【前沿资讯】Emicizumab在血友病A婴儿中的预防作用(HAVEN 7)：一项3b期开放标签试验的主要分析

A型血友病（HA）患者从出生起就可以通过皮下注射 emicizumab 进行预防，从而降低出血和颅内出血（ICH）的风险。

HAVEN 7是首个专门针对婴儿的 emicizumab 临床试验，旨在研究 emicizumab 对＜12个月龄且没有VIII因子（FVIII）抑制剂的重度HA患者的疗效、安全性、药代动力学和药效学。

这项3b期试验的参与者每2周接受1次3 mg/kg的emicizumab 维持剂量治疗，持续52周，并在7年的长期随访中继续接受 emicizumab 治疗。疗效终点包括年化出血率（ABR）：治疗后出血、全部出血、治疗后自发性出血和治疗后关节出血。安全性终点包括不良事件（AEs）、血栓栓塞事件（TE）、血栓性微血管病（TMAs）和免疫原性（emicizumab 抗体 [ADAs] 和 FVIII 抑制剂）。

在主要分析中，55例男性参与者接受了 emicizumab 治疗（中位治疗时间：100.3周；范围：52-118 周）。签署知情同意时的中位年龄为4.0个月（范围为 9天~11 月30 日）。基于模型的治疗出血ABR为0.4（95% CI，0.30-0.63），54.5%的参与者（n=30）治疗出血为零。无 ICH 发生。25例参与者（45.5%）的42起治疗出血均为创伤性出血。9例参与者（16.4%）发生了≥1次与 emicizumab 相关的AEs（均为1级注射部位反应）。无导致治疗方案改变的AEs。未发生死亡、TEs或TMAs。没有参与者检测出 ADAs 阳性。2例参与者的 FVIII 抑制剂检测结果呈阳性。

HAVEN 7的这项主要分析表明，对于没有FVIII抑制剂的重症HA婴儿，emicizumab 具有良好的疗效和耐受性。