【2026 EBMT】基于Treosulfan的预处理方案在allo-HSCT中的应用：长期随访研究

2026年第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会即将拉开帷幕！作为欧洲造血干细胞移植与细胞治疗领域规模最大、最具影响力的学术盛会，本届大会将于3月22日~25日在西班牙马德里盛大举行。

大会以“提升患者护理艺术”为主题，预计将吸引来自全球90多个国家的6000余名专家学者，共同探讨移植与细胞治疗领域的最新研究进展和临床实践。会议期间将公布超过1200篇研究摘要，内容涵盖感染防控、CAR-T治疗淋巴瘤的失败管理、移植物抗宿主病诊治、CMV管理策略等热点话题。

【Htology】将为大家带来本届EBMT大会的精选摘要分享，带您第一时间领略血液移植与细胞免疫治疗领域的前沿动态！

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基于Treosulfan的预处理方案

在allo-HSCT中的应用

研究背景

Treosulfan于2019年获欧洲药品管理局（EMA）批准，近期又获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的预处理方案。既往研究表明，Treosulfan具有较强的抗白血病作用，同时非复发死亡率（NRM）及移植物抗宿主病（GVHD）发生率相对较低。然而，目前关于treosulfan为基础的预处理方案后的长期生存数据，以及treosulfan在髓系恶性肿瘤以外疾病中的应用数据仍较为有限。

研究方法

在过去20年间，我们对各类血液系统恶性肿瘤、且适合低至中等强度移植预处理的患者，采用氟达拉滨联合treosulfan方案作为allo-HSCT的预处理方案。Treosulfan剂量（10-14g/m²，连用 3 天）根据患者及疾病特征确定。GVHD 预防方案包括环孢素联合甲氨蝶呤或霉酚酸酯，无关供者造血干细胞移植则加用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。

研究结果

本研究纳入562例接受首次allo-HSCT的患者，中位年龄57岁（范围：18-76岁）。诊断包括急性髓系白血病（AML，n=176）、急性淋巴细胞白血病（ALL，n=37）、各类淋巴增殖性疾病（n=185）、骨髓增生异常综合征（MDS，n=166）及其他（n=8）。供者类型包括HLA相合同胞（n=236）、相合无关（n=270）、不合无关/单倍体相合（n=66）。

中位随访时间为7年（范围：0.4-20年）。估算的2年、5年、10年和20年总生存（OS）率分别为54%（95%CI，50-58）、42%（95%CI，38-46）、38%（95%CI，33-42）和33%（95%CI，26-39）。相应的非复发死亡（NRM）率累积发生率分别为22%（95%CI，18-25）、28%（95%CI，24-32）、30%（95%CI，26-35）和35%（95%CI，29-42）。复发相关死亡率累积发生率分别为25%（95%CI，21-28）、30%（95%CI，26-34）、32%（95%CI，28-35）和33%（95%CI，29-38）。

近10年的OS率显著优于前10年，5年OS率分别为49%（95%CI，31-43）和34%（95%CI，28-40）（P=0.0001）。这主要归因于NRM的降低（5年NRM率分别为23% [95%CI，18-29] 和34% [95%CI，28-40]，P=0.004），而复发死亡率无显著差异（分别为28% [95%CI，22-34] 和33% [95%CI，27-39]，P=0.20）。多因素分析显示，高龄（＞60岁，HR 1.5，95% CI 1.18-1.91，P=0.009）及移植时间较晚（HR 0.65，95% CI 0.50-0.82，P=0.009）是OS的预后影响因素。不同疾病类型的结局无显著差异。II-IV级急性GVHD、III-IV级急性GVHD和慢性GVHD的发生率分别为26%、9%和26%。

研究结论

基于treosulfan的预处理方案可为多种血液系统恶性肿瘤患者带来有前景的长期OS。该方案兼具强效抗肿瘤作用与相对较低的NRM和GVHD发生率。长期结局分析（长达20年）显示出显著的治愈率，但2年后的晚期事件仍不容忽视，这凸显了长期监测在评估allo-HSCT结局中的重要性。近年来，allo-HSCT的安全性持续改善。