【2025 ASCO】LBA3：VERIFY研究结果：rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的Ⅲ期双盲安慰剂对照试验
【2025 ASCO】LBA3：VERIFY研究结果：rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的Ⅲ期双盲安慰剂对照试验的核心信息是什么？
ASCO 2025 全球肿瘤学界瞩目的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会即将于5月30日至6月3日在芝加哥盛大开幕。作为全球规模最大、最具权威性的临床肿瘤学盛会，本届年会预计将吸引来自世界各地的顶尖专家，共同揭晓多项改写临床实践的重磅研究。 在血液肿瘤领域，大会将发布涵盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等疾病的最新突破性进展。目前，大会官网公布了多项重磅研究成...
ASCO 2025 全球肿瘤学界瞩目的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会即将于5月30日至6月3日在芝加哥盛大开幕。作为全球规模最大、最具权威性的临床肿瘤学盛会，本届年会预计将吸引来自世界各地的顶尖专家，共同揭晓多项改写临床实践的重磅研究。 在血液肿瘤领域，大会将发布涵盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等疾病的最新突破性进展。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：真性红细胞增多症。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
关键次要终点（0-32周）包括：平均PHL次数、Hct<45%的患者比例，以及第1a阶段结束时（32周）相比基线的(1)PROMIS疲劳简表8a（SF-8a）总T评分和(2)MFSAF v4.0总症状评分（TSS）的变化。结果 共293例患者（男性73.0%；中位年龄57岁[范围27-86岁]）被随机分配至rusfertide组（n=147）或安慰剂组（n=146）。两组中分别有56.5%（n=83）和55.5%（n=81）的患者同时接受CRT。在20-32周期间，rusfertide组显著更多患者达到临床缓解（76.9% vs 32.9% ，p<0.0001）。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2025-06-03。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「【2025 ASCO】LBA3：VERIFY研究结果：rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的Ⅲ期双盲安慰剂对照试验」主题，涉及真性红细胞增多症等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：ASCO即美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）年会。。作为全球规模最大、最具权威性的临床肿瘤学盛会，本届年会预计将吸引来自世界各地的顶尖专家，共同揭晓多项改写临床实践的重磅研究。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验设计。研究共纳入共293例。主要终点指标包括次要终点、总生存期（OS）、安全性指标。
关键词：
ASCO 2025
全球肿瘤学界瞩目的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会即将于5月30日至6月3日在芝加哥盛大开幕。作为全球规模最大、最具权威性的临床肿瘤学盛会，本届年会预计将吸引来自世界各地的顶尖专家，共同揭晓多项改写临床实践的重磅研究。
在血液肿瘤领域，大会将发布涵盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等疾病的最新突破性进展。目前，大会官网公布了多项重磅研究成果初步结果，Htology血液前沿特意筛选出一些值得关注的研究进行整理，供大家学习参考。
摘要号
LBA3
VERIFY研究结果：rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的III期双盲安慰剂对照试验
背景
真性红细胞增多症（PV）以红细胞过度增殖为特征。Rusfertide是一种首创的皮下注射肽类铁调素模拟物，可抑制红细胞增多。全球性Ⅲ期VERIFY研究（NCT05210790）旨在评估rusfertide对比安慰剂对需频繁放血治疗（PHL）的PV患者的疗效，所有患者均接受标准治疗（SOC）。
方法
VERIFY研究第1a阶段（0-32周）将需要频繁PHL（无论是否接受稳定细胞减灭治疗[CRT]以控制血细胞比容[Hct]）的患者按1:1随机分配至每周一次rusfertide组或安慰剂组，并根据现有PV治疗方案进行分层。完成第1a阶段的所有患者可进入第1b阶段（32-52周）接受开放标签rusfertide治疗，完成后可继续延长治疗。
主要疗效终点为获得临床缓解的患者比例（定义为20-32周期间无需PHL且未进行PHL，并完成第1a阶段）。关键次要终点（0-32周）包括：平均PHL次数、Hct<45%的患者比例，以及第1a阶段结束时（32周）相比基线的(1)PROMIS疲劳简表8a（SF-8a）总T评分和(2)MFSAF v4.0总症状评分（TSS）的变化。
结果
共293例患者（男性73.0%；中位年龄57岁[范围27-86岁]）被随机分配至rusfertide组（n=147）或安慰剂组（n=146）。两组中分别有56.5%（n=83）和55.5%（n=81）的患者同时接受CRT。在20-32周期间，rusfertide组显著更多患者达到临床缓解（76.9% vs 32.9%，p<0.0001）。rusfertide组平均PHL次数显著低于安慰剂组（0.5±0.2 vs 1.8±0.2次，p<0.0001）。rusfertide组维持Hct<45%的患者比例显著更高（62.6% vs 14.4%，p<0.0001）。患者报告结局（PROs）显示，rusfertide组在PROMIS疲劳量表和MFSAF症状评分上均有显著改善（p<0.03）。
安全性方面，rusfertide组最常见治疗相关不良事件为注射部位反应（55.9%）、贫血（15.9%）和乏力（15.2%），严重不良事件发生率（3.4%）低于安慰剂组（4.8%），且均与rusfertide无关。rusfertide组仅1例报告新发恶性肿瘤，显著少于安慰剂组（7例）。
结论
在标准治疗基础上，rusfertide能显著减少PV患者放血需求，改善血细胞比容控制。作为首个靶向铁调素通路调控Hct的在研药物，rusfertide也是首个前瞻性证实可显著改善PV患者疲劳和症状评分的治疗药物，其安全性与既往研究一致。
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本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：ASCO即美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）年会。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验设计。研究共纳入共293例。
本文临床背景与意义
本文属于真性红细胞增多症等医学领域。作为全球规模最大、最具权威性的临床肿瘤学盛会，本届年会预计将吸引来自世界各地的顶尖专家，共同揭晓多项改写临床实践的重磅研究。。该研究评估的终点指标包括次要终点、总生存期（OS）、安全性指标。
引用格式：【2025 ASCO】LBA3：VERIFY研究结果：rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的Ⅲ期双盲安慰剂对照试验. 发布日期：2025-06-03. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/2238
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