TAP × Sage Voice | 2024 June Issue2

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TalkMED AI Paper（TAP） 是由 拓麦（TalkMED） 独家研发的智能文献助手，旨在帮助医生读者及时获取最新的医学文献信息，并提供个人分享观点及经验的机会。每周，基于领先的独立学术出版商 世哲（Sage） 旗下期刊发表的最新医学文献，我们将借助TAP的文献问答功能，精准提炼关键要点，形成医学研究简报。以此提高读者的文献学习效率，及时了解国际热点动态，助力传递前沿医学研究。

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本文属于「拓麦精要」分类，涉及关键词：肿瘤学、血液病学、神经疾病学、TAP、Sage。

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本文发布于1718625623，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。

doi:10.1177/17562864241251476

TAP × Sage Voice | 2024 June Issue2

来源：拓麦精要

关键词：

TalkMED AI Paper（TAP）是由拓麦（TalkMED）独家研发的智能文献助手，旨在帮助医生读者及时获取最新的医学文献信息，并提供个人分享观点及经验的机会。每周，基于领先的独立学术出版商世哲（Sage）旗下期刊发表的最新医学文献，我们将借助TAP的文献问答功能，精准提炼关键要点，形成医学研究简报。以此提高读者的文献学习效率，及时了解国际热点动态，助力传递前沿医学研究。

本期我们将与读者分享肿瘤学、血液病学和神经疾病学的医学研究简报。

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肿瘤学

Oncology

评估帕博利珠单抗作为晚期实体瘤一线药物的临床获益：全面综述¹

■ FDA批准了帕博利珠单抗治疗9种转移性实体瘤的一线适应证，有7项相关研究显示临床获益显著，3项临床获益中等至微小。根据总生存期、无进展生存期和生活质量改善情况，部分研究获得了额外评分。

■ 本文描述了帕博利珠单抗在转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）、头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、胃癌和肾细胞癌中的一线应用。利用ESMO临床获益幅度量表和ASCO价值框架，通过KEYNOTE研究数据评估帕博利珠单抗的临床获益。

■ 本文强调，需要考虑生存结局和患者视角，以全面了解帕博利珠单抗在不同癌症（尤其是mNSCLC和HNSCC）中的临床获益。

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尼拉帕利治疗铂敏感复发性卵巢癌的疗效和安全性：来自三级医院的回顾性、观察性研究²

■ 本文描述了一项在三级医院进行的回顾性、观察性研究，旨在评估尼拉帕利在铂敏感复发性卵巢癌（PSROC）患者中的疗效和安全性。

■ 该研究纳入33名PSROC患者，他们的中位年龄为63.5岁，接受尼拉帕利维持治疗。

■ 主要结果包括：中位总生存期为30个月，中位无进展生存期为8个月。不良反应主要为1-2级，在治疗初期更为常见，并导致了剂量调整和治疗中断。

■ 该研究得出结论，PSROC患者接受尼拉帕利维持治疗时显示出与临床研究一致的疗效和安全性特征，支持在该患者群体中将尼拉帕利作为一种维持治疗选择。

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血液病学

Hematology

用于儿童的simoctocog alfa（Nuwiq^®）：重型血友病A患者生命历程的早期步骤³

■ 本文讨论了在重型血友病A儿童中进行早期预防性治疗以防止出现危及生命的出血和血友病性关节病变的重要性。

■ 本文着重介绍了在重型血友病A儿童中使用重组凝血因子VⅢ（rFVⅢ）产品simoctocog alfa（Nuwiq^®）的疗效。

■ 本文的主要观点：与其他rFVⅢ产品相比，simoctocog alfa的抑制物产生率较低，可成功进行免疫耐受诱导，此外，长期预防性使用simoctocog alfa可降低出血率。

■ 本文强调了最大限度降低抑制物的产生风险、维持FVⅢ的耐受性以及有效预防和治疗出血对于重型血友病A儿童的重要性。

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成年异基因干细胞移植受者接受他克莫司间歇性注射与持续性注射的比较⁴

■ 本回顾性、单中心研究比较了他克莫司间歇性静脉用药（IIV）与持续性静脉用药（CIV）在异基因干细胞移植受者中的疗效和安全性。主要终点是IIV他克莫司在肾毒性和神经毒性方面的安全性，次要终点包括急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率、复发率和总生存率，以及患者的细胞植入和病毒再激活情况。

■ 该研究纳入51名同种异基因干细胞移植受者，分为IIV组（n=28）和CIV组；结果发现：接受移植后180天，IIV与CIV他克莫司在异基因干细胞移植受者中的安全性和结局是可比的；两组间的肾毒性和神经毒性发生率可比，GVHD发生率和总生存率无显著差异（P＞0.05）。

■ 该研究得出结论，IIV他克莫司是成年异基因干细胞移植受者的一种安全可行的替代方案。

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神经疾病学

Neurology

泰它西普治疗难治性全身型重症肌无力有效性和安全性的回顾性研究⁵

■ 泰它西普通过靶向B淋巴细胞刺激因子和增殖诱导配体，抑制B细胞和T细胞的增殖和成熟，为自身免疫性疾病提供了一种新的治疗方法。

■ 该回顾性研究纳入2023年1月至9月接受泰它西普治疗的16名难治性全身型重症肌无力（GMG）患者，评估了泰它西普治疗难治性GMG患者的有效性和安全性，结果显示泰它西普可改善难治性GMG患者的临床症状，并具有良好的耐受性。

■ 该研究强调了泰它西普作为难治性GMG的辅助治疗的潜力，并为此提供了宝贵的临床证据。

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参考文献：

1. Mohamed A, Salman B, Shaikh AJ. Evaluating the clinical benefit of pembrolizumab as a first-line agent in advanced solid tumors: A comprehensive review. J Oncol Pharm Pract. Published online May 6, 2024. doi:10.1177/10781552241252100

2. Prado-Mel E, Suárez-Casillas P, Rodríguez-de Francisco L, Estévez-García P, Jiménez-Galán R. Efficacy and safety of niraparib in platinum-sensitive recurrent ovarian cancer: retrospective observational study in a tertiary hospital. J Oncol Pharm Pract. Published online May 13, 2024. doi:10.1177/10781552241252781

3. Klukowska A, Sidonio RF Jr, Young G, et al. Simoctocog alfa (Nuwiq®) in children: early steps in life's journey for people with severe hemophilia A. Ther Adv Hematol. 2024;15:20406207241245511. Published 2024 May 9. doi:10.1177/20406207241245511

4. Williams M, Gul Z, Graff J, Mejaki B, Sana S, Medlin S. Comparison of intermittent intravenous tacrolimus to continuous tacrolimus in adult allogeneic stem cell transplant recipients. J Oncol Pharm Pract. Published online May 5, 2024. doi:10.1177/10781552241252606

5. Lin J, Li Y, Gui M, Bu B, Li Z. Effectiveness and safety of telitacicept for refractory generalized myasthenia gravis: a retrospective study. Ther Adv Neurol Disord. 2024;17:17562864241251476. Published 2024 May 14. doi:10.1177/17562864241251476

文章内容由Sage提供

校对：Serine

排版：Vanessa＆Serine

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2024-06-17

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