【前沿资讯】FDA要求进一步证明OS益处以支持Iomab-B治疗R/R AML的BLA
【前沿资讯】FDA要求进一步证明OS益处以支持Iomab-B治疗R/R AML的BLA的核心信息是什么？
导语 FDA 认定，尽管 3 期 SIERRA 试验（NCT02665065）达到了主要终点6个月持久完全缓解(CR)率，但其结果不足以支持 Iomab-B 用于复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的生物制剂许可申请 (BLA)，因此要求再进行一项头对头随机试验，以证明总生存期 (OS) 得到了改善。 SIERRA的研究结果曾在2023年移植与细胞治...
导语 FDA 认定，尽管 3 期 SIERRA 试验（NCT02665065）达到了主要终点6个月持久完全缓解(CR)率，但其结果不足以支持 Iomab-B 用于复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的生物制剂许可申请 (BLA)，因此要求再进行一项头对头随机试验，以证明总生存期 (OS) 得到了改善。 SIERRA的研究结果曾在2023年移植与细胞治疗会议上公布，结果显示，Iomab-B联合骨髓移植（BMT）与医生选择的挽救性化疗和标准异基因BMT相比，持续180天或180天以上的持久CR显著提高，分别为22%（n=13/76）和 0% (n=0/77) (95% CI, 12.29%~34.73%; P<0.0001)。试验组的6个月无事件生存率也有所提高，分别为26%和0.2%（HR, 0.22; 95% CI, 0.15~0.34; P<0.0001）。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：复发难治性急性髓系白血病、骨髓移植 。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
导语 FDA 认定，尽管 3 期 SIERRA 试验（NCT02665065）达到了主要终点6个月持久完全缓解(CR)率，但其结果不足以支持 Iomab-B 用于复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的生物制剂许可申请 (BLA)，因此要求再进行一项头对头随机试验，以证明总生存期 (OS) 得到了改善。 SIERRA的研究结果曾在2023年移植与细胞治疗会议上公布，结果显示，Iomab-B联合骨髓移植（BMT）与医生选择的挽救性化疗和标准异基因BMT相比，持续180天或180天以上的持久CR显著提高，分别为22%（n=13/76）和 0% (n=0/77) (95% CI, 12.29%~34.73%; P<0.0001)。试验组的6个月无事件生存率也有所提高，分别为26%和0.2%（HR, 0.22; 95% CI, 0.15~0.34; P<0.0001）。
Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「Htology血液前沿」分类，涉及关键词：复发难治性急性髓系白血病、骨髓移植 。
Q3: 这篇资讯的发布时间是什么？
本文发布于1723282257，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
关键词：
导语
FDA 认定，尽管 3 期 SIERRA 试验（NCT02665065）达到了主要终点6个月持久完全缓解(CR)率，但其结果不足以支持 Iomab-B 用于复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的生物制剂许可申请 (BLA)，因此要求再进行一项头对头随机试验，以证明总生存期 (OS) 得到了改善。
SIERRA的研究结果曾在2023年移植与细胞治疗会议上公布，结果显示，Iomab-B联合骨髓移植（BMT）与医生选择的挽救性化疗和标准异基因BMT相比，持续180天或180天以上的持久CR显著提高，分别为22%（n=13/76）和 0% (n=0/77) (95% CI, 12.29%~34.73%; P<0.0001)。试验组的6个月无事件生存率也有所提高，分别为26%和0.2%（HR, 0.22; 95% CI, 0.15~0.34; P<0.0001）。
在Actinium Pharmaceuticals结束与FDA关于Iomab-B BLA通路的临床、化学、生产和控制讨论后，FDA宣布了上述消息。目前，FDA建议Actinium开展一项研究，比较使用 Iomab-B 加上氟达拉滨和全身照射的降低强度调理 (RIC) 方案与使用环磷酰胺加氟达拉滨和全身照射的RIC方案的异基因 BMT。此外，与之前的SIERRA试验(约60%的患者从对照组跨组进入试验组)不同，本研究的设计将不允许跨组，这对ITT人群的OS结果造成了混杂。
SIERRA试验纳入了153例≥55岁的复发性/难治性AML患者，试验设计是基于与FDA第2阶段结束会议制定的指导意见，该意见指出，持久CR是支持 Iomab-B BLA 申请的可接受终点。
试验的其他结果表明，Iomab-B组(n=59)的CR/CR伴部分血液学恢复率为74.6% (n=44)，对照组(n=64)为6.3% (n=4)。
此外，当研究人员排除对照组跨组治疗的患者时，Iomab-B（n=76）与对照组（n=33）的OS改善率分别为6.4个月（95% CI，5.1~7.9）和3.2个月（95% CI，1.6~7.0）。在这一人群中，Iomab-B组和对照组的1年OS率分别为 26.1%（95% CI，16.7%~36.4%）和 13.1%（95% CI，4.2%~27.4%）。在跨组治疗队列中，中位OS为7.1个月（95% CI，5.2-9.2），1年OS率为35.8%（95% CI，22.0%-49.8%）。
Actinium计划进一步考虑拟议中的临床试验的更多细节，监管机构建议该试验可在所有成人AML患者中实施。
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引用格式：【前沿资讯】FDA要求进一步证明OS益处以支持Iomab-B治疗R/R AML的BLA. 发布日期：1723282257. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/1153
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