【FDA资讯】MM迎来首个CELMoD药物——iberdomide联合治疗显著提升MRD阴性CR率
【FDA资讯】MM迎来首个CELMoD药物——iberdomide联合治疗显著提升MRD阴性CR率的核心信息是什么？
2026年8月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准iberdomide联合达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj及地塞米松（IberDd），用于治疗既往至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤（MM）患者。 这是 首个获批用于MM的CELMoD药物。 iberdomide的设计思路基于2004年诺贝尔化学奖所揭示的泛素-蛋...
2026年8月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准iberdomide联合达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj及地塞米松（IberDd），用于治疗既往至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤（MM）患者。 这是 首个获批用于MM的CELMoD药物。 iberdomide的设计思路基于2004年诺贝尔化学奖所揭示的泛素-蛋白酶体系统。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：多发性骨髓瘤、达雷妥尤单抗、地塞米松。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
主要疗效分析人群包括阶段1和阶段2中最初随机分配至iberdomide 1 mg联合Dd治疗组（n=207）或DVd对照组（n=213）的420例患者。分析显示， IberDd组任何时间点MRD阴性CR率为41%（95% CI：34%～48%）显著高于DVd组的21%（95% CI：15%～27%）（P<0.0001） 。IberDd组和DVd组中最常见的不良反应（发生率≥20%）分别为：上呼吸道感染（54%和52%）、乏力（36%和33%）、肌肉骨骼疼痛（35%和33%）、肺炎（34%和17%）、腹泻（33%和36%）、运动功能障碍（26%和17%）、皮疹（26%和15%）、睡眠障碍（25%和28%）、低丙种球蛋白血症（24%和12%）、新冠病毒感染（23%和16%）以及便秘（20%和22%）。7.8%的患者因不良反应而停止IberDd治疗。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2026-08-14。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「【FDA资讯】MM迎来首个CELMoD药物——iberdomide联合治疗显著提升MRD阴性CR率」主题，涉及多发性骨髓瘤、达雷妥尤单抗、地塞米松等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。主要终点指标包括总生存期（OS）、安全性指标。
2026年8月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准iberdomide联合达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj及地塞米松（IberDd），用于治疗既往至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤（MM）患者。这是首个获批用于MM的CELMoD药物。
iberdomide的设计思路基于2004年诺贝尔化学奖所揭示的泛素-蛋白酶体系统。其核心作用机制是通过调节CRBN E3泛素连接酶复合物功能，强化其底物识别能力，实现对关键致病蛋白Ikaros和Aiolos的高效、选择性降解。Ikaros/Aiolos在浆细胞肿瘤细胞存活以及免疫细胞功能中均具有重要作用，因此，iberdomide可以同时从直接抗骨髓瘤和免疫调节两个层面发挥效应。
研究数据
EXCALIBER-RRMM是一项两阶段、多中心、随机、开放标签III期研究，纳入既往接受过1～2线治疗的复发或难治性MM（RRMM）成人患者（排除了既往抗CD38单抗或硼替佐米治疗难治的患者）。
第一阶段（n=279），患者被随机分配至3个不同剂量水平的iberdomide联合达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj及地塞米松（Dd），或达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj联合硼替佐米及地塞米松（DVd）。最终确定iberdomide 1 mg进入第二阶段（n=660）。
主要疗效分析人群包括阶段1和阶段2中最初随机分配至iberdomide 1 mg联合Dd治疗组（n=207）或DVd对照组（n=213）的420例患者。分析显示，IberDd组任何时间点MRD阴性CR率为41%（95% CI：34%～48%）显著高于DVd组的21%（95% CI：15%～27%）（P<0.0001）。
安全性方面，整体可耐受。IberDd组和DVd组中最常见的不良反应（发生率≥20%）分别为：上呼吸道感染（54%和52%）、乏力（36%和33%）、肌肉骨骼疼痛（35%和33%）、肺炎（34%和17%）、腹泻（33%和36%）、运动功能障碍（26%和17%）、皮疹（26%和15%）、睡眠障碍（25%和28%）、低丙种球蛋白血症（24%和12%）、新冠病毒感染（23%和16%）以及便秘（20%和22%）。7.8%的患者因不良反应而停止IberDd治疗。
总之，此次获批为RRMM患者提供了新的治疗选择，IberDd方案显著提高了MRD阴性CR率，有望帮助更多患者实现更深层次的疾病缓解。与此同时，此次获批也为MRD阴性CR在创新药研发和监管审评中的应用提供了新的实践案例，有望推动更多具有潜力的创新疗法更快进入临床，让患者更早获益。
参考文献：
1. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-iberdomide-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-and-dexamethasone
责任编辑 | 萝卜
排版 | Meguro
声明
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。
本文临床背景与意义
本文属于多发性骨髓瘤、达雷妥尤单抗、地塞米松等医学领域。该研究评估的终点指标包括总生存期（OS）、安全性指标。
引用格式：【FDA资讯】MM迎来首个CELMoD药物——iberdomide联合治疗显著提升MRD阴性CR率. 发布日期：2026-08-14. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/4490
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