罗米司亭III期临床研究打破化疗“血小板减少困局”

对于正在接受化疗的肿瘤患者而言，化疗诱导的血小板减少症（CIT）的发生率不容小觑。研究数据显示，在结直肠癌患者群体中，启动化疗后CIT的总体发生率约为62%，而在使用铂类方案的患者中更是达到32%。CIT的棘手之处在于，它迫使临床医生采取“妥协”策略：降低剂量、推迟周期，甚至彻底停用部分化疗药物。这些调整虽然暂时规避了严重的血小板低下风险，却直接削弱了化疗的相对剂量强度，进而可能影响患者的长期生存预后。而传统的血小板输注不仅供应紧张，其提升血小板的效应也仅是“昙花一现”，无法解决根本问题。因此，寻找一种能有效、持久提升血小板，保障化疗顺利进行的药物，成为了肿瘤支持治疗领域迫在眉睫的重大需求。2026年3月，一项刊登于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的重磅研究“Romiplostim versus Placebo for Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia”为这一困境带来了破局希望。这项名为RECITE的III期国际多中心临床试验，证实了促血小板生成素受体激动剂——罗米司亭（Romiplostim），在治疗CIT方面展现出了优秀的疗效与良好的安全性。

为了科学验证罗米司亭的疗效，研究者开展了一项覆盖14个国家55个中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。共有165名患有持续性CIT（入组当天血小板计数≤85×10⁹/L）的胃肠道癌症患者参与，他们正在接受以奥沙利铂为基础的多药化疗。患者被以2:1的比例分配到罗米司亭组（109人）或安慰剂组（56人）。患者群体中，75%患有结直肠癌， 13%为胃食管癌， 12%为胰腺癌；值得一提的是，罗米司亭组中高达72%的患者已处于IV期疾病，病情更为复杂。

研究的主要终点是在第2和第3个化疗周期中，均未因CIT导致化疗剂量调整（减量、延迟、省略或停药）。结果显示：罗米司亭组：高达84%（92/109）的患者成功避免了化疗调整。安慰剂组：仅有36%（20/56）的患者实现了这一目标。两组对比，比值比高达10.16，这意味着罗米司亭治疗能让患者避免化疗调整的可能性提高了近10倍，差异具有极显著的统计学意义（P<0.001）。研究的次要终点是全面提升血小板水平。在治疗周期内，罗米司亭组患者血小板计数的中位数最低值（即“谷值”）为87×10⁹/L，而安慰剂组仅为58×10⁹/L。罗米司亭让这个危险的“低谷”抬高了近30个单位。此外，罗米司亭组达到首次血小板应答（血小板≥100×10⁹/L且一周内无需输注）的中位时间仅需1.1周，显著快于安慰剂组的2.1周，帮助患者更快地重启化疗。

在安全性方面，罗米司亭的表现同样令人安心。大多数不良事件主要反映了化疗本身的效应。罗米司亭组和安慰剂组分别有37%和22%的患者报告了3级及以上不良事件。 研究者认为与试验药物相关的不良事件在罗米司亭组和安慰剂组分别为12%和7%，且多为轻微的恶心（两组各2%）和头痛（罗米司亭组2%），未发生因此导致的严重不良事件、死亡或治疗中断。备受关注的血栓栓塞事件在罗米司亭组发生率为2%（2例），在安慰剂组为0。未观察到罗米司亭导致骨髓增生异常综合征或继发性癌症的风险显著增加。

图1：研究设计及入组情况

图2：主要终点与血小板计数随时间变化。A. 主要终点：无CIT诱导的剂量调整。B. 血小板计数随访。C. 主要终点的亚组分析。

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