【2024EHA】AML患者接受gemtuzumab ozogamicin治疗并进行异基因造血干细胞移植的安全性结局

Gemtuzumab ozogamicin(GO)是一款靶向CD33的抗体药物偶联物，于2017年获得美国食品药品管理局(FDA)批准，用于治疗新诊断和复发/难治性(R/R)CD33阳性急性髓系白血病(AML)成人和1个月及以上和2岁及以上的儿童患者。以往数据表明，GO与肝毒性、肝静脉闭塞病(VOD)等不良事件相关。异基因造血干细胞移植(HSCT)可能会增加GO治疗患者VOD风险。

本研究旨在分析GO治疗成人AML患者HSCT后的不良反应。

这项非干预性授权后安全性研究使用了来自国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)数据库的去标识化医疗数据。数据收集时间为2017年9月1日。旨在评价首次移植前接受GO治疗的新诊断或R/R AML成人患者移植后的安全性结局。数据截止日期为2023年7月4日。

研究报告了来自24个中心的157例患者的中期数据，中位随访时间为12.9个月(范围为3.0~49.7个月)。移植时84例为第1次完全缓解(CR1)，48例为第2次完全缓解(CR2)，25例为≥3次完全缓解(CR)或复发或诱导失败(CR3, 5例；Rel, n=12；PIF, n=8)。大多数患者(n=105；67%)的患者接受GO作为一线治疗。CR1、CR2和CR3/Rel/PIF组患者HSCT前接受治疗的中位线数分别为2、3.5和5。中位年龄52.5岁(18.7~74.9岁)，男性占53%。大多数患者从确诊到GO首次给药的时间<3个月(120例；76%)。不同患者GO累积总剂量包括1~3mg/m²(25例, 16%)、4~6mg/m²(28例，18%)，7~9mg/m²(45例，29%)，≥10mg/m²(14例，9%)。最常见HSCT供者类型为无关供者(n=93；59%)，55%的患者接受了清髓性预处理方案。据报道，7例(4%)患者出现非致死性VOD。从移植至VOD的中位时间为0.9个月(0.4~2.2个月)。未发生与VOD相关的死亡病例。6个月移植相关死亡率(TRM)为8%(95%CI, 4~13)和100天VOD的概率为5%(95%CI, 2~8)。

成人AML患者接受HSCT前使用GO似乎是安全的。100天VOD和TRM的发生率与之前报道的HSCT前使用或不使用GO的AML患者的发生率相当。