【2024EHA-LBA】ELA026可提高未经治疗mHLH患者的缓解率并改善其2个月生存率
【2024EHA-LBA】ELA026可提高未经治疗mHLH患者的缓解率并改善其2个月生存率的核心信息是什么？
✦ • ✦ 第29届欧洲血液学协会（EHA）年会于2024年6月13~16日在西班牙马德里通过线上+线下结合的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，2024 EHA大会分享了各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学的最新进展。 目前大会官网已公布了多项EHA摘要， Htology血液前沿 为大家整理最新研究进展，...
✦ • ✦ 第29届欧洲血液学协会（EHA）年会于2024年6月13~16日在西班牙马德里通过线上+线下结合的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，2024 EHA大会分享了各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学的最新进展。 目前大会官网已公布了多项EHA摘要， Htology血液前沿 为大家整理最新研究进展，内容如下。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：噬血细胞性淋巴组织细胞增生症。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
摘要号 LB3442 在一项1期研究中，ELA026靶向SIRP(+)免疫细胞可提高初治恶性肿瘤相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症患者的缓解率并改善其2个月生存率 研究背景和目的 继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(sHLH)是一种由自然杀伤(NK)/T细胞和巨噬细胞的活化和增殖失败引起的危及生命的过度炎症状态。2个月时的死亡率约为50% (Lionel et al, 2023)，恶性肿瘤相关HLH (mHLH)是sHLH亚型中最为致命的。对于未经治疗的患者，从诊断HLH开始计算生存期。截至第4周时的缓解率为75%(9/12)，其中1例获得改良完全缓解(mCR)， 8例获得部分缓解(PR)， 3例无法评估。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2024-06-26。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「【2024EHA-LBA】ELA026可提高未经治疗mHLH患者的缓解率并改善其2个月生存率」主题，涉及噬血细胞性淋巴组织细胞增生症等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：EHA即欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会；PR即部分缓解（Partial Response），靶病灶直径总和缩小≥30%。。研究结论 初步数据表明，迄今为止，ELA026在sHLH患者中具有良好的耐受性，在未经治疗的mHLH患者中具有较高的缓解率，且改善了2个月生存率。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。主要终点指标包括安全性指标。
关键词：
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第29届欧洲血液学协会（EHA）年会于2024年6月13~16日在西班牙马德里通过线上+线下结合的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，2024 EHA大会分享了各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学的最新进展。
目前大会官网已公布了多项EHA摘要，Htology血液前沿为大家整理最新研究进展，内容如下。
摘要号
LB3442
在一项1期研究中，ELA026靶向SIRP(+)免疫细胞可提高初治恶性肿瘤相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症患者的缓解率并改善其2个月生存率
研究背景和目的
继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(sHLH)是一种由自然杀伤(NK)/T细胞和巨噬细胞的活化和增殖失败引起的危及生命的过度炎症状态。2个月时的死亡率约为50% (Lionel et al, 2023)，恶性肿瘤相关HLH (mHLH)是sHLH亚型中最为致命的。细胞毒性化疗不能充分解决mHLH相关的不良预后(Xie et al. 2013及其他)。
ELA026是首个靶向信号调节蛋白(SIRP)-a/b1/g的单克隆抗体，目前正在进行sHLH的临床研究。直接靶向致病性SIRP(+)髓系细胞和T淋巴细胞代表了一种解决这种严重过度炎症状态的新方法。本研究旨在评估ELA026治疗sHLH的安全性和有效性。
研究方法
这是一项正在进行中的开放标签、单臂、1b期全球性研究(NCT05416307)，纳入了新诊断和既往接受过治疗的sHLH成人和儿童患者。所有患者均签署了知情同意书。队列1 (N=6)是ELA026在患者体内的剂量递增，从0.1 mg/kg静脉给药 (IV)增加到3 mg/kg。在没有剂量限制性毒性的情况下，增量发生在铁蛋白或单核细胞应答不理想的情况下。队列2 (N=6)评估了固定剂量方案，包括起始阶段(第1天0.1 mg/kg，第2~4天0.3 mg/kg)，然后是每周1 mg/kg的维持阶段。队列3 (N=5，正在进行中)正在评估一种固定剂量方案，该方案同样包括起始阶段，然后是每周两次的 0.5 mg/kg 维持阶段。治疗可能持续12周。疗效评价采用改良HLH-2004标准(Locatelli et al, 2020)。对于未经治疗的患者，从诊断HLH开始计算生存期。所有患者均接受地塞米松作为背景治疗，mHLH患者也可同时接受癌症导向治疗。
研究结果
队列1和队列2已完成入组(N=12)。截至第4周时的缓解率为75%(9/12)，其中1例获得改良完全缓解(mCR)， 8例获得部分缓解(PR)， 3例无法评估。未经治疗的患者的中位生存期为5个月左右，而复发/难治患者的中位生存期<1个月。这使得队列3有针对性地纳入了未经治疗的患者。
截至2024年4月17日，队列3纳入了5例患者，中位年龄为32岁(范围20~78岁)。HLH由恶性肿瘤(mHLH, n=4)和急性EBV感染(n=1)引发。在所有队列中，8例患者为未经治疗的mHLH：5例为NK/T细胞淋巴瘤/白血病，1例为T细胞ALL, 1例为霍奇金淋巴瘤（HL），1例为DLBCL。在这组患者中，有效率为100%。第4周时1例mCR，7例PR，2个月生存率为100% (7/7; 1例患者存活，研究期间未达到2个月)。中位生存期尚未达到，中位随访时间109天(范围56~387天)。生物标志物应答(铁蛋白、sCD25和C反应蛋白)与临床应答相关。治疗相关的输液反应(约20%)和血细胞减少(约30%)是预期的，一般可通过支持性治疗和剂量调整加以控制。预计这一患者人群有感染风险，但根据机构标准，生长因子支持和抗菌药物预防可降低感染风险。
研究结论
初步数据表明，迄今为止，ELA026在sHLH患者中具有良好的耐受性，在未经治疗的mHLH患者中具有较高的缓解率，且改善了2个月生存率。本研究正在进一步评估该患者人群的疗效，目前尚无有效或已批准的治疗方法。
声明
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：EHA即欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会；PR即部分缓解（Partial Response），靶病灶直径总和缩小≥30%。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。
本文临床背景与意义
本文属于噬血细胞性淋巴组织细胞增生症等医学领域。研究结论 初步数据表明，迄今为止，ELA026在sHLH患者中具有良好的耐受性，在未经治疗的mHLH患者中具有较高的缓解率，且改善了2个月生存率。。该研究评估的终点指标包括安全性指标。
引用格式：【2024EHA-LBA】ELA026可提高未经治疗mHLH患者的缓解率并改善其2个月生存率. 发布日期：2024-06-26. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/996
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