【NMPA资讯】弥补20年来长期缺口，罗特西普开启较低危MDS贫血治疗新纪元

获批资讯

 

2025年5月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准罗特西普用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征（MDS）引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者，这是近20年来首个获批用于治疗较低危MDS贫血的创新药物。

在中国，大部分MDS患者属于较低危MDS（LR-MDS）。研究显示，超过85%的LR-MDS患者在确诊时即伴有贫血，其中大多数患者需长期依赖红细胞输注来维持血红蛋白水平。

然而，中国的输血资源始终处于紧张状态，并且长期输血也会带来一系列临床难题，如铁过载、输血相关反应、住院频次增加等，输血依赖合并症，如心血管事件，显著影响患者的生存预期与生活质量。因此，对于这类患者，如何摆脱输血依赖、提升血红蛋白水平，成为临床亟待解决的问题。

罗特西普是一款全球首创的红细胞成熟剂，通过靶向结合TGF-β超家族中调节晚期红细胞成熟的特定配体，减少Smad2/3信号通路的过度激活，从而改善无效红细胞生成，促进晚期红细胞成熟。与传统红细胞生成刺激剂（ESA）不同，罗特西普具有起效快、应答持续时间长等优势。

本次获批基于关键性III期 COMMANDS 研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的结果。研究数据显示，无论患者是否接受过ESA治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普在摆脱红细胞输注(RBC-TI)，提高平均血红蛋白(Hb)水平上均优于ESA。

罗特西普组60.4%的患者在第1-24周达到摆脱红细胞输注(RBC-TI)>12周且平均血红蛋(Hb)增加>1.5g/dl，接近接近阿法依泊汀组的2倍(34.8%)，并且应答者(RBC-TI>12周)中位累计持续应答时间约为3年(154.7周 vs 91.1周)，其中77.7%同时实现平均血红蛋白(Hb)>10g/dL，显示出持久且显著的治疗效果。

罗特西普的此次获批，意味着较低危MDS贫血治疗将从依赖输血、对ESA反应有限的现状，迈入靶向成熟机制、可持续应答的新时代。它不仅为大量贫血负担沉重的MDS患者提供了新的治疗选择，也为医生在临床路径优化、个体化治疗策略制定方面带来更大灵活性。

参考文献：

[1] https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20250604155727118.html

[2]  https://mp.weixin.qq.com/s/7HOpK2jX0qBLaDYVdL-fVw

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