FDA资讯｜FDA 批准恩考芬尼用于治疗转移性结直肠癌
FDA资讯｜FDA 批准恩考芬尼用于治疗转移性结直肠癌的核心信息是什么？
2026年2月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准恩考芬尼（Encorafenib）联合西妥昔单抗（Cetuximab）及氟尿嘧啶类化疗方案，用于治疗经FDA授权的检测方法确认携带BRAF V600E突变的成年转移性结直肠癌（mCRC）患者。 2024年，BREAKWATER试验结果显示mCRC患者客观缓解率（ORR）有所改善，因此FDA加速批...
2026年2月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准恩考芬尼（Encorafenib）联合西妥昔单抗（Cetuximab）及氟尿嘧啶类化疗方案，用于治疗经FDA授权的检测方法确认携带BRAF V600E突变的成年转移性结直肠癌（mCRC）患者。 2024年，BREAKWATER试验结果显示mCRC患者客观缓解率（ORR）有所改善，因此FDA加速批准 恩考芬尼 联合西妥昔单抗及mFOLFOX6方案用于该患者群体。而此次转为完全批准，则是基于BREAKWATER试验无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的获益数据 。 属于「ONCO前沿」分类。 关键词：转移性结直肠癌、随机对照试验。 本文由 TalkMED 拓麦医学编辑团队审核发布，内容来源清晰、引用完整，符合平台编辑方针和利益冲突披露政策。
本文核心问答
Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？
2024年，BREAKWATER试验结果显示mCRC患者客观缓解率（ORR）有所改善，因此FDA加速批准 恩考芬尼 联合西妥昔单抗及mFOLFOX6方案用于该患者群体。而此次转为完全批准，则是基于BREAKWATER试验无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的获益数据 。EC+mFOLFOX6组和标准治疗组的中位PFS分别为12.8个月和7.1个月（HR=0.53，P < 0.0001）；中位OS分别为30.3个月和15.1个月（HR=0.49），EC+mFOLFOX6组的1年OS率和2年OS率（80.1%和52.0%）均显著优于标准治疗组（66.0%和29.0%）。安全性分析： 试验中治疗相关的3/4级不良事件发生率在恩考芬尼组为76%，在标准化疗组为59%。
Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？
发布于2026-03-12。
Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？
本文围绕「FDA资讯｜FDA 批准恩考芬尼用于治疗转移性结直肠癌」主题，涉及转移性结直肠癌、随机对照试验等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；BRAF即B-Raf原癌基因丝氨酸/苏氨酸激酶，黑色素瘤等靶点；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；ASCO即美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）年会。。与对照组相比，EC+FOLFIRI组经BICR评估的确认ORR实现了具有临床意义和统计学显著性的改善（EC+FOLFIRI组对比对照组分别为64.4%和39.2%，优势比为2.756），达到了主要研究终点。
Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？
研究共纳入纳入158例。主要终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）。
2026年2月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准恩考芬尼（Encorafenib）联合西妥昔单抗（Cetuximab）及氟尿嘧啶类化疗方案，用于治疗经FDA授权的检测方法确认携带BRAF V600E突变的成年转移性结直肠癌（mCRC）患者。
2024年，BREAKWATER试验结果显示mCRC患者客观缓解率（ORR）有所改善，因此FDA加速批准恩考芬尼联合西妥昔单抗及mFOLFOX6方案用于该患者群体。而此次转为完全批准，则是基于BREAKWATER试验无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的获益数据。
推荐剂量
FDA推荐的给药方案为恩考芬尼 300mg qd（四粒75毫克胶囊），联合西妥昔单抗和mFOLFOX6方案，或联合西妥昔单抗和FOLFIRI方案，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
获批依据
疗效数据：EC+mFOLFOX6组较标准治疗组均显示出显著的PFS和OS优势。EC+mFOLFOX6组和标准治疗组的中位PFS分别为12.8个月和7.1个月（HR=0.53，P < 0.0001）；中位OS分别为30.3个月和15.1个月（HR=0.49），EC+mFOLFOX6组的1年OS率和2年OS率（80.1%和52.0%）均显著优于标准治疗组（66.0%和29.0%）。
安全性分析：试验中治疗相关的3/4级不良事件发生率在恩考芬尼组为76%，在标准化疗组为59%。接受恩考芬尼治疗的患者出现贫血、关节痛、皮疹和发热的比例也更高，但治疗中断率并未显著增加。
研究数据回顾
BREAKWATER研究
研究纳入既往未经全身治疗的BRAF V600E突变mCRC患者，以1：1：1的比例随机分配至3组接受恩考芬尼+西妥昔单抗（EC）、EC+mFOLFOX6或医生选择的标准治疗（多为含贝伐单抗的多种化疗方案）。主要终点包括盲态独立中心（BICR）评估的客观缓解率（ORR）及无进展生存期（PFS），次要终点为总生存期（OS）、安全性及患者报告结果（PRO）。
参考文献：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-traditional-approval-encorafenib-metastatic-colorectal-cancer-braf-v600e-mutation.
[2]Scott Kopetz, et al. ASCO GI 2026. Abstract:13.
责任编辑丨望兰
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本文涉及的主要医学术语
文中涉及的核心术语定义：FDA即美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）；BRAF即B-Raf原癌基因丝氨酸/苏氨酸激酶，黑色素瘤等靶点；ORR即客观缓解率（Objective Response Rate），完全缓解和部分缓解的比例之和；PFS即无进展生存期（Progression-Free Survival），从随机化到疾病进展或死亡的时间；OS即总生存期（Overall Survival），从随机化到任何原因死亡的时间；HR即风险比（Hazard Ratio），用于衡量两组间事件发生风险的比值；DOR即缓解持续时间（Duration of Response）；ASCO即美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）年会。
本文研究方法与设计类型
研究共纳入纳入158例。
本文临床背景与意义
本文属于转移性结直肠癌、随机对照试验等医学领域。与对照组相比，EC+FOLFIRI组经BICR评估的确认ORR实现了具有临床意义和统计学显著性的改善（EC+FOLFIRI组对比对照组分别为64.4%和39.2%，优势比为2.756），达到了主要研究终点。。该研究评估的终点指标包括主要终点、次要终点、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）。
引用格式：FDA资讯｜FDA 批准恩考芬尼用于治疗转移性结直肠癌. 发布日期：2026-03-12. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/3583
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