TAP Voice | 白癜风 | 26年5月

关键信息

■ 这项回顾性队列研究分析了来自相关Komodo Healthcare Map和OMNY Health Foundation数据库的去标识化数据。起始日期为在索引识别期内首次确诊白癜风的日期（2018年1月1日至2023年8月31日），并允许至少3个月或更长时间的随访时间。根据年龄和基线时体表面积（BSA）受累的白癜风皮损百分比（≤10%、>10%和无BSA评估）将患者分层至队列中。数据分析在2024年4月至2024年8月期间进行。

■ 在纳入的24949例患者中，1329例（5.3%）在基线进行了BSA评估（963例BSA受累≤10%；366例BSA受累>10%）。大多数患者（n=21996[88.2%]）为18岁及以上的成年人，有14057例女性患者（56.3%)。在明确皮损发病部位的16674例患者中，面部为最常见发病部位，受累患者共计5482例，占比32.9%。不同的BSA分层人群中，未接受临床干预治疗的患者占比区间为27%~32%，其中未进行BSA评估组未治疗患者占27%（6308/23620），BSA受累≤10%组未治疗患者占32%（310/963）。患者确诊后最常用治疗药物为外用及口服糖皮质激素、外用钙调磷酸酶抑制剂与磷酸二酯酶4抑制剂，不同皮损310分组患者的临床用药选择无明显差异。相较于成年患者，儿童及青少年患者外用药物处方占比更高，全身系统药物则更多应用于成年患者。临床治疗用药序贯方案存在较大个体差异。依据药物种类不同，一线、二线治疗方案的中位用药时长分别为1.8个月（95%置信区间：1.6~2.1个月）至4.1个月（95%置信区间：3.7~4.4个月）。

■ 本队列研究系统梳理了白癜风患者真实临床治疗现状。临床随访期间，仍有大量白癜风患者未接受规范治疗，且各类治疗方案的持续使用时长普遍偏短。

关键信息

■ 窄谱中波紫外线（NB-UVB）是白癜风的标准一线疗法，但仍有部分患者应答不佳。乌帕替尼是一种选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂，已在白癜风中显示出抗炎特性和临床疗效。

■ 该研究描述了既往NB-UVB疗效不佳的患者加用口服乌帕替尼后的临床结局。共有9例既往NB-UVB疗效不佳的患者（7例女性，2例男性；年龄12-48岁；病程2-15年）入组本前瞻性病例系列。

■ 疗效不佳定义为NB-UVB加低剂量皮质类固醇治疗≥6个月后复色<5%，与高度难治亚组一致。临床亚型包括节段型白癜风（n=4）和非节段型白癜风（n=5）。入组前，低剂量皮质类固醇治疗包括口服泼尼松5-15 mg/日，根据体重和疾病活动度调整，联合NB-UVB。研究期间，停用口服泼尼松，所有患者继续NB-UVB联合额外的口服乌帕替尼15 mg/天治疗24周。在基线和第24周评估白癜风面积评分指数（VASI）评分和血清CXCL10水平。

■ 加用口服乌帕替尼后，8/9例患者出现复色。在这些应答者中，中位ΔVASI为-37.6%（四分位差，IQR：-43.6%至-17.3%），复色分级为轻度（n=3）、中度（n=4）或明显（n=1）。在大多数患者中，血清CXCL10也降低（中位ΔCXCL10，-26.9%；IQR，-55.6%至-18.2%），但在该病例系列中，ΔCXCL10与ΔVASI无显著相关性。未观察到有临床意义的不良事件。在节段型和非节段型白癜风中均观察到色素沉着，但样本量较小，无法支持亚型之间的正式比较。

■ 上述观察结果表明，白癜风的复色可能需要控制炎症活动和足够的残留黑素细胞再生能力。既往的研究认为，血清CXCL10与白癜风疾病活动有关，可能随治疗而降低。在该病例系列中，口服乌帕替尼后，大多数患者的血清CXCL10降低，这可能反映了全身炎症活动的减弱。然而，考虑到在这个小病例系列中与ΔVASI缺乏显著相关性，血清CXCL10应仅解释为探索性全身生物标志物。

■ 由于这是一项单组研究，没有单独使用乌帕替尼或单独使用NB-UVB的对照组，因此无法确定口服乌帕替尼、继续使用NB-UVB及其联合用药的相对作用。在该选定患者组中，在大多数既往NB-UVB疗效不佳的患者中，加用口服乌帕替尼与临床改善相关。

关键信息

■ 研究人员回顾性地审查了16例常规治疗（接受口服托法替布联合外用他克莫司和光疗）无效的非节段型白癜风患者记录（6例男性，10例女性；平均年龄：39.7岁）。在第6、12和24周使用白癜风面积评分指数（VASI）评估改善情况。治疗期间监测血象、血脂、肝、肾功能检查。

■ 平均VASI评分从基线时的5.038改善至第24周时的1.269，13例患者（81.25%）达到至少50%的改善。一过性白细胞减少3例，1例发生掌疣。

■ 口服托法替布在非节段型白癜风患者的治疗中显示出显著潜力，这些患者对常规治疗无反应，尤其是与光疗联合治疗。除3例患者一过性白细胞减少和1例患者掌疣外，随访期间未见明显不良反应。