【前沿资讯】可穿戴式采集指标和ePROs证明数字生态系统在Waldenström巨球蛋白血症中的可行性

研究纳入的WM患者（n=79）在 142 天的快照中完成了每日 ePROs，完成率为 60%；可穿戴活动和睡眠指标的完成率为 85%。所有患者的平均 EQ-5D-5L 得分为 0.760（SD ± 0.181），平均健康状况得分为 74（SD ± 18）。

在 1~5 分的症状严重程度评分量表中，疲劳（1.9 分）、虚弱（1.7 分）和麻木/刺痛（1.5 分）的平均得分最高。值得注意的是，所有其他症状的平均得分均≤ 1.4，包括呼吸困难（1.4）、注意力难以集中/糊涂（1.4）、视力（1.3）、皮疹（1.2）、盗汗（1.2）、头晕/头昏（1.2）、便秘（1.2）、食欲不振（1.2）和腹泻（1.1）。1 分表示没有问题，2 分表示有轻微问题。

WM是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，新型靶向疗法不断涌现。这种疾病具有一系列的临床特征，可能会严重影响患者的生活质量和功能。既往研究表明，目前的生活质量指标在WM中的效度有限，这凸显了对疾病特异性PROs的迫切需求。

该研究分析了通过一款获得FDA批准的可穿戴智能手表(可采集活动、睡眠和心率数据)和一款移动应用程序(患者可自我报告每日ePROs)收集的结果。ePROs 包括接受的治疗、EQ-5D-5L 评分和疾病症状，包括疲劳、虚弱、麻木/刺痛、窒息、难以集中/混淆、视力、皮疹、盗汗、头晕或头重脚轻、便秘、食欲不振、腹泻和呕吐。研究结果被整合到一个数字平台中，并以队列和治疗的方式评估了匿名内容。

本研究的目的是丰富对患者体验的了解，并通过可穿戴设备采集的生理指标和 ePROs 确定潜在的WM特异性指标。入组患者的平均年龄为 65 岁（SD ± 10），大多数为女性（53%）。最近一次自我报告的治疗是既往使用过 BTK 抑制剂（22%）。

相关性分析显示，活动量的增加与症状严重程度的降低和生活质量评分的提高有明显的相关性（P<0.05）。症状严重程度降低与较高的总睡眠时间之间也存在相关性。然而，注意力难以集中/意识模糊、头晕/头重脚轻和日常活动障碍评分的增加与深度睡眠水平的增加相关。

亚组分析表明，不同年龄组之间没有显著的统计学差异；不同性别亚组间仅HR区存在差异。根据可穿戴设备收集的数据，与总体队列相比，接受BTK抑制剂治疗的患者呼吸障碍强度更高，分别为36.8 vs 17.6 (P=0.008)，其中0~29分为低评分，30~59分为中评分，60分以上为高评分。接受 BTK 抑制剂治疗的患者的夜间觉醒次数也高于总体组别，分别为 1.9 次和 1.6 次（P=0.038）。

研究人员表示，这项研究的主要和初步数据支持丰富关于WM的基线生理指标和生活质量指标的知识，将通过扩大患者队列和更深入地了解健康事件、并发症和治疗干预的影响，进一步扩大研究。