TAP Voice | 斑秃 | 26年3月

关键信息

■ 该观察性、回顾性、多中心研究共纳入102名适合接受全身治疗的≥12岁重度斑秃（脱发严重程度工具[SALT]≥50）和病程≥6个月的患者，根据意大利国家指南给予利特昔替尼50 mg/天，随访24周。主要终点是第24周达到SALT≤20。次要终点包括达到SALT≤10；SALT的平均变化、毛发镜检查结果改善、生活质量、心理影响、对眉毛、睫毛和指甲的疗效、以及安全性特征。

■ 第24周，40.2%的患者达到SALT≤20，青少年（48.6%）的应答率高于成人（21.9%）。平均SALT评分从86.2±18.5降至40.8±37.1。观察到毛发镜检查结果和患者生活质量显著改善。利特昔替尼治疗对眉毛、睫毛、指甲也有效。不良事件为轻度（如痤疮、头痛）。

■ 在这项多中心、真实世界研究中，利特昔替尼50 mg/天是重度斑秃患者有效且耐受性良好的治疗选择。

关键信息

■ 在这项回顾性研究中，研究人员对30名接受巴瑞替尼（每日2 mg或4 mg）治疗的患者的临床结果进行了分析，这些患者接受了至少36周的治疗，大多数患者的随访时间延长至52周。疾病严重程度通过“脱发严重程度评估工具”（SALT）在多个时间点进行评估（12至52周）。基于对BRAVE-AA临床试验的事后分析，应答模式被分为早期应答者（在12周内首次达到SALT≤20）、渐进性应答者（在12至36周内首次达到SALT≤20）和晚期应答者（在36周后首次达到SALT≤20）。

■ 在整个研究人群中，SALT评分的中位数从基线时的76.2降至第36周时的37.7，再降至第52周时的36.1。第36周，50%的患者SALT评分≤20，第52周时这一比例上升至59%。在全秃/普秃患者中，第36周和第52周达到SALT评分≤20的比例分别为40%和50%。在非全秃/普秃组中，应答情况更为良好，第36周时70%的患者SALT评分≤20，第52周时这一比例为77.8%。大多数患者为渐进性或晚期应答者，这突显了持续治疗的重要性。总体而言，8名患者（27%）为早期应答者，7名（23%）为渐进性应答者，3名（10%）为晚期应答者。

■ 相关性分析表明，疾病持续时间和应答时间之间存在中等程度的相关性（95% CI，0.042-0.795；P=0.031）。多变量逻辑回归分析表明，基线SALT评分是第36周临床应答（定义为SALT≤20）的唯一显著预测因素（OR，0.93；95% CI，0.88-0.99；P=0.029）。

■ 巴瑞替尼的安全性特征与既往相关研究结果一致，总体上耐受性良好，53%的患者报告有轻微的不良反应。其他不良反应包括痤疮样皮疹（13.3%）、轻度感染（6.7%）和脂溢性皮炎（6.7%）。

■ 上述研究结果进一步支持巴瑞替尼作为一种安全有效的治疗选择，在治疗重度斑秃方面具有持续的益处。

关键信息

■ 本次分析从社会角度评估了利特昔替尼与不进行治疗相比，对于日本头皮脱发程度≥50%的斑秃（AA）患者的成本效益。

■ 研究人员基于脱发严重程度工具（SALT）对患者的健康状态进行分层，以估算与AA治疗相关的终生成本（包括生产力损失）和质量调整生命年（QALYs）。对照组为不治疗，临床参数基于ALLEGRO2b/3试验。成本和QALYs以每年2%的折现率进行折现，计算了增量成本效益比（ICER）。

■ 在患者一生的时长内，基于基线社会视角，利特昔替尼50 mg的增量QALYs和增量成本分别为1.09个QALY和5262471日元（34766美元）。每提高一个健康生命年（QALY）的成本效用值为4816589日元（约合31820美元），低于日本每提高一个健康生命年所需成本5000000日元（约合33032美元）的阈值。单向敏感性分析显示，对成本效用值影响最为显著的参数是SALT评分≥50的患者的效用值、SALT评分≥50的患者因缺勤而耽误的工作时间百分比以及利特昔替尼50 mg的停药率。

■ 上述结果表明，从日本社会的角度来看，对于头皮脱发面积≥50%的AA患者，相较于不治疗，利特昔替尼50 mg的治疗是具有成本效益的。