脐带间充质细胞治疗难治性SLE的临床安全性和免疫活性：1期试验
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点击 蓝字 关注“ 拓麦精要 ” 关键信息 ◆ 间充质细胞（MSCs）有很强的免疫调节作用，具有易获取、低副作用和“免疫特权”等优点，其在免疫性疾病中的应用已有报道 ◆ 系统性红斑狼疮（SLE）是一种异质性疾病，细胞疗法成为SLE及其他免疫性疾病的新兴治疗方法 ◆ 该1期试验提示：输注脐带（UC）MSCs安全，可能对治疗SLE有效；B细胞和糖蛋白A为主的重复序列-转化生长因子-β（GARP-TGFβ）的变化也为MSCs对免疫系统的作用机制提供了新的见解 背景与主要方法 ◆ 此前，中国一项单中心临床试验报道了输注MSCs治疗难治性SLE获得改善效果，但MSCs的总体疗效和在非亚洲患者中的安全性尚未得到证实 ◆ 本试验共纳入6例SLEDAI>6分、标准治疗失败的女性SLE患者，平均年龄38岁，平均疾病持续时间8.2年，UC M... 属于「拓麦精要」分类。 关键词：间充质细胞、系统性红斑狼疮 、系统性红斑狼疮的疾病活动程度评分、系统性红斑狼疮反应者指数。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
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Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「拓麦精要」分类，涉及关键词：间充质细胞、系统性红斑狼疮 、系统性红斑狼疮的疾病活动程度评分、系统性红斑狼疮反应者指数。
Q3: 这篇资讯的发布时间是什么？
本文发布于1660564853，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
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关键信息
◆ 间充质细胞（MSCs）有很强的免疫调节作用，具有易获取、低副作用和“免疫特权”等优点，其在免疫性疾病中的应用已有报道
◆ 系统性红斑狼疮（SLE）是一种异质性疾病，细胞疗法成为SLE及其他免疫性疾病的新兴治疗方法
◆ 该1期试验提示：输注脐带（UC）MSCs安全，可能对治疗SLE有效；B细胞和糖蛋白A为主的重复序列-转化生长因子-β（GARP-TGFβ）的变化也为MSCs对免疫系统的作用机制提供了新的见解
背景与主要方法
◆ 此前，中国一项单中心临床试验报道了输注MSCs治疗难治性SLE获得改善效果，但MSCs的总体疗效和在非亚洲患者中的安全性尚未得到证实
◆ 本试验共纳入6例SLEDAI>6分、标准治疗失败的女性SLE患者，平均年龄38岁，平均疾病持续时间8.2年，UC MSCs取自2名健康的捐献者，向患者静脉输注1次，剂量为1×106个MSCs/kg体重
◆ 本试验的主要终点为第24周时的SLE反应者指数-4（SRI-4），即SLEDAI评分下降≥4、无新增器官达到A级不列颠群岛狼疮活动组（BILAG）指数或不超过一个新增器官达到B级BILAG指数以及医生整体评估（PGA）评分增长≤0.3
◆ 安全性评估为各不良事件（AEs）
主要发现
◆ 从第0周到第24周，4名患者（1，2，5和6）出现了B细胞百分比显著下降
◆ 在第24周，完成试验的5名患者中有4名患者（1，2，3和5）的血清GARP水平出现上升反弹或稳定现象；而所有患者在输注前均检测不到血清GARP水平
◆ 在观察终点，6名患者中有5名患者在24周时达到了SRI-4（应答率83.3%；95%CI：35.9%-99.6%）
◆ 安全性方面，在52周试验期间共报告21例AEs，没有3级及以上AEs；报告4例可能与输注MSCs有关的事件，都得到了及时解决
临床意义
◆ 本试验为首次在多种族SLE患者中进行的同种异体输注MSCs研究，大部分患者达到了SRI-4的主要终点，结果表明输注UC MSCs治疗SLE具有良好的短期安全性表现
◆ 完成试验患者的B细胞和血清GARP指标产生显著变化，表明MSCs具有等同于临床效果的全身免疫效应
◆ 本试验为正在进行的2期多中心疗效研究奠定了合理性的基础
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供稿：Ivor，校对：Jeanne
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原文来自：Kamen DL, Wallace C, Li Z, et al. Safety, immunological effects and clinical response in a phase I trial of umbilical cord mesenchymal stromal cells in patients with treatment refractory SLE. Lupus Sci Med. 2022;9(1):e000704. doi:10.1136/lupus-2022-000704 (© Author(s) (or their employer(s)) 2022. This is an open-access article distributed under the terms of the CC BY-NC.), 作者未参与本精要的编写。
#MSCs：Mesenchymal Stromal Cells，间充质细胞
#SLE：Systemic Lupus Erythematosus，系统性红斑狼疮
#SLEDAI：SLE Disease Activity Index，系统性红斑狼疮的疾病活动程度评分
#SRI：Systemic Lupus Erythematosus Responder Index，系统性红斑狼疮反应者指数
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引用格式：脐带间充质细胞治疗难治性SLE的临床安全性和免疫活性：1期试验. 发布日期：1660564853. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/33 参考DOI: https://doi.org/10.1136/lupus-2022-000704
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