FDA批准liso-cel用于治疗R/R FL
FDA批准liso-cel用于治疗R/R FL的核心信息是什么？
FDA已批准lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno Therapeutics, Inc)用于治疗既往接受过≥两线全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(R/R FL)成人患者。 该监管决定得到了2期TRANSCEND-FL试验(NCT04245839)数据的支持，该试验表明，liso-cel (n=94)产生了95.7...
FDA已批准lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno Therapeutics, Inc)用于治疗既往接受过≥两线全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(R/R FL)成人患者。 该监管决定得到了2期TRANSCEND-FL试验(NCT04245839)数据的支持，该试验表明，liso-cel (n=94)产生了95.7% (95% CI, 89.5%~98.8%)的总缓解率(ORR)。中位随访16.8个月(95% CI, 16.3~17.0)时，患者的中位缓解持续时间未达到(NR; 95% CI, 18.04~NR)。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：CAR-T、复发难治性滤泡性淋巴瘤。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
该监管决定得到了2期TRANSCEND-FL试验(NCT04245839)数据的支持，该试验表明，liso-cel (n=94)产生了95.7% (95% CI, 89.5%~98.8%)的总缓解率(ORR)。中位随访16.8个月(95% CI, 16.3~17.0)时，患者的中位缓解持续时间未达到(NR; 95% CI, 18.04~NR)。次要终点包括完全缓解率（CR）、DOR、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。在第17届国际恶性淋巴瘤年会上发表的TRANSCEND-FL数据显示，在接受 三 线及三线以上治疗的可评估疗效的 R /R FL 患者（n = 101）中， liso-cel的 ORR为97% （95% CI，91.6%~ 99.4%； P < 0 .0001）。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2024-05-20。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「FDA批准liso-cel用于治疗R/R FL」主题，涉及CAR-T、复发难治性滤泡性淋巴瘤等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；ECOG即美国东部肿瘤协作组（Eastern Cooperative Oncology Group）体能评分；WHO即世界卫生组织（World Health Organization）；CAR-T即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy）；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。主要终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）。
关键词：
FDA已批准lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno Therapeutics, Inc)用于治疗既往接受过≥两线全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(R/R FL)成人患者。
该监管决定得到了2期TRANSCEND-FL试验(NCT04245839)数据的支持，该试验表明，liso-cel (n=94)产生了95.7% (95% CI, 89.5%~98.8%)的总缓解率(ORR)。中位随访16.8个月(95% CI, 16.3~17.0)时，患者的中位缓解持续时间未达到(NR; 95% CI, 18.04~NR)。
这项开放标签、多中心、单臂试验纳入了接受≥2线全身治疗（包括抗CD20抗体和烷化剂）的R/R FL患者。要求患者有足够的骨髓功能，以接受淋巴清除化疗，ECOG体能评分为0或1。
排除标准如下：有弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤复合表现的证据或病史，或者转化滤泡性淋巴瘤；WHO十二指肠型滤泡性淋巴瘤亚型；恶性肿瘤仅累及中枢神经系统；或既往CAR-T细胞疗法或其他基因修饰细胞疗法。
收集T细胞后，患者接受淋巴清除治疗，包括每天30mg/m2的氟达拉滨和每天300mg/m2的环磷酰胺，共3天。淋巴清除化疗结束后2~7天，患者再接受目标剂量为100 x 106 CAR阳性T细胞的liso-cel治疗。
ORR是试验的主要终点。次要终点包括完全缓解率（CR）、DOR、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。
在第17届国际恶性淋巴瘤年会上发表的TRANSCEND-FL数据显示，在接受三线及三线以上治疗的可评估疗效的R/R FL患者（n=101）中，liso-cel的ORR为97%（95% CI，91.6%~99.4%；P<0.0001）。此外，CR率为94%（95% CI，87.5%~97.8%；P<0.0001）。12个月时，81.9%的患者仍保持缓解。
中位随访17.5个月时，中位PFS为NR，12个月的PFS率为 80.7%。
在安全性方面，至少20%的患者报告的最常见的非实验室不良反应包括细胞因子释放综合征、头痛、肌肉骨骼疼痛、疲劳、便秘和发热。
liso-cel的推荐剂量为90×106 至110×106 CAR 阳性T细胞，其中CD4和CD8成分的比例为 1:1。
声明
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；ECOG即美国东部肿瘤协作组（Eastern Cooperative Oncology Group）体能评分；WHO即世界卫生组织（World Health Organization）；CAR-T即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy）；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。
本文临床背景与意义
本文属于CAR-T、复发难治性滤泡性淋巴瘤等医学领域。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）。
引用格式：FDA批准liso-cel用于治疗R/R FL. 发布日期：2024-05-20. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/876
分享
收藏
点赞
