【获批资讯】中美相继批准！匹妥布替尼为CLL/SLL一线治疗带来新选择
【获批资讯】中美相继批准！匹妥布替尼为CLL/SLL一线治疗带来新选择的核心信息是什么？
2026年9月28日， 中国国家药品监督管 理局（NMPA） 批准匹妥布替尼用于治疗全线 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 或小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 成人患者，包含初治患者。 随后， 2026年10月2日， 美国食品药品监督管理局（FDA） 批准匹妥布替尼 治疗 既往未经治疗、无已知17p缺失 CLL/SLL成年患者。 匹妥布替尼是一种高选择性、非共价（...
2026年9月28日， 中国国家药品监督管 理局（NMPA） 批准匹妥布替尼用于治疗全线 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 或小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 成人患者，包含初治患者。 随后， 2026年10月2日， 美国食品药品监督管理局（FDA） 批准匹妥布替尼 治疗 既往未经治疗、无已知17p缺失 CLL/SLL成年患者。 匹妥布替尼是一种高选择性、非共价（可逆）BTK抑制剂，可通过非共价方式抑制野生型BTK及携带C481突变的BTK的激酶活性，不依赖于与C481位点形成共价键。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：匹妥布替尼、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
BRUIN CLL-313 是一项随机、开放标签、阳性药物对照Ⅲ期研究，旨在比较匹妥布替尼单药与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）在初治CLL/SLL患者中的疗效与安全性 疗效方面，匹妥布替尼显著改善了无进展生存期（PFS）。PFS中位随访约28个月时，匹妥布替尼组中位PFS尚未达到，BR组中位PFS为33.5个月（HR=0.199，95% CI：0.107～0.367，P＜0.0001）。这意味着，与BR方案相比，匹妥布替尼可使疾病进展或死亡风险降低80%。两组 24个月PFS率分别为93.4% vs. 70.7%。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2026-10-14。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「【获批资讯】中美相继批准！匹妥布替尼为CLL/SLL一线治疗带来新选择」主题，涉及匹妥布替尼、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：NMPA即中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration）；FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；ITT即意向性分析（Intention-to-Treat）；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。主要终点指标包括主要终点、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、安全性指标。
2026年9月28日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准匹妥布替尼用于治疗全线慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 或小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 成人患者，包含初治患者。
随后，2026年10月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准匹妥布替尼治疗既往未经治疗、无已知17p缺失CLL/SLL成年患者。
匹妥布替尼是一种高选择性、非共价（可逆）BTK抑制剂，可通过非共价方式抑制野生型BTK及携带C481突变的BTK的激酶活性，不依赖于与C481位点形成共价键。此次适应证进一步拓展至初治患者，使匹妥布替尼的临床应用从既往经治场景延伸至一线治疗。
研究数据
此次新适应症获批主要基于两项全球Ⅲ期临床研究BRUIN CLL-313和BRUIN CLL-314的结果。
BRUIN CLL-313是一项随机、开放标签、阳性药物对照Ⅲ期研究，旨在比较匹妥布替尼单药与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）在初治CLL/SLL患者中的疗效与安全性疗效方面，匹妥布替尼显著改善了无进展生存期（PFS）。PFS中位随访约28个月时，匹妥布替尼组中位PFS尚未达到，BR组中位PFS为33.5个月（HR=0.199，95% CI：0.107～0.367，P＜0.0001）。这意味着，与BR方案相比，匹妥布替尼可使疾病进展或死亡风险降低80%。两组24个月PFS率分别为93.4% vs. 70.7%。
BRUIN CLL-314则是全球首个在CLL/SLL领域比较非共价BTK抑制剂与共价BTK抑制剂的Ⅲ期研究，同时也是首个在初治患者中直接头对头比较两种BTK抑制剂的研究。该研究在ITT人群和既往接受过治疗的人群中均达到主要终点，匹妥布替尼组及伊布替尼组的ORR分别为92.9% vs 85.8%。并且匹妥布替尼显著降低疾病进展及死亡风险，PFS HR为0.239（95%CI 0.098~0.586）。并且在安全性方面，对比伊布替尼，匹妥布替尼可大幅降低心血管事件发生率，两组房颤/房扑发生率为2.4% vs 13.5%；高血压 10.6% vs 15.1%。
参考文献：
1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pirtobrutinib-previously-untreated-chronic-lymphocytic-leukemia-or-small-lymphocytic
2.https://mp.weixin.qq.com/s/baiLKIp4JmyCwMwxq9A5Pg
责任编辑 | 萝卜
排版 | Meguro
声明
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：NMPA即中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration）；FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；ITT即意向性分析（Intention-to-Treat）；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。
本文临床背景与意义
本文属于匹妥布替尼、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤等医学领域。该研究评估的终点指标包括主要终点、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、安全性指标。
引用格式：【获批资讯】中美相继批准！匹妥布替尼为CLL/SLL一线治疗带来新选择. 发布日期：2026-10-14. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/4917
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