盘点丨笃行不怠，履践致远——2026上半年FDA批准的抗肿瘤药物及新适应症

获批时间：2026.02.10

适应症：联合紫杉醇（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗肿瘤细胞表达PD-L1（CPS≥1）且已经接受过一到两种全身治疗方案的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。

该获批基于III期KEYNOTE-B96研究结果，在肿瘤表达PD-L1且CPS≥1的患者群体中（n=466），帕博利珠单抗联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）组的中位PFS为8.3个月，而安慰剂联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）组为7.2个月，HR为0.72，p=0.0014。帕博利珠单抗组的中位OS为18.2个月，安慰剂组为14.0个月，HR为0.76，p=0.0053。

获批时间：2026.02.24

适应症：联合西妥昔单抗和化疗用于BRAF V600E突变型转移性CRC（mCRC）。

该获批基于BREAKWATER研究结果，III期部分主要疗效结局指标是所有随机患者的PFS以及经盲态独立中心审查评估的、每个组前110例随机患者的总缓解率。B组（恩考芬尼联合西妥昔单抗和mFOLFOX6方案）的中位PFS为12.8个月，C组（mFOLFOX6或FOLFOXIRI方案或CAPOX方案联合或不联合贝伐珠单抗）为7.1个月（HR=0.53）。B组的中位OS为30.3个月，C组为15.1个月（HR=0.49；p值<0.0001）。两组的总缓解率分别为61%和40%（p=0.0008）。队列3部分主要疗效结局指标是经盲态独立中心审查（BICR）评估的总缓解率；D组（恩考芬尼联合西妥昔单抗和FOLFIRI方案）的总缓解率为64%，而E组（FOLFIRI方案联合或不联合贝伐珠单抗）为39%（p=0.0011）。

获批时间：2026.02.26

适应症：用于治疗携带HER2 TKD激活突变的不可切除或转移性非鳞状NSCLC成人患者。

该扩展适应症的获批基于Beamion LUNG-1研究结果，研究纳入了72例既往未接受过针对晚期疾病系统性治疗的、携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）突变的不可切除性或转移性非鳞状NSCLC患者，客观缓解率ORR为76%（CR：11%；PR：65%），其中64%的缓解者DOR≥6个月，44%的缓解者DOR≥12个月。

获批时间：2026.05.01

适应症：ESR1突变、ER+/HER2-乳腺癌。

该获批基于III期VERITAC-2研究结果，旨在评估Vepdegestrant单药治疗与氟维司群治疗相比，在既往接受过CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。与氟维司群相比，Vepdegestrant组患者疾病进展或死亡风险降低了43%（HR=0.57；p=0.0001）。两组的中位PFS分别为5个月和2.1个月。两组的ORR分别为19%和4%。OS数据尚不成熟。

获批时间：2026.05.08

适应症：NRG1融合胆管癌。

该获批基于I/II期eNRGy研究结果，该研究旨在评估Zenocutuzumab在NRG1基因融合阳性晚期实体瘤患者中的安全性和疗效。在胆管癌队列中，共纳入22例不可切除或转移性NRG1基因融合阳性患者，其中19例可进行疗效评估。结果显示，Zenocutuzumab治疗组的ORR为36.8%，DOR范围为2.8个月-12.9个月。

获批时间：2026.05.15

适应症：MRD阳性的肌层浸润性膀胱癌辅助治疗。

该获批基于III期IMvigor011研究结果，完成根治性手术的肌层浸润性膀胱癌患者（761例）接受每6周一次的ctDNA监测，持续1年；期间出现ctDNA阳性（250例）的患者进行随机分组，以2:1比例接受阿替利珠单抗（167例）或安慰剂（83例）治疗；ctDNA持续阴性者不予干预，仅进行随访。研究结果显示，术后MRD阳性患者可从辅助治疗中显著获益：DFS分别为中位9.9个月 vs. 4.8个月，复发/死亡风险降低36%（HR=0.64）；中位OS分别为32.8个月 vs. 21.1个月，死亡风险降低41%（HR=0.59，P=0.0131）。

获批时间：2026.05.15

适应症：HER2阳性乳腺癌的术前新辅助/术后辅助治疗。

新辅助治疗适应症的获批基于III期DESTINY-Breast11研究结果，共纳入927例HER2阳性、高危、早期乳腺癌成人患者，T-DXd-THP组（徳曲妥珠单抗序贯紫杉烷类药物、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗）的pCR率为67.3%，ddAC-THP组（多柔比星联合环磷酰胺序贯THP方案）为56.3%（p=0.003），差异具有统计学意义。

辅助治疗适应症的获批基于DESTINY-Breast05研究结果，在接受新辅助治疗后仍有残余浸润性病灶的HER2阳性乳腺癌患者中，与恩美曲妥珠单抗（T-DM1）相比，T-DXd将浸润性疾病复发或死亡风险显著降低53%（HR=0.47）。两组的三年IDFS率分别为92.4%和83.7%。与T-DM1相比，T-DXd将疾病复发或死亡风险显著降低53%（HR=0.47）。两组的三年DFS率分别为92.3%和83.5%。

获批时间：2026.05.22

适应症：用于治疗不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者。

该获批基于III期TROPION-Breast02研究结果，共纳入644例不可切除或转移性TNBC患者，德达博妥单抗组的PFS为10.8个月，化疗组为5.6个月。与化疗相比，德达博妥单抗将患者的中位OS显著延长5.0个月（23.7个月 vs. 18.7个月），并将患者疾病进展或死亡的风险降低43%（HR=0.57）。两组的确认ORR分别为64%和30%。

获批时间：2026.05.28

适应症：用于治疗既往未接受过BCG治疗的成人高危非肌层浸润性膀胱癌（HR NMIBC）。

该获批基于POTOMAC研究结果，共纳入1018例接受过经尿道膀胱肿瘤切除术的HR NMIBC患者。结果显示，与对照组（仅接受BCG诱导及维持治疗，n=340）相比，联合组（度伐利尤单抗＋BCG诱导及维持治疗，n=339）DFS显著改善，复发或死亡风险降低32%（HR=0.68），但两组中位DFS未达显著差异。

获批时间：2026.06.12

适应症：肾透明细胞癌（ccRCC）成人患者的术后辅助治疗。

该获批基于III期LITESPARK-022研究结果，共纳入1841例经肾切除的ccRCC术后患者，且具有中高危或高危复发风险，或接受了转移灶切除且无疾病证据。结果显示，贝组替凡+帕博利珠单抗的DFS事件是186例，安慰剂+帕博利珠单抗的DFS事件是246例；DFS具有统计学显著改善（HR=0.72），贝组替凡+帕博利珠单抗组患者疾病复发或死亡风险降低了28%，两组的中位DFS均未达到。期中分析的OS数据尚不成熟：贝组替凡+帕博利珠单抗的OS事件是38例，安慰剂+帕博利珠单抗的OS事件是49例。