【2024EHA-LBA】在意义未明的克隆性细胞减少症或低危髓系恶性肿瘤患者中补充维生素C： EVI-2研究结果更新
【2024EHA-LBA】在意义未明的克隆性细胞减少症或低危髓系恶性肿瘤患者中补充维生素C： EVI-2研究结果更新的核心信息是什么？
✦ • ✦ 第29届欧洲血液学协会（EHA）年会于2024年6月13~16日在西班牙马德里通过线上+线下结合的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，2024 EHA大会分享了各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学的最新进展。 目前大会官网已公布了多项EHA摘要， Htology血液前沿 为大家整理最新研究进展，...
✦ • ✦ 第29届欧洲血液学协会（EHA）年会于2024年6月13~16日在西班牙马德里通过线上+线下结合的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，2024 EHA大会分享了各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学的最新进展。 目前大会官网已公布了多项EHA摘要， Htology血液前沿 为大家整理最新研究进展，内容如下。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（未分类）、维生素B6过多症。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
研究结果 本文仅介绍与次要终点相关的结果：血浆VitC浓度变化、严重不良事件(sAE)数量和总生存期(OS)。2017~2022年，在丹麦(n=3)和美国(n=1)的4个研究中心，55例患者被随机分配至vitC组，54例患者被随机分配至安慰剂组。vitC组和安慰剂组的中位年龄分别为72.3岁(范围，46~87岁)和75.0岁(范围，58~87岁)，男性占比分别为65%和78%。57%的研究人群基线时外周血血浆VitC浓度不足(<50 μmol/L)。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2024-06-21。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「【2024EHA-LBA】在意义未明的克隆性细胞减少症或低危髓系恶性肿瘤患者中补充维生素C： EVI-2研究结果更新」主题，涉及骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（未分类）、维生素B6过多症等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：EHA即欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；OR即比值比（Odds Ratio），衡量暴露因素与结局之间的关联强度。。研究方法方面，统计分析采用Kaplan-Meier生存分析、多变量分析等方法。图 口服VitC 1000mg/d和安慰剂治疗12个月的患者总生存率的Kaplan-Meier曲线 研究结论 接受口服VitC治疗的患者VitC缺乏得到有效改善。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。研究纳入4项研究/文献。主要终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、安全性指标。
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第29届欧洲血液学协会（EHA）年会于2024年6月13~16日在西班牙马德里通过线上+线下结合的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，2024 EHA大会分享了各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学的最新进展。
目前大会官网已公布了多项EHA摘要，Htology血液前沿为大家整理最新研究进展，内容如下。
摘要号
LB3444
在意义未明的克隆性细胞减少症或低危髓系恶性肿瘤患者中补充维生素C：EVI-2研究结果更新
研究背景和目的
维生素 C（VitC）是重要的表观遗传调节因子TET2的辅因子。血液肿瘤患者通常缺乏维生素C。获得性表观遗传学改变是髓系恶性肿瘤的标志，而TET2失活突变是白血病发生的常见驱动因素。因此，补充维生素C可能是早期髓系恶性肿瘤和前驱状态患者的一种潜在治疗策略。
研究口服VitC是否安全，是否能改变低危髓系恶性肿瘤（如低危骨髓增生异常性肿瘤（MDS；IPSS-R评分≤3分）、MDS/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN）以及意义未明的克隆性血细胞减少症(CCUS)）患者的分子和临床疾病特征及预后。
研究方法
该项随机、安慰剂对照的2期研究，旨在研究口服vitC 10000mg/d治疗低危髓系恶性肿瘤和前驱疾病患者（n=109）12个月的安全性和有效性（NCT03682029）。主要终点是骨髓单个核细胞中体细胞突变的变异等位基因频率从基线到治疗结束的变化。所有患者均提供了书面知情同意书。
研究结果
本文仅介绍与次要终点相关的结果：血浆VitC浓度变化、严重不良事件(sAE)数量和总生存期(OS)。目前尚未获得主要终点的数据。
2017~2022年，在丹麦(n=3)和美国(n=1)的4个研究中心，55例患者被随机分配至vitC组，54例患者被随机分配至安慰剂组。vitC组和安慰剂组的中位年龄分别为72.3岁(范围，46~87岁)和75.0岁(范围，58~87岁)，男性占比分别为65%和78%。
57%的研究人群基线时外周血血浆VitC浓度不足(<50 μmol/L)。VitC组的中位血浆VitC浓度从基线的45.85μmol/L显著增加到12个月时的81.90 μmol/L (P<1 × 10-7)，而安慰剂组的VitC浓度没有显著变化(基线为43.75 μmol/L, 12个月时为48.73 μmol/L; P=0.92)。VitC组55例患者中15例(27%)发生了共31起sAE，安慰剂组54例患者中的23例(43%)发生了共57起sAE。
研究结束时，中位随访时间33.5个月(范围，0~70.0个月)，35例患者死亡(Vitc组，n=11; 安慰剂组，n=24)。VitC组未达到中位OS，而安慰剂组为42.2个月(HR 2.88; 95% CI, 1.41~5.89; P=0.0025)；同样在多变量分析中，与安慰剂相比，口服VitC治疗仍然与较长的OS具有统计学显著相关。
图 口服VitC 1000mg/d和安慰剂治疗12个月的患者总生存率的Kaplan-Meier曲线
研究结论
接受口服VitC治疗的患者VitC缺乏得到有效改善。主要终点和其他相关因素的数据尚未公布，然而，VitC组与安慰剂组相比显著较长的OS，需要在有足够统计学功效的3期研究中进一步研究。
声明
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：EHA即欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；OR即比值比（Odds Ratio），衡量暴露因素与结局之间的关联强度。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。统计分析采用Kaplan-Meier生存分析、多变量分析等方法。研究纳入4项研究/文献。
本文临床背景与意义
本文属于骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（未分类）、维生素B6过多症等医学领域。图 口服VitC 1000mg/d和安慰剂治疗12个月的患者总生存率的Kaplan-Meier曲线 研究结论 接受口服VitC治疗的患者VitC缺乏得到有效改善。。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、安全性指标。
引用格式：【2024EHA-LBA】在意义未明的克隆性细胞减少症或低危髓系恶性肿瘤患者中补充维生素C： EVI-2研究结果更新. 发布日期：2024-06-21. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/974
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