2026 ASCO GU｜Cabozantinib用于复发/难治性生殖细胞肿瘤（GCT）的II期临床试验

2026年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）是全球泌尿生殖系统肿瘤领域的顶尖学术盛会，于2026年2月26日-28日在美国旧金山隆重召开，本届会议汇聚众多泌尿生殖系统肿瘤领域权威专家，围绕前列腺癌、尿路上皮癌、肾癌、睾丸癌等细分领域展示最新进展，旨在促进学术交流与临床实践创新，为泌尿生殖系统肿瘤防治带来新突破。本次大会中，Cabozantinib用于复发/难治性生殖细胞肿瘤（GCT）的 II 期临床试验发布最新研究数据，跟随【ONCO前沿】一起快速浏览本次研究的最新成果。

血管内皮生长因子（VEGF）过表达、血管生成增加以及 c-MET 通路的激活在生殖细胞肿瘤（GCT）中具有生物学意义。Cabozantinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，靶向 c-MET、VEGF、RET 和 AXL。本文报告卡博替尼在难治性 GCT 中开展的一项 II 期临床试验结果。

本项单臂 II 期研究采用 Simon 两阶段设计，评估卡博替尼 60 mg 在不可治愈的复发/难治性 GCT 患者中的疗效。年龄 ≥18 岁、在接受一线顺铂为基础的化疗及至少 1 种挽救治疗方案后仍进展的转移性 GCT 患者符合入组条件。主要终点为临床获益率（CBR）[即采用 RECIST 1.1 标准（并修订纳入 AFP 和 hCG 指标）评估的完全缓解（CR）、部分缓解（PR）及持续 ≥3 个月的疾病稳定（SD）比例]。Simon 两阶段设计要求≥2/18例患者获得临床获益方可进入第二阶段，该阶段最多入组 50 例患者。

Simon 第一阶段达到预设标准后，扩展至第二阶段。共有 44 例患者可评估疗效，其中 2 例为女性。中位年龄为 34.2 岁（21.4–63.2 岁）。42 例（95.5%）为非精原细胞瘤性 GCT。原发部位为睾丸（79.5%）、纵隔（13.6%）、卵巢（4.6%）及腹膜后（2.3%）。初诊时 IGCCCG 风险分层为良好 22.7%、中等 25%、不良 47.8%、未知 4.5%。18 例患者为晚期复发。既往中位化疗方案数为 4 种。63.6% 的患者既往接受过高剂量化疗联合外周血干细胞移植。中位甲胎蛋白（AFP）为 210.3（1.1–120,693），中位人绒毛膜促性腺激素（hCG）为 0.95（0.6–72,759）。

CBR 为 43.2%，其中 2 例（4.5%）达到部分缓解（PR），17 例（38.6%）达到持续 ≥3 个月的疾病稳定（SD），未观察到完全缓解（CR）。中位治疗持续时间为 74 天（27–848 天）。对于最佳疗效为 SD 的患者，中位 SD 持续时间为 3.7 个月（2.0–18.5 个月）。50% 的患者影像学评估为疾病稳定，中位持续时间为 4.1 个月（2.1–27.9 个月）。18 例（46.2%）患者出现可测量病灶缩小。95.5% 的患者 AFP 或 hCG 水平下降，其中 65.9% 至少下降 50%，27.3% 至少下降 80%。

最常见的不良事件（AE）为腹泻，发生率为 59.1%，其中 96.2% 为 1 级/2 级。最常见的 ≥3 级不良事件为 AST 升高，发生率为 6.8%。下表列出了发生率 >25% 的不良事件。11 例患者需要减量治疗，2 例仍在接受治疗。

发生率>25%的不良事件情况

卡博替尼是首个在难治性 GCT 中显示临床获益的非细胞毒性化疗药物。尽管未观察到CR，但超过 40% 的患者取得临床获益，其中一半患者达到影像学疾病稳定的中位持续时间为 4.1 个月。其不良事件谱与传统细胞毒性 GCT 化疗药物的毒性重叠较少，为减少进一步铂类化疗的累积毒性提供了独特机会。

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