【NMPA资讯】BCMA CAR-T西达基奥仑赛在中国获批，用于R/R MM患者

2024 年 8 月 27 日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液新药上市申请正式获批。据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品获批适应症为治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

西达基奥仑赛是一款靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法，此前已在美国、欧盟、日本等地获批用于治疗 R/R MM 患者。

BCMA 是在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，是治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。西达基奥仑赛（cilta-cel，英文商品名：Carvykti）具有差异性结构，包含一个 4-1BB 共刺激结构域及两个靶向 BCMA 的抗体结构域。

2017 年，传奇生物与强生旗下强生创新制药达成全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化西达基奥仑赛。2022 年，该药先后获美国 FDA、欧盟委员会和日本厚生劳动省批准上市。

在中国，西达基奥仑赛的新药上市申请于 2022 年 12 月获 CDE 受理并被纳入优先审评。该申请基于在中国开展的确证性临床研究 CARTIFAN-1 试验结果。CARTIFAN-1 是仅针对中国开展的 2 期注册研究，评估西达基奥仑赛治疗 3 线以上中国 R/R MM 患者的疗效和安全性。2023 年 1 月，传奇生物在摩根大通医疗健康年会公布研究结果，在 26.4 个月中位随访中，患者对西达基奥仑赛反应不断加深，总缓解率为 87.5%，79.2%患者达到严格意义的完全缓解。

中国已经批准了两款BCMA CAR-T细胞用于治疗复发难治多发性骨髓瘤：

• 第一款为驯鹿生物的伊基奥仑赛（2023年6月30日批准），适应症为用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

• 第二款为科济药业的泽沃基奥仑赛（2024年2月23日批准），适应症为用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

多发性骨髓瘤是一种临床需求高度未满足的恶性血液癌症，由骨髓中浆细胞异常增生造成。癌变浆细胞在骨髓中迅速扩散，影响正常血细胞生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法不断革新多发性骨髓瘤治疗方式，但很多患者缓解后仍会复发并对已有疗法产生耐药性。BCMA 作为在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，是治疗多发性骨髓瘤的潜力靶点。弗若斯特沙利文预计，2023年中国多发性骨髓瘤的年患病率约为153,000例，每年新增病例数为23,200例。预计到2030年，中国多发性骨髓瘤的患病率将增至266,300例。

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