【2026 EBMT】真实世界数据支持CAR-T细胞治疗与allo-HCT作为R/R PCNSL的治疗选择

2026年第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会即将拉开帷幕！作为欧洲造血干细胞移植与细胞治疗领域规模最大、最具影响力的学术盛会，本届大会将于3月22日~25日在西班牙马德里盛大举行。

大会以“提升患者护理艺术”为主题，预计将吸引来自全球90多个国家的6000余名专家学者，共同探讨移植与细胞治疗领域的最新研究进展和临床实践。会议期间将公布超过1200篇研究摘要，内容涵盖感染防控、CAR-T治疗淋巴瘤的失败管理、移植物抗宿主病诊治、CMV管理策略等热点话题。

【Htology】将为大家带来本届EBMT大会的精选摘要分享，带您第一时间领略血液移植与细胞免疫治疗领域的前沿动态！

OS13-04

PCNSL的细胞治疗：

来自EBMT的CAR-T细胞治疗与allo-HCT的真实世界数据

研究背景

复发或难治性（R/R）原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者仍存在较多未被满足的临床需求，尤其是在自体造血干细胞移植失败后。尽管越来越多的证据表明，CAR-T 细胞治疗缓解率较高，但已有文献显示，其缓解往往不持久，大多数患者最终仍会复发。尽管支持异基因造血干细胞移植（allo-HCT）治疗 PCNSL 的证据有限，但来自 EBMT 的数据提示，在特定患者中可能实现持久的疾病控制。

研究方法

研究纳入了2018 年 1 月- 2023 年 9 月期间，EBMT 注册中心登记的成人 PCNSL 患者，这些患者接受了 CD19 CAR-T 细胞治疗或 allo-HCT。

研究结果

70 例患者中，23 例接受了 allo-HCT，47 例接受了 CAR-T 细胞治疗（其中 66% 为阿基仑赛，25.5% 为 tisa-cel，8.5% 为 liso-cel）。64% 的患者为男性，55% 的患者体能状态 < 90%，两组间差异无统计学意义。接受 CAR-T 细胞治疗的患者年龄较大（中位数 59 岁 vs. 54 岁，p = 0.04），且在细胞治疗前难治性疾病比例更大 （56% vs. 23%，p = 0.02）。大多数患者（57%）既往接受过自体 HCT。诊断到治疗的中位时间为 allo-HCT 组 27 个月，CAR-T 组 17 个月（P=0.3）。55% 的 allo-HCT 患者采用了高剂量预处理方案，其中 49% 的方案包含噻替哌，26% 使用全身放疗。

中位随访时间为 22.8 个月（CAR-T 组 22.8 个月，allo-HCT 组 19.2 个月），整个队列的 18 个月总生存率（OS）为 39.4%（95% CI: 26.2–52.4）；CAR-T 组为 44.7%（27.2–60.8），allo-HCT 组为 30.0%（12.4–49.8）。18 个月无进展生存率（PFS）为 27.5%（15.6–40.8）；CAR-T 组 27.1%（12.9–43.5），allo-HCT 组 28.9%（10.7–50.2）。1.5 年后的复发发生率（RI）CAR-T 组较高，为 66.5%（46.3–80.5），而 allo-HCT 组为 37.4%（16.0–58.9）；非复发相关死亡率（NRM）CAR-T 组为 6.5%（1.0–19.7），allo-HCT 组为 33.7%（12.8–56.2）。

采用倾向评分重叠加权的 Cox 回归模型（包含年龄、治疗前疾病状态、诊断至治疗时间、手术年份）显示，两组生存结局无显著差异。

研究结论

在这项大规模真实世界R/R PCNSL 队列中，CAR-T 细胞治疗和 allo-HCTCAR-T细胞疗法和allo-HCT均实现了超过25%的、具有临床意义的18个月PFS，约三分之一患者在18个月时仍存活。尽管 allo-HCT 复发率较低，但其高 NRM 抵消了该优势，使 PFS 与 CAR-T 治疗相似。这些数据提示，对于预后极差的患者，CAR-T 细胞治疗和 allo-HCT 都是可行的治疗选择。然而，allo-HCT 需慎重选择适合患者，并且未来需开展研究以开发毒性更低的预处理方案。