【2026 EBMT】cilta-cel在标危RRMM中可带来长期PFS获益

2026年第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会即将拉开帷幕！作为欧洲造血干细胞移植与细胞治疗领域规模最大、最具影响力的学术盛会，本届大会将于3月22日~25日在西班牙马德里盛大举行。

大会以“提升患者护理艺术”为主题，预计将吸引来自全球90多个国家的6000余名专家学者，共同探讨移植与细胞治疗领域的最新研究进展和临床实践。会议期间将公布超过1200篇研究摘要，内容涵盖感染防控、CAR-T治疗淋巴瘤的失败管理、移植物抗宿主病诊治、CMV管理策略等热点话题。

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cilta-cel在标危RRMM中

可带来长期PFS获益

研究背景

CARTITUDE‑4 研究（NCT04181827）纳入了既往接受 1‑3 线治疗、对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者，研究结果显示，ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel, 西达基奥仑赛）相较于现有三联方案具有显著获益。然而，西达基奥仑赛在细胞遗传学标危患者中的获益仍不明确。本文报告 CARTITUDE‑4 研究中意向治疗人群及符合方案人群里细胞遗传学标危患者的治疗结局。

研究方法

在 CARTITUDE‑4 研究中，随机分配至西达基奥仑赛组的患者先进行淋巴细胞单采，并接受泊马度胺、硼替佐米联合地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺联合地塞米松（DPd）桥接治疗，随后接受环磷酰胺联合氟达拉滨进行淋巴清除，最后单次输注西达基奥仑赛。采用经过验证的计算机算法评估无进展生存期（PFS）。

意向治疗人群（ITT）共 208 例患者，其中 32 例在桥接治疗期间出现疾病进展或死亡，因此符合方案人群为 176 例。符合方案分析排除细胞遗传学高危患者（定义为 del (17p)、t (14;16)、t (4;14)、1q 扩增 / 获得，n=105）及细胞遗传学未知患者（n=12）。

根据国际骨髓瘤工作组标准，12个月微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）定义为：在西达基奥仑赛输注后12个月（±3个月）前及12个月时达到CR或更好疗效，且在12个月（+3个月）时通过二代测序达到MRD阴性状态（10⁻⁵），且未发生疾病进展或接受后续抗骨髓瘤治疗的患者比例。治疗人群的PFS率从西达基奥仑赛输注时开始计算。

研究结果

在 CARTITUDE‑4 研究中，ITT人群的中位随访时间为 33.6 个月。细胞遗传学标危患者中，西达基奥仑赛组（N=69）的 30 个月PFS率（95% CI）为 71.0%（58.8–80.2），而标准治疗组（N=70）为 43.2%（31.3–54.5）。符合方案人群中的细胞遗传学标危患者（n=59）30 个月PFS率为 80.5%（95% CI，67.2–88.8）。在评估西达基奥仑赛治疗经多线治疗（≥3 线）复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的 CARTITUDE‑1 研究（NCT03548207）中，细胞遗传学标危患者（del (17p)、t(14;16) 或 t(4;14) 阴性；n=68）的 30 个月PFS率为 59.9%（95% CI，47.2–70.5）。

在 CARTITUDE‑4 研究符合方案的细胞遗传学标危人群中，西达基奥仑赛输注后 1 年内发生 8 例PFS事件，1 年后发生 4 例。26 例患者在输注后 12 个月达到MRD阴性CR，这些患者在 30 个月时均未出现疾病进展（100.0%）。14 例患者无法进行MRD评估，原因包括校准失败（n=12）、无可用检测样本（n=1）或基线后结果不确定（n=1）。

研究结论

CARTITUDE-4中标危RRMM患者的2.5年PFS率高于CARTITUDE-1，支持西达基奥仑赛在治疗早期（二线）即开始使用。在CARTITUDE-4治疗人群中，80.0%的标危细胞遗传学患者在2.5年时仍无进展且处于停药状态。在1年时达到MRD阴性CR的标危细胞遗传学患者中，这一比例提高至100.0%。接受西达基奥仑赛治疗的标危细胞遗传学患者进展事件发生率低，显示单次西达基奥仑赛输注对此类人群具有显著获益。