【2024ASCO】一项axi-cel治疗R/R PCNSL和R/R SCNSL的先导性研究
【2024ASCO】一项axi-cel治疗R/R PCNSL和R/R SCNSL的先导性研究的核心信息是什么？
2024 ASCO 美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是全球规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议之一。2024 ASCO年会于5月31日-6月4日在芝加哥举行，汇聚世界各地的肿瘤学专家和研究人员，分享最新的肿瘤学研究成果、探讨前沿诊疗技术，推动肿瘤学领域的进步。 在血液相关疾病领域，大会公布了多项重磅研究成果。 【Htology血液前沿】 特此整理...
2024 ASCO 美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是全球规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议之一。2024 ASCO年会于5月31日-6月4日在芝加哥举行，汇聚世界各地的肿瘤学专家和研究人员，分享最新的肿瘤学研究成果、探讨前沿诊疗技术，推动肿瘤学领域的进步。 在血液相关疾病领域，大会公布了多项重磅研究成果。 属于「Htology血液前沿」分类。 关键词：原发性中枢神经系统淋巴瘤、CAR-T。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
本研究纳入了18例患者，其中前6例患者接受了治疗限制性毒性(TLTs)观察。主要终点是安全性，通过TLTs发生率和≥3级不良事件(AEs)来衡量。次要研究终点包括客观缓解率(ORR)、完全缓解(CR)率、缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。研究结果 报告了18例患者(13例PCNSL, 4例SCNSL, 1例合并全身和眼部L)的结果。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2024-07-08。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「【2024ASCO】一项axi-cel治疗R/R PCNSL和R/R SCNSL的先导性研究」主题，涉及原发性中枢神经系统淋巴瘤、CAR-T等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：ASCO即美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）年会；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；CAR-T即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy）。。研究结论 Axi-cel用于CNSL患者安全且耐受性良好，疗效令人鼓舞，中位PFS和缓解持续时间超过1年。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用临床试验和转录组学研究设计。主要终点指标包括主要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）。
2024 ASCO
美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是全球规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议之一。2024 ASCO年会于5月31日-6月4日在芝加哥举行，汇聚世界各地的肿瘤学专家和研究人员，分享最新的肿瘤学研究成果、探讨前沿诊疗技术，推动肿瘤学领域的进步。
在血液相关疾病领域，大会公布了多项重磅研究成果。【Htology血液前沿】特此整理摘要内容，以飨读者！
Axi-cel治疗R/R PCNSL和R/R SCNSL的先导性研究
研究背景
复发性/难治性（R/R）中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的预后差，尚无标准治疗方案。抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法axicabtagene ciloleucel（axi-cel）已在复发性/难治性全身大B细胞淋巴瘤（LBCL）中显示出疗效，可考虑用于复发性/难治性中枢性淋巴瘤。
研究方法
研究人员在R/R CNS LBCL患者中对axi-cel进行了一项先导性研究。患者入组后，除皮质类固醇外，不允许接受任何桥接治疗。输注前放置Ommaya储液器。患者接受了氟达拉滨和环磷酰胺的淋巴细胞清除术，之后以2 × 106个细胞/kg的剂量静脉输注axi-cel。本研究纳入了18例患者，其中前6例患者接受了治疗限制性毒性(TLTs)观察。主要终点是安全性，通过TLTs发生率和≥3级不良事件(AEs)来衡量。次要研究终点包括客观缓解率(ORR)、完全缓解(CR)率、缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。探索性分析包括对axi-cel药代动力学、药效学、流式细胞术和单细胞RNA-Seq进行的配对外周血(PB)和CSF分析。
研究结果
报告了18例患者(13例PCNSL, 4例SCNSL, 1例合并全身和眼部L)的结果。中位年龄62(33~80)岁，8/18为女性。中位既往治疗线数为3(1~7)。未观察到TLTs；16/18(89%)患者发生细胞因子释放综合征/CRS(≥3级，0%)；8/18(44%)发生免疫效应细胞相关神经综合征(ICANS)， 5/18(28%)为≥3级。2例患者发生了与ommaya相关的脑膜炎，需要在康复后进行手术。1例患者出现3级癫痫发作，经抗癫痫药物治疗后缓解。
ORR为94% (17/18);67% cr(12/18)。至达到最佳应答的中位时间为3个月。截至2024年1月25日，中位随访24.2个月，中位DOR为13.4个月，9例患者出现疾病进展。中位PFS为14.3个月(95% CI: 6.3~NR)，中位OS为26.4个月(95% CI: 11.2~NR)。7例患者死亡，均死于疾病进展。目前，患者的随访时间至少为12个月。
在前12例CNSL患者中，Axi-cel的药代动力学与之前在ZUMA-1和ZUMA-7中报道的无CNS受累的DLBCL患者的药代动力学相似。CR患者促炎细胞因子峰值水平升高。与血液中的增殖特征相比，CSF CAR-T细胞具有I型干扰素(IFN)转录组特征。
研究结论
Axi-cel用于CNSL患者安全且耐受性良好，疗效令人鼓舞，中位PFS和缓解持续时间超过1年。Axi-cel未增加明显的神经系统不良事件(包括ICANS)风险。
临床试验信息：NCT04608487。
声明
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：ASCO即美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）年会；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；CR即完全缓解（Complete Response），所有靶病灶消失；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；CAR-T即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy）。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验和转录组学研究设计。
本文临床背景与意义
本文属于原发性中枢神经系统淋巴瘤、CAR-T等医学领域。研究结论 Axi-cel用于CNSL患者安全且耐受性良好，疗效令人鼓舞，中位PFS和缓解持续时间超过1年。。该研究评估的终点指标包括主要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）。
引用格式：【2024ASCO】一项axi-cel治疗R/R PCNSL和R/R SCNSL的先导性研究. 发布日期：2024-07-08. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/1016
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