JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估
JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估的核心信息是什么？
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对婴儿到成人有不同程度影响的遗传性疾病；随着SMA疾病修正治疗（DMT）的出现，了解这些药物在序贯或联合使用时的安全性是必要的 ◆ 利司扑兰（Risdiplam）是一种治疗SMA的运动神经元存活基因2（ SMN2 ）剪接调节剂，已在全球80多个国家获批使用 ◆ JEWELFISH研究中期分析显示，SMA经治患者接受...
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对婴儿到成人有不同程度影响的遗传性疾病；随着SMA疾病修正治疗（DMT）的出现，了解这些药物在序贯或联合使用时的安全性是必要的 ◆ 利司扑兰（Risdiplam）是一种治疗SMA的运动神经元存活基因2（ SMN2 ）剪接调节剂，已在全球80多个国家获批使用 ◆ JEWELFISH研究中期分析显示，SMA经治患者接受利司扑兰治疗12个月的安全性特征及SMN蛋白水平增加与FIREFISH和SUNFISH临床试验中利司扑兰初治患者相似 背景与主要方法 ◆ 目前评估SMA DMT联合或序贯疗法的真实世界数据有限，其安全性和有效性尚未阐明 ◆ JEWELFISH是一项多中心、探索性、非对照开放标签研究，共纳入174例6个月至60岁确诊为5q常染色体隐性的SMA患者，对既往经治的儿童和成人SMA患者，予以每日1次口服利司扑兰治疗 ◆ 研究的主要目的是评估利司... 属于「拓麦精要」分类。 关键词：脊髓性肌萎缩症、利司扑兰、运动神经元存活、疾病修正治疗。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
关键信息 ◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对婴儿到成人有不同程度影响的遗传性疾病；随着SMA疾病修正治疗（DMT）的出现，了解这些药物在序贯或联合使用时的安全性是必要的 ◆ 利司扑兰（Risdiplam）是一种治疗SMA的运动神经元存活基因2（ SMN2 ）剪接调节剂，已在全球80多个国家获批使用 ◆ JEWELFISH研究中期分析显示，SMA经治患者接受利司扑兰治疗12个月的安全性特征及SMN蛋白水平增加与FIREFISH和SUNFISH临床试验中利司扑兰初治患者相似 背景与主要方法 ◆ 目前评估SMA DMT联合或序贯疗法的真实世界数据有限，其安全性和有效性尚未阐明 ◆ JEWELFISH是一项多中心、探索性、非对照开放标签研究，共纳入174例6个月至60岁确诊为5q常染色体隐性的SMA患者，对既往经治的儿童和成人SMA患者，予以每日1次口服利司扑兰治疗 ◆ 研究的主要目的是评估利司...
Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「拓麦精要」分类，涉及关键词：脊髓性肌萎缩症、利司扑兰、运动神经元存活、疾病修正治疗。
Q3: 这篇资讯的发布时间是什么？
本文发布于1682424038，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
关键信息
◆ 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对婴儿到成人有不同程度影响的遗传性疾病；随着SMA疾病修正治疗（DMT）的出现，了解这些药物在序贯或联合使用时的安全性是必要的
◆ 利司扑兰（Risdiplam）是一种治疗SMA的运动神经元存活基因2（SMN2）剪接调节剂，已在全球80多个国家获批使用
◆ JEWELFISH研究中期分析显示，SMA经治患者接受利司扑兰治疗12个月的安全性特征及SMN蛋白水平增加与FIREFISH和SUNFISH临床试验中利司扑兰初治患者相似
背景与主要方法
◆ 目前评估SMA DMT联合或序贯疗法的真实世界数据有限，其安全性和有效性尚未阐明
◆ JEWELFISH是一项多中心、探索性、非对照开放标签研究，共纳入174例6个月至60岁确诊为5q常染色体隐性的SMA患者，对既往经治的儿童和成人SMA患者，予以每日1次口服利司扑兰治疗
◆ 研究的主要目的是评估利司扑兰治疗24个月的安全性、耐受性和利司扑兰及其代谢物的药代动力学（PK）；次要目的是研究利司扑兰的PK/PD关系；本文报道了治疗12个月的中期数据
主要发现
◆ 13例患者既往被纳入MOONFISH研究，71例患者既往接受过olesoxime治疗，76例患者既往接受诺西那生钠（nusinersen）治疗，14例患者既往接受onasemnogene abeparvovec治疗
◆ 入组时患者中位年龄为14.0岁（1-60岁），体重为39.1 kg（9.2-108.9 kg），大多数患者（78%）携带3个SMN2拷贝数，约63%的2-60岁患者在Hammersmith功能性运动量表扩展版的基线总分低于10分，83%的患者存在脊柱侧凸
◆ 最常见的不良事件（AE）为上呼吸道感染和发热（各30例；17%），最常见的严重AE（SAE）为肺炎（4例；2%）；与首个6个月治疗周期相比，第二个6个月治疗期间每100患者-年的AE和SAE发生率较低
◆ 利司扑兰治疗12个月后，患者血液中的SMN蛋白增加，并且在所有年龄和体重的四分位数中具有可比性
临床意义
◆ 既往经治的SMA患者接受利司扑兰治疗12个月的安全性特征和PD，与利司扑兰初治SMA患者中报道的结果一致；在包括既往接受诺西那生钠或onasemnogene abeparvovec治疗在内的所有JEWELFISH研究人群中均未观察到安全性信号
往期推文
第1期：综述：婴儿及儿童SMA的药物治疗
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执行编辑：Echo
供稿：Echo
校对：Jeanne
声明：
编辑部对刊载内容进行仔细审阅以尽力保持其准确性，但对稿件的使用或其中的任何错误、遗漏或不准确之处等均不承担任何责任。文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。本条内容封面图ID 108682352 | Dreamstime.com
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原文来自：Chiriboga CA, Bruno C, Duong T, et al. Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurol Ther. 2023;12(2):543-557. doi:10.1007/s40120-023-00444-1 (© Author(s) (or their employer(s)) 2023.This is an open-access article distributed under the Creative Commons CC-BY-NC), 作者未参与本精要的编写。
#SMA：Spinal Muscular Atrophy，脊髓性肌萎缩症
#Risdiplam：利司扑兰
#SMN：Survival Motor Neuron，运动神经元存活
#DMT：Disease-Modifying Therapy，疾病修正治疗
引用格式：JEWELFISH中期分析：利司扑兰在SMA经治患者中的安全性和药效学评估. 发布日期：1682424038. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/235 参考DOI: https://doi.org/10.1007/s40120-023-00444-1
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