正治疗。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。本条内容封面图ID 108682352 | Dreamstime.com 在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。原文来自：Chiriboga CA, Bruno C, Duong T, et al. Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurol Ther. 2023;12(2):543-557. doi: 10.1007/s40120-023-00444-1 (© Author(s) (or their employer(s)) 2023.This is an open-access article distributed under the Creative Commons CC-BY-NC), 作者未参与...
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
参考文献DOI：10.1007/s40120-023-00444-1。发布于2023-04-25。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估」主题，涉及脊髓性肌萎缩症、利司扑兰、运动神经元存活、疾病修正治疗等核心术语和研究方向。
关键信息
◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对婴儿到成人有不同程度影响的遗传性疾病；随着SMA疾病修正治疗（DMT）的出现，了解这些药物在序贯或联合使用时的安全性是必要的
◆ 利司扑兰（Risdiplam）是一种治疗SMA的运动神经元存活基因2（SMN2）剪接调节剂，已在全球80多个国家获批使用
◆ JEWELFISH研究中期分析显示，SMA经治患者接受利司扑兰治疗12个月的安全性特征及SMN蛋白水平增加与FIREFISH和SUNFISH临床试验中利司扑兰初治患者相似
背景与主要方法
◆ 目前评估SMA DMT联合或序贯疗法的真实世界数据有限，其安全性和有效性尚未阐明
◆ JEWELFISH是一项多中心、探索性、非对照开放标签研究，共纳入174例6个月至60岁确诊为5q常染色体隐性的SMA患者，对既往经治的儿童和成人SMA患者，予以每日1次口服利司扑兰治疗
◆ 研究的主要目的是评估利司扑兰治疗24个月的安全性、耐受性和利司扑兰及其代谢物的药代动力学（PK）；次要目的是研究利司扑兰的PK/PD关系；本文报道了治疗12个月的中期数据
主要发现
◆ 13例患者既往被纳入MOONFISH研究，71例患者既往接受过olesoxime治疗，76例患者既往接受诺西那生钠（nusinersen）治疗，14例患者既往接受onasemnogene abeparvovec治疗
◆ 入组时患者中位年龄为14.0岁（1-60岁），体重为39.1 kg（9.2-108.9 kg），大多数患者（78%）携带3个SMN2拷贝数，约63%的2-60岁患者在Hammersmith功能性运动量表扩展版的基线总分低于10分，83%的患者存在脊柱侧凸
◆ 最常见的不良事件（AE）为上呼吸道感染和发热（各30例；17%），最常见的严重AE（SAE）为肺炎（4例；2%）；与首个6个月治疗周期相比，第二个6个月治疗期间每100患者-年的AE和SAE发生率较低
◆ 利司扑兰治疗12个月后，患者血液中的SMN蛋白增加，并且在所有年龄和体重的四分位数中具有可比性
临床意义
◆ 既往经治的SMA患者接受利司扑兰治疗12个月的安全性特征和PD，与利司扑兰初治SMA患者中报道的结果一致；在包括既往接受诺西那生钠或onasemnogene abeparvovec治疗在内的所有JEWELFISH研究人群中均未观察到安全性信号
往期推文
第1期：综述：婴儿及儿童SMA的药物治疗
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执行编辑：Echo
供稿：Echo
校对：Jeanne
声明：
编辑部对刊载内容进行仔细审阅以尽力保持其准确性，但对稿件的使用或其中的任何错误、遗漏或不准确之处等均不承担任何责任。文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。本条内容封面图ID 108682352 | Dreamstime.com
在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。
原文来自：Chiriboga CA, Bruno C, Duong T, et al. Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurol Ther. 2023;12(2):543-557. doi:10.1007/s40120-023-00444-1 (© Author(s) (or their employer(s)) 2023.This is an open-access article distributed under the Creative Commons CC-BY-NC), 作者未参与本精要的编写。
#SMA：Spinal Muscular Atrophy，脊髓性肌萎缩症
#Risdiplam：利司扑兰
#SMN：Survival Motor Neuron，运动神经元存活
#DMT：Disease-Modifying Therapy，疾病修正治疗
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：PD即疾病进展（Progressive Disease），靶病灶直径总和增加≥20%；AE即不良事件（Adverse Event），研究中发生的任何不良医学事件；SAE即严重不良事件（Serious Adverse Event），导致死亡、住院或残疾的不良事件。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验和真实世界研究设计。研究共纳入纳入174例。
本文临床背景与意义
本文属于脊髓性肌萎缩症、利司扑兰、运动神经元存活等医学领域。该研究评估的终点指标包括安全性指标。
引用格式：JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估. 发布日期：2023-04-25. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/235 参考DOI: https://doi.org/10.1007/s40120-023-00444-1
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