【2025ASH】双靶点BCMA/CD19 FasTCAR-T疗法（GC012F/AZD0120）作为NDMM的一线治疗
【2025ASH】双靶点BCMA/CD19 FasTCAR-T疗法（GC012F/AZD0120）作为NDMM的一线治疗的核心信息是什么？
ASH 2025 第67届美国血液学年会（ASH）将于2025年12月6日~9日在美国奥兰多召开。ASH作为全球血液学工作者的盛会，每年都会公布和发表世界各国的最新血液学进展。届时将汇集各国知名血液病学专家，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据，更新全球突破性临床数据。 目前ASH最新摘要公布， 【Htology血液前沿】 特此梳理了会议中最新的研究成果...
ASH 2025 第67届美国血液学年会（ASH）将于2025年12月6日~9日在美国奥兰多召开。ASH作为全球血液学工作者的盛会，每年都会公布和发表世界各国的最新血液学进展。届时将汇集各国知名血液病学专家，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据，更新全球突破性临床数据。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：新诊断多发性骨髓瘤、CAR-T、BCMA、CD19。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
ASH 2025 第67届美国血液学年会（ASH）将于2025年12月6日~9日在美国奥兰多召开。ASH作为全球血液学工作者的盛会，每年都会公布和发表世界各国的最新血液学进展。届时将汇集各国知名血液病学专家，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据，更新全球突破性临床数据。
Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「Htology血液前沿」分类，涉及关键词：新诊断多发性骨髓瘤、CAR-T、BCMA、CD19。
Q3: 这篇资讯的发布时间是什么？
本文发布于1762939847，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
摘要号：abs25-2764
标题：双靶点BCMA/CD19 FasTCAR-T疗法（GC012F/AZD0120）作为新诊断多发性骨髓瘤的一线治疗
研究背景
GC012F/AZD0120是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19的自体CAR-T疗法，采用新型FasTCAR-T平台开发，可实现次日生产制备。该疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中已展现出深度且持久的疗效，并具有可控的安全性。
研究人员本研究开展了两项由研究者发起的1期、开放性试验（NCT04935580, NCT04935580），旨在评估GC012F/AZD0120在新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者中的安全性和有效性，研究人群包括适合移植的高危（TE HR）NDMM患者和不适合移植（TI）的NDMM患者。本文报告这两项研究的汇总数据，以提供GC012F/AZD0120在NDMM患者中的长期随访结果。
研究方法
符合条件的NDMM患者在接受两个周期的来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVd）诱导治疗后，接受单次GC012F/AZD0120输注。白细胞分离术在诱导治疗前或诱导治疗1或2个周期后进行。在标准的3天氟达拉滨和环磷酰胺淋巴细胞清除方案后，GC012F/AZD0120以4个剂量水平给药：1x10⁵/kg（n=1）、1.5x10⁵/kg（n=3）、2x10⁵/kg（n=4）或3x10⁵/kg（n=22）。输注后允许研究者酌情决定使用来那度胺进行维持治疗。
研究结果
截至2025年6月3日，共有30例患者接受输注并可评估。中位年龄为64岁（范围：43-78岁），其中27%的患者年龄超过70岁。19例患者（63%）为男性。25例患者（83%）为R-ISS分期II/III期，29例患者中有14例（48%）具有高危细胞遗传学异常（包括del(17p)、amp(1q21)、t(4;14)、t(14;16)）。17例患者（57%）存在浆细胞瘤，其中3例为软组织浆细胞瘤。29例患者（97%）在CAR-T输注前接受了2个周期的RVd诱导治疗。
总缓解率（ORR）为100%，严格意义的完全缓解（sCR）率为97%。中位首次缓解时间为28天，中位最佳缓解时间为68天。所有剂量组的患者（100%）均通过 Euroflow 检测（灵敏度 10⁻⁶）达到微小残留病（MRD）阴性。在可评估MRD的患者中，第1个月、第6个月和第12个月的MRD阴性率分别达到100%、93%和92%。81.5%（22/27）的患者MRD阴性状态维持超过12个月。
中位随访30个月（范围：13-47个月）时，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均尚未达到。30个月PFS率为88%（95% CI: 67–96），30个月OS率为92%（95% CI: 71–98）。对于3例软组织浆细胞瘤患者，中位PFS为17.9个月，中位OS为20.8个月，显著短于骨相关浆细胞瘤患者和无浆细胞瘤患者。高危与非高危细胞遗传学患者之间未观察到差异。
GC012F/AZD0120耐受性良好。10例患者（33%）发生细胞因子释放综合征（CRS），均为1-2级（1级n=9；2级n=1）；未观察到≥3级CRS。CRS的中位发生时间为输注后8天（范围：6-18天），中位持续时间为2天（范围：1-8天）。3例患者接受了一剂托珠单抗治疗，1例患者接受了一剂托珠单抗和皮质类固醇治疗。未有患者出现任何级别的ICANS。
所有患者均观察到CAR-T细胞强劲扩增，中位扩增峰值（Cmax）为62,644 拷贝/μg DNA，中位达峰时间（Tmax）为10天。中位末次检测时间（Tlast）为29天。血清BCMA（sBCMA）水平在输注后急剧下降，中位达谷时间为2个月。23例患者（77%）在输注后接受了来那度胺维持治疗，中位开始时间为输注后6个月。
研究结论
与既往使用GC012F/AZD0120治疗的R/R MM队列研究结果一致，这两项研究的数据表明，GC012F/AZD0120在NDMM患者中诱导了深度且持久的缓解，并具有高度良好的安全性。所有患者均产生应答（ORR 100%），所有四个剂量组均达到MRD阴性。这些令人鼓舞的结果凸显了GC012F/AZD0120 CAR-T疗法在治疗具有高危特征以及不适合移植的NDMM患者方面的潜力。需要对更大人群进行更长时间的随访研究来验证这些发现，并满足这一远未满足的临床需求。
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引用格式：【2025ASH】双靶点BCMA/CD19 FasTCAR-T疗法（GC012F/AZD0120）作为NDMM的一线治疗. 发布日期：1762939847. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/2937
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