News | FDA 批准乌司奴单抗于儿童溃疡性结肠炎
News | FDA 批准乌司奴单抗于儿童溃疡性结肠炎的核心信息是什么？
2026年8月28日， 美国 FDA 批准白细胞介素-12/23（IL-12/23）抑制剂乌司奴单抗（Stelara，ustekinumab，杨森生物/Janssen Biotech）用于年龄≥2 岁、中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患儿 ，并授予孤儿药资格。此前（2026年4月15日），该药已获批用于≥2 岁中重度克罗恩病（CD）患儿；两项儿科...
2026年8月28日， 美国 FDA 批准白细胞介素-12/23（IL-12/23）抑制剂乌司奴单抗（Stelara，ustekinumab，杨森生物/Janssen Biotech）用于年龄≥2 岁、中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患儿 ，并授予孤儿药资格。此前（2026年4月15日），该药已获批用于≥2 岁中重度克罗恩病（CD）患儿；两项儿科适应证齐备后，乌司奴单抗成为首个不靶向肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、同时覆盖儿童炎症性肠病（IBD）两大主要类型的获批治疗性单克隆抗体。 本次获批的循证基础由三部分构成：成人 UC 的充分且良好对照研究、2–17 岁儿童 CD 患者的药代动力学（PK）与安全性数据，以及 52 周 III 期 UNIFI Jr 研究（NCT04630028，入组 112 例 3–17 岁中重度 UC 患儿... 属于「拓麦精要」分类。 关键词：溃疡性结肠炎、炎症性肠病、乌司奴单抗、IL-12、IL-23。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
本次获批的循证基础由三部分构成：成人 UC 的充分且良好对照研究、2–17 岁儿童 CD 患者的药代动力学（PK）与安全性数据，以及 52 周 III 期 UNIFI Jr 研究（NCT04630028，入组 112 例 3–17 岁中重度 UC 患儿）。基线特征：中位年龄 14.0 岁（IQR 11.0–15.5），54.5% 为女性，60.7% 为生物制剂未治。52 周关键终点：诱导应答者临床缓解率 40.5% 第 8 周共 79 例（占全队列 70.5%）达到临床应答，构成 52 周主要分析集。第 52 周关键终点见表： 按给药频率分层，Q8W 组 52 周临床缓解率 48.7%（19/39），高于 Q12W 组 32.5%（13/40）。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
参考文献DOI：10.1093/ecco-jcc/jjaf231.1191。发布于2026-09-16。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「News | FDA 批准乌司奴单抗于儿童溃疡性结肠炎」主题，涉及溃疡性结肠炎、炎症性肠病、乌司奴单抗、IL-12、IL-23等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；TNF即肿瘤坏死因子（Tumor Necrosis Factor），炎症关键介质；IQR即四分位距（Interquartile Range）；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；SAE即严重不良事件（Serious Adverse Event），导致死亡、住院或残疾的不良事件。。研究方法方面，统计分析采用亚组分析等方法。仍待回答的问题包括：乌司奴单抗与抗 TNF 制剂的儿科头对头比较、长期安全性（严重感染与恶性肿瘤风险）监测，以及 2 岁低龄段的暴露与疗效数据，UNIFI Jr 长期随访结果值得持续关注。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
本研究采用真实世界研究设计。研究共纳入入组 112 例。主要终点指标包括主要终点、安全性指标。
2026年8月28日，美国 FDA 批准白细胞介素-12/23（IL-12/23）抑制剂乌司奴单抗（Stelara，ustekinumab，杨森生物/Janssen Biotech）用于年龄≥2 岁、中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患儿，并授予孤儿药资格。此前（2026年4月15日），该药已获批用于≥2 岁中重度克罗恩病（CD）患儿；两项儿科适应证齐备后，乌司奴单抗成为首个不靶向肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、同时覆盖儿童炎症性肠病（IBD）两大主要类型的获批治疗性单克隆抗体。
本次获批的循证基础由三部分构成：成人 UC 的充分且良好对照研究、2–17 岁儿童 CD 患者的药代动力学（PK）与安全性数据，以及 52 周 III 期 UNIFI Jr 研究（NCT04630028，入组 112 例 3–17 岁中重度 UC 患儿）。UNIFI Jr 研究结果发表于Journal of Crohn's and Colitis，第一作者为比利时布鲁塞尔大学医院（UZBrussel） 儿科消化科 Elisabeth De Greef 教授团队。
循证核心：UNIFI Jr III 期研究设计与人群
UNIFI Jr 为开放标签诱导、随机双盲维持的 III 期研究，纳入 2 岁至 18 岁以下、体重≥10 kg、对常规治疗或生物制剂应答不足/不耐受或激素依赖的中重度 UC 患儿（基线 Mayo 评分≥6、内镜子评分≥2）。基线特征：中位年龄 14.0 岁（IQR 11.0–15.5），54.5% 为女性，60.7% 为生物制剂未治。
全部受试者接受单次静脉（IV）诱导；第 8 周按 1:1 随机，接受皮下（SC）乌司奴单抗每 8 周（Q8W）或每 12 周（Q12W）维持治疗 44 周。主要终点为第 8 周及第 52 周（诱导应答者中）的临床缓解。
52 周关键终点：诱导应答者临床缓解率 40.5%
第 8 周共 79 例（占全队列 70.5%）达到临床应答，构成 52 周主要分析集。第 52 周关键终点见表：
按给药频率分层，Q8W 组 52 周临床缓解率 48.7%（19/39），高于 Q12W 组 32.5%（13/40）。亚组分析显示，52 周临床缓解率在无生物制剂失败史患儿中为 47.2%（25/53），高于有失败史者的 26.9%（7/26）；两组 95% CI 存在重叠，差异未达统计学显著。
安全性：整体与成人试验一致
维持期严重不良事件（SAE）发生率 6.4%（7/109），以胃肠道事件最常见；Q8W 与 Q12W 组治疗期 SAE 发生率分别为 9.3%（5/54）与 3.6%（2/55）。儿童 UC 患者最常见不良反应为鼻咽炎、头痛、腹痛、流感、发热、腹泻、鼻窦炎、乏力与恶心，整体与成人试验一致。
临床定位：首个覆盖两大儿童 IBD 的
非抗 TNF 单抗
乌司奴单抗靶向 IL-12 与 IL-23 共享的 p40 亚基，2019 年已获批用于成人中重度 UC。儿童 IBD 的获批先进疗法长期稀缺：去年年底美国麻省总医院儿童医院儿科消化与营养科 Jess L. Kaplan 博士指出，彼时抗 TNF 制剂是儿童中重度 UC 唯一获批的生物制剂/先进疗法。
本次获批后，乌司奴单抗成为首个覆盖儿童 CD 与 UC 两大适应证的非抗 TNF 单抗，为抗 TNF 失败或不耐受患儿提供新靶点（IL-12/23 通路）的规范治疗选项。需要说明的是，AGA 中重度 UC 药物治疗活体指南主要针对成人门诊患者，尚未对儿科人群给出推荐。
拓展：儿科 UC 在研治疗格局
除乌司奴单抗外，儿科 UC 的先进疗法储备正在扩充：维得利珠单抗（Vedolizumab）儿科 UC 与 CD 补充生物制品许可申请（sBLA）已被 FDA 受理，PDUFA 目标日期为 2027 年第一季度；米吉珠单抗（Mirikizumab）儿童 UC II 期研究持续推进（Kaplan 博士亦是该研究的第一作者）；年龄<18 岁 IBD 患者超适应症使用乌帕替尼（Upadacitinib）的真实世界结局亦于 2026 年克罗恩与结肠炎大会报告。
观察点
本次获批将儿童 UC 的治疗选择由抗 TNF 单一路径扩展至 IL-12/23 通路。仍待回答的问题包括：乌司奴单抗与抗 TNF 制剂的儿科头对头比较、长期安全性（严重感染与恶性肿瘤风险）监测，以及 2 岁低龄段的暴露与疗效数据，UNIFI Jr 长期随访结果值得持续关注。
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供稿：Meredith
校对：Joy
美编：Mia.Y & Vanessa
声明：
编辑部对刊载内容进行仔细审阅以尽力保持其准确性，但对稿件的使用或其中的任何错误、遗漏或不准确之处等均不承担任何责任。文中所表达的任何观点不代表编辑部的观点，文中提及或排除任何方法或药物并不构成对其使用的提倡、建议或拒绝，因此在为本文中提及的任何产品开处方前，请查阅生产商的最新处方信息。内容仅限医疗卫生专业人士学习交流使用，非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。
采编来源：
1. GI & Hepatology News, FDA expands Stelara approval to pediatric ulcerative colitis, https://news.gastro.org/issues/2026/august-2026/fda-expands-stelara-approval-to-pediatric-ulcerative-colitis/
2. E De Greef, R K Russell, D Turner, et al. P1010 Exposure optimisation substudy (EOS) of ustekinumab in paediatric ulcerative colitis (UC): Q4W results from the phase 3 UNIFI Jr study, Journal of Crohn's and Colitis, Volume 20, Issue Supplement_1, January 2026, jjaf231.1191, https://doi.org/10.1093/ecco-jcc/jjaf231.1191
3. J&J Medical Connect, STELARA - Treatment of Pediatric Ulcerative Colitis, Last Updated: 06/03/2026, https://www.jnjmedicalconnect.com/products/stelara/medical-content/stelara-treatment-of-pediatric-ulcerative-colitis
4. Takeda, U.S. FDA Accepts Takeda's Application for Intravenous ENTYVIO® (vedolizumab) in Pediatric Ulcerative Colitis and Crohn's Disease,2026-06-09, https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2026/application-intravenous-entyvio-pediatric/
#UC：Ulcerative Colitis，溃疡性结肠炎
#IBD：Inflammatory Bowel Disease，炎症性肠病
#Ustekinumab：乌司奴单抗
#IL-12：Interleukin-12，白细胞介素-12
#IL-23：Interleukin-23，白细胞介素-23
本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；TNF即肿瘤坏死因子（Tumor Necrosis Factor），炎症关键介质；IQR即四分位距（Interquartile Range）；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；SAE即严重不良事件（Serious Adverse Event），导致死亡、住院或残疾的不良事件。
本文研究方法与设计类型
本研究采用临床试验和真实世界研究设计。统计分析采用亚组分析等方法。研究共纳入入组 112 例。
本文临床背景与意义
本文属于溃疡性结肠炎、炎症性肠病、乌司奴单抗等医学领域。仍待回答的问题包括：乌司奴单抗与抗 TNF 制剂的儿科头对头比较、长期安全性（严重感染与恶性肿瘤风险）监测，以及 2 岁低龄段的暴露与疗效数据，UNIFI Jr 长期随访结果值得持续关注。。该研究评估的终点指标包括主要终点、总生存期（OS）、安全性指标。
引用格式：News | FDA 批准乌司奴单抗于儿童溃疡性结肠炎. 发布日期：2026-09-16. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/4690 参考DOI: https://doi.org/10.1093/ecco-jcc/jjaf231.1191
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