【2024ASH】维奈克拉联合Hag方案治疗新诊断ETP-ALL：一项前瞻性、多中心、2期试验

在这项前瞻性、多中心、II期试验中，患者在中国12家医院招募。符合条件的患者根据2016年世界卫生组织分类被新诊断为ETP-ALL（年龄≥14岁），并且ECOG体能状态评分为0-2。如果患者有已知的中枢神经系统受累、未控制的全身感染、未控制的结核病、慢性阻塞性肺疾病、肾或肝疾病，或过去5年内有除黑色素瘤、基底细胞癌和甲状腺乳头状癌以外的其他恶性肿瘤病史，则被排除在外。

V-HAG方案包括维奈克拉（第1日100 mg，第2日200 mg，第3-14日400 mg；如果第14日骨髓中的原始细胞超过5%，则继续给予维奈克拉400 mg直至第28日）、高三尖杉酯碱（1.4 mg/m²，每日最大剂量2 mg，从第1-10日静脉给药）、低剂量阿糖胞苷（10 mg/m²，每12小时皮下注射，从第1-14日）和G-CSF（如果WBC<10*10^9/L，则从第1-14日每日200 µg/m²）。

主要终点是1个周期诱导治疗后的复合完全缓解（CRc）率，包括完全缓解（CR）和部分血液学恢复不全的完全缓解（CRi）。次要终点包括1个周期诱导治疗后通过流式细胞术评估的骨髓微小残留病、总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）和不良事件（AEs）。

2022年7月至2024年3月期间，34例新诊断ETP-ALL患者在中国12家不同医院接受资格评估，其中31例患者被纳入研究。患者中包括23例男性（74.2%）和8例女性（25.8%），中位年龄为54岁（范围18~75岁）。除1例患者在治疗第26天出现急性脑梗塞，并在第31日进一步发展为多器官功能衰竭外，其余30例患者均完成了第一个周期的V-HAG治疗，并在第一周期结束时进行了骨髓评估。

30例患者全部达到了CRc（CRc率为100%），其中25例患者（83.3%）在第一周期结束时达到了CR。随后，在接受1至3个周期的V-HAG巩固治疗后，30例患者中有16例（53.3%）进行了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），10例患者继续接受巩固或维持治疗。另有4例患者因个人原因停止了进一步的巩固治疗，均在CR后1年内复发。在这4例患者中，1例患者接受了挽救性allo-HSCT并再次达到CR，而另外3例患者在接受挽救治疗后未能达到CR，并最终死亡。

截至目前，中位随访时间为15.6个月，中位OS和EFS均未达到。6例患者死亡，其中包括因急性脑梗塞死亡的1例患者，3例放弃巩固治疗并复发的患者，1例在巩固治疗期间因疾病复发死亡的患者，以及1例在allo-HSCT后因严重感染死亡的患者。1年OS率为89.1%。

安全性方面，最常见的≥3级不良事件包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血和发热性中性粒细胞减少。1例患者（3.3%）在剂量递增期（VEN剂量递增期间的第1~3日）报告了肿瘤溶解综合征。

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