巴瑞替尼治疗斑秃的两项3期临床试验
巴瑞替尼治疗斑秃的两项3期临床试验的核心信息是什么？
Brett King MD, PhD ◆ Associate Professor of Dermatology ◆ Department of Dermatology, Yale School of Medicine 关键信息 ◆ Baricitinib（巴瑞替尼）是一种口服、选择性、可逆性JAK1和2抑制剂，已被FDA批准用于斑秃的系统治疗 ◆ 在重度斑秃...
Brett King MD, PhD ◆ Associate Professor of Dermatology ◆ Department of Dermatology, Yale School of Medicine 关键信息 ◆ Baricitinib（巴瑞替尼）是一种口服、选择性、可逆性JAK1和2抑制剂，已被FDA批准用于斑秃的系统治疗 ◆ 在重度斑秃患者中进行的两项3期试验中，口服巴瑞替尼36周头发再生效果显著 背景与主要方法 ◆ Janus激酶（JAK）在涉及斑秃免疫发病机制的细胞因子信号转导中发挥作用，口服JAK抑制剂在斑秃患者的前期2期试验和小型临床研究中显示出疗效 ◆ BRAVE-AA1和BRAVE-AA2试验是两项随机、安慰剂对照、3期试验，旨在评估巴瑞替尼在脱发严重程度工具（SALT）评分≥50分的重度斑秃成人患者中的疗效和安全性 ◆ 两项试验分别纳入654例和5... 本文由Brett King撰写，属于「拓麦精要」分类。 关键词：巴瑞替尼、斑秃、JAK。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。肖像经Dr. Brett King许可后使用，在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。原文来自：King B, Ohyama M, Kwon O, et al. Two Phase 3 Trials of Baricitinib for Alopecia Areata. N Engl J Med. 2022 May 5;386(18):1687-1699. doi: 10.1056/NEJMoa2110343 ，作者未参与本精要的编写。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
本文由Brett King，Dermatology Physicians of Connecticut，主任医师撰写。参考文献DOI：10.1056/NEJMoa2110343。发布于2022-06-24。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「巴瑞替尼治疗斑秃的两项3期临床试验」主题，涉及巴瑞替尼、斑秃、JAK等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；JAK即Janus激酶（Janus Kinase），细胞信号转导关键酶；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。研究共纳入纳入654例。主要终点指标包括安全性指标。
Brett King MD, PhD
◆ Associate Professor of Dermatology
◆ Department of Dermatology, Yale School of Medicine
关键信息
◆ Baricitinib（巴瑞替尼）是一种口服、选择性、可逆性JAK1和2抑制剂，已被FDA批准用于斑秃的系统治疗
◆ 在重度斑秃患者中进行的两项3期试验中，口服巴瑞替尼36周头发再生效果显著
背景与主要方法
◆ Janus激酶（JAK）在涉及斑秃免疫发病机制的细胞因子信号转导中发挥作用，口服JAK抑制剂在斑秃患者的前期2期试验和小型临床研究中显示出疗效
◆ BRAVE-AA1和BRAVE-AA2试验是两项随机、安慰剂对照、3期试验，旨在评估巴瑞替尼在脱发严重程度工具（SALT）评分≥50分的重度斑秃成人患者中的疗效和安全性
◆ 两项试验分别纳入654例和546例患者，随机3∶2∶2每日1次接受巴瑞替尼4 mg、巴瑞替尼2 mg或安慰剂口服给药，持续36周
◆ 主要结局是第36周时SALT评分≤20分，次要结局包括其他部位毛发丢失较基线的改善；安全性结局包括各不良事件
主要发现
◆ 第36周时，巴瑞替尼4 mg组在RAVE-AA1和BRAVE-AA2试验中达到SALT评分≤20分的患者比例分别为38.8%和35.9%，巴瑞替尼2 mg组分别为22.8%和19.4%，安慰剂组分别为6.2%和3.3%
◆ 两项试验中，巴瑞替尼4 mg组与安慰剂组之间的差异分别为32.6%（95%CI，25.6～39.5）和32.6%（95%CI，25.6～39.6），巴瑞替尼2 mg组与安慰剂组之间的差异分别为16.6%（95%CI，9.5～23.8）和16.1%（95%CI，9.1～23.2）（各剂量组 vs 安慰剂组，P<0.001）
◆ 次要结局方面，巴瑞替尼4 mg优于安慰剂，但巴瑞替尼2 mg一般不优于安慰剂
◆ 大多数不良事件为轻度或中度，因不良事件停止治疗的患者较少（≤2.6%）
◆ 与安慰剂组相比，巴瑞替尼组痤疮、肌酸激酶水平升高、低密度脂蛋白胆固醇和高密度脂蛋白胆固醇水平升高较常见
临床意义
◆ 在重度斑秃患者中，每日一次口服巴瑞替尼在头发再生方面优于安慰剂
◆ 本试验中的人群具有选择性，尚不清楚巴瑞替尼在口服JAK抑制剂应答不充分的患者和发作持续至少8年且无任何毛发再生的患者中的效果，并且需要更长时间试验评估巴瑞替尼治疗斑秃的疗效和安全性，目前这些试验仍在进行中
注：基于上述研究，美国FDA于6月13日批准了Olumiant（巴瑞替尼）用于严重斑秃成年患者的治疗，这也是FDA批准的首款严重斑秃系统性治疗药物
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供稿：Tong，校对：Jeanne
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肖像经Dr. Brett King许可后使用，在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。
原文来自：King B, Ohyama M, Kwon O, et al. Two Phase 3 Trials of Baricitinib for Alopecia Areata. N Engl J Med. 2022 May 5;386(18):1687-1699. doi: 10.1056/NEJMoa2110343，作者未参与本精要的编写。
#AA：Alopecia Areata，斑秃
#Baricitinib：巴瑞替尼
#JAK：Janus kinases，Janus激酶
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；JAK即Janus激酶（Janus Kinase），细胞信号转导关键酶；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。研究共纳入纳入654例。
本文临床背景与意义
本文属于巴瑞替尼、斑秃、JAK等医学领域。该研究评估的终点指标包括安全性指标。
引用格式：巴瑞替尼治疗斑秃的两项3期临床试验. 发布日期：2022-06-24. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/25 参考DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2110343
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