顶刊精要｜两项Ⅲ期UP-AA随机试验证实乌帕替尼可改善成人与青少年重度斑秃
顶刊精要｜两项Ⅲ期UP-AA随机试验证实乌帕替尼可改善成人与青少年重度斑秃的核心信息是什么？
关键信息 ◆ 斑秃（AA）是一种慢性、系统性免疫介导的疾病，以非瘢痕性脱发为主要特征；目前许多患者经现有治疗后症状并未得到改善，且仅有利特昔替尼（Ritlecitinib）获批用于青少年患者 ◆ UP-AA1与UP-AA2为两项平行重复的Ⅲ期随机对照试验，受试者每日一次服用15 mg与30 mg乌帕替尼（Upadacitinib），第24周时，主要终点&md...
关键信息 ◆ 斑秃（AA）是一种慢性、系统性免疫介导的疾病，以非瘢痕性脱发为主要特征；目前许多患者经现有治疗后症状并未得到改善，且仅有利特昔替尼（Ritlecitinib）获批用于青少年患者 ◆ UP-AA1与UP-AA2为两项平行重复的Ⅲ期随机对照试验，受试者每日一次服用15 mg与30 mg乌帕替尼（Upadacitinib），第24周时，主要终点——脱发严重程度评分（SALT）≤20的比例均显著高于安慰剂组，毛发再生终点——SALT≤10与SALT=0的比例同样更高 ◆ 乌帕替尼在第24周时未观察到疗效平台期，后续长期随访数据将揭示其在AA中更长周期的疗效与安全性 背景与研究方法 ◆ 据预估，AA的全球患病率为2%，症状累及范围从头皮孤立斑片、面部乃至全身，给患者造成了沉重的心理社会负担；而传统超说明书治疗的疗效不稳定且整体... 属于「拓麦Derm」分类。 关键词：乌帕替尼、斑秃。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
参考文献DOI：10.1001/jamadermatol.2026.2853。发布于2026-11-03。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「顶刊精要｜两项Ⅲ期UP-AA随机试验证实乌帕替尼可改善成人与青少年重度斑秃」主题，涉及乌帕替尼、斑秃等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：AE即不良事件（Adverse Event），研究中发生的任何不良医学事件；JAK即Janus激酶（Janus Kinase），细胞信号转导关键酶。。研究方法方面，统计分析采用亚组分析等方法。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用随机对照试验（RCT）和病例报告和临床试验设计。研究共纳入纳入1399例。主要终点指标包括主要终点、次要终点、安全性指标、生活质量评分。
关键信息
◆ 斑秃（AA）是一种慢性、系统性免疫介导的疾病，以非瘢痕性脱发为主要特征；目前许多患者经现有治疗后症状并未得到改善，且仅有利特昔替尼（Ritlecitinib）获批用于青少年患者
◆ UP-AA1与UP-AA2为两项平行重复的Ⅲ期随机对照试验，受试者每日一次服用15 mg与30 mg乌帕替尼（Upadacitinib），第24周时，主要终点——脱发严重程度评分（SALT）≤20的比例均显著高于安慰剂组，毛发再生终点——SALT≤10与SALT=0的比例同样更高
◆ 乌帕替尼在第24周时未观察到疗效平台期，后续长期随访数据将揭示其在AA中更长周期的疗效与安全性
背景与研究方法
◆ 据预估，AA的全球患病率为2%，症状累及范围从头皮孤立斑片、面部乃至全身，给患者造成了沉重的心理社会负担；而传统超说明书治疗的疗效不稳定且整体有限，在重症病例中这一问题尤为突出
◆ 两项平行重复的Ⅲ期随机对照试验共纳入1399例12至64岁重度斑秃患者（SALT≥50），均设有35天筛选期、24周安慰剂对照双盲治疗期（A期）及28周盲法延伸治疗期（B期）；A期患者按2:2:1的比例随机分组，分别接受每日一次口服15 mg乌帕替尼、30 mg乌帕替尼或安慰剂，持续24周
◆ 主要治疗终点为SALT评分≤20；次要治疗终点包括眉睫毛的临床报告结局（ClinRO）、患者总体印象改善（PaGIC-AA）、患者报告结局（PRO）、斑秃症状影响量表（AASIS）、皮肤生活质量指数（Skindex-16）、医院焦虑抑郁量表（HADS）；安全性则通过不良事件（AE）监测、体格检查、生命体征及临床实验室评估（涵盖血液学、生化、尿液分析、肝功能与血脂指标）进行评价
主要发现
主要临床终点
◆ 第24周时，UP-AA1研究中15 mg剂量组SALT≤20的患者占比为45.2%（122/270），30 mg剂量组为55.0%（149/271），安慰剂组仅为1.5%（2/135）；UP-AA2研究中15 mg剂量组的对应占比为44.6%（129/289），30 mg剂量组为54.3%（157/289），安慰剂组为3.4%（5/145）；两项研究中，两种剂量乌帕替尼的SALT≤20达标率均显著高于安慰剂组（图1）
◆ 第24周时，UP-AA1与UP-AA2研究中，15 mg剂量组SALT≤10的患者占比分别为35.2%与36.0%，30 mg剂量组分别为45.8%与47.1%，安慰剂组仅为0.7%与1.4%；SALT=0（头皮毛发完全再生）的患者占比，15 mg剂量组分别为14.1%与13.1%，30 mg剂量组分别为20.3%与22.5%，安慰剂均为0
次要临床终点
◆ 临床报告结局：眉毛的ClinRO 0/1且较基线改善≥2分的患者，15 mg剂量组分别为40.6%与41.7%，30 mg剂量组分别为61.8%与58.9%，安慰剂组仅为1.1%与3.2%；睫毛达到相同标准的患者，15 mg剂量组分别为43.7%与42.8%，30 mg剂量组分别为58.6%与61.4%，安慰剂组为5.6%与3.7%
◆ 患者报告结局：患者整体变化印象评为“好很多”或“较好”的比例，15 mg组为67.8%与64.7%、30 mg组为75.3%与75.1%，安慰剂组仅为6.7%与7.6%；AASIS的干扰与症状分量表、Skindex-16情绪与功能域评分，均较安慰剂有显著改善，HADS≤8的结果仅在UP-AA1研究的30 mg组达到统计学显著
青少年与剂量关系
◆ 共118例12~17岁青少年入组，亚组分析显示，青少年亚组的治疗效应在数值上优于总体人群；30 mg组在主要终点及多数次要终点上的数值均高于15 mg组，但研究方案未对两个剂量进行统计学比较
安全性与成人研究一致
◆ 安慰剂组（n=280）、15 mg组（n=557）、30 mg组（n=560）的治疗期间不良事件发生率分别为57.1%、62.7%和67.1%，治疗期间严重不良事件发生率分别为0.4%、1.6%和2.3%，因不良事件导致停药的比例分别为0、0.9%和1.4%，无死亡病例报告
临床意义
◆ 本研究为12岁及以上重度斑秃患者提供了新的口服系统治疗选择，SALT=0的达标率，以及眉毛、睫毛和生活质量的同步改善，说明治疗目标可从控制脱发升级为追求毛发完全再生与心理社会获益
◆ 本研究仅报告24周双盲期数据；试验排除了当前病程超过8年的患者、12岁以下儿童及64岁以上成人，且白人占比超过50%；未设置与已获批JAK抑制剂的头对头比较，也未对两个剂量组进行统计学比较
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END
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执行编辑&供稿：Joy
校对：Serine
排版：Vanessa
声明
编辑部对刊载内容进行仔细审阅以尽力保持其准确性，但对稿件的使用或其中的任何错误、遗漏或不准确之处等均不承担任何责任。文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。
在未获得正式授权前，所有转载及使用文中内容均为侵权。
原文来自：Mostaghimi A, Gooderham MJ, Lynde C, et al. Upadacitinib for Severe Alopecia Areata in Adults and Adolescents: Two Phase 3 UP-AA Randomized Clinical Trials. JAMA Dermatol. 2026;162(10):1006-1017. doi:10.1001/jamadermatol.2026.2853 (© The Author(s) 2026. This is an open-access article distributed under the terms of the CC-BY-NC-ND License), 作者未参与本精要的编写
#AA：Alopecia Areata，斑秃
#Upadacitinib：乌帕替尼
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：AE即不良事件（Adverse Event），研究中发生的任何不良医学事件；JAK即Janus激酶（Janus Kinase），细胞信号转导关键酶。
本文研究方法与设计类型
本研究采用随机对照试验（RCT）和病例报告和临床试验设计。统计分析采用亚组分析等方法。研究共纳入纳入1399例。
本文临床背景与意义
本文属于乌帕替尼、斑秃等医学领域。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点、安全性指标、生活质量评分。
引用格式：顶刊精要｜两项Ⅲ期UP-AA随机试验证实乌帕替尼可改善成人与青少年重度斑秃. 发布日期：2026-11-03. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/4935 参考DOI: https://doi.org/10.1001/jamadermatol.2026.2853
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