【2025 ASCO】口服DEC-C联合VEN治疗不适合强化诱导化疗的新诊断AML患者：一项101例患者的Ⅱ期队列研究结果

对于年龄≥75岁或不适合强化诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者，基于VIALE-A III期试验结果（完全缓解[CR]率36.7%，中位CR持续时间17.5个月，中位总生存期[OS]14.7个月），Bcl-2抑制剂维奈克拉（VEN）联合阿扎胞苷（AZA）已获批应用。然而，每月需进行连续7天的AZA静脉/皮下注射直至疾病进展，给患者带来显著负担。多项调整比较研究证实AZA与地西他滨疗效相当。口服DEC-C（地西他滨35mg联合西达尿苷100mg）与静脉地西他滨具有等效的药时曲线下面积（AUC）。本项I/II期试验（NCT04657081）旨在评估口服DEC-C联合VEN方案在≥75岁或因合并症无法接受一线强化化疗的AML患者中的疗效。本文报告关键II期部分的结果。

符合条件的患者接受口服DEC-C（第1-5天）联合VEN治疗（第1周期VEN剂量递增：第1天100mg，第2天200mg，第3天起400mg），28天为一个周期。第1周期骨髓检查为可选项目，可根据疗效和血象恢复情况调整VEN和/或DEC-C剂量。

主要终点为基于欧洲白血病网络（ELN）2017标准的CR率。样本量计算基于目标CR率的95%置信区间（CI）下限超过17.9%的临床意义阈值，单侧α=0.025，需纳入约100例患者以确保≥95%的统计效能。

在安全性方面，98%的患者出现≥3级治疗相关不良事件，其中最常见的是发热性中性粒细胞减少（49.5%）、贫血（38.6%）和中性粒细胞减少（35.6%）。30天和60天死亡率分别为3.0%和9.9%。特别值得注意的是，药代动力学分析证实口服DEC-C与VEN之间不存在药物相互作用。

对于新诊断、不适合进行强化诱导化疗的AML患者，采用口服DEC-C联合VEN的方案，其安全性、疗效和生存率与静脉注射的AZA联合VEN方案相当。这些数据支持将DEC-C联合VEN作为此类患者的治疗选择之一。

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