News | Nature深度报道中国阿尔茨海默病防治攻坚：战略布局、研究进展与全球启示

阿尔茨海默病及相关痴呆已成为中国人口老龄化背景下的重大公共卫生挑战，近日，Nature对中国阿尔茨海默病（AD）领域的研究布局与前沿进展进行了专题新闻报道。数据显示，全球近30%的阿尔茨海默病及相关痴呆患者生活在中国；2021年中国阿尔茨海默病及相关痴呆患病人数已达1700万（约9‰人群患病率），受人口老龄化、出生率下降等因素影响，预计2050年患病人数将攀升至6600万，甚至可能突破1亿，将给医疗卫生与社会福利体系带来巨大压力。

针对这一趋势，中国政府出台专项规划，明确目标为2030年全面提升阿尔茨海默病的筛查、诊断与治疗能力，并从人才引育、经费投入、体系建设三大维度推动领域发展：

◆ 人才层面：重点招募具有海外研究/工作经历的顶尖科学家，形成北京、上海、广州、温州等核心科研集聚地，大量海外归国科研人才成为领域发展的核心力量。

◆ 经费层面：2024年中国基础与应用研究总投入约915亿美元，阿尔茨海默病专项研究经费虽占比有限，但呈持续增长趋势；过去5年间，仅针对阿尔茨海默病的专项研究项目已投入约10亿元人民币（1.45亿美元），地方政府也给予重点支持——如温州瓯江实验室聚焦脑健康与再生医学，已获地方政府约12亿美元经费支持，现有科研人员超800名。

◆ 顶层设计层面：2016年启动的“中国脑计划”（15年专项规划），将脑疾病基础科学研究、早期诊断与干预作为核心方向，直接推动了领域科研产出的爆发式增长。

中国在阿尔茨海默病治疗领域的研究已形成多路径并行的格局，临床研究数量实现跨越式增长——2021年中国阿尔茨海默病治疗相关临床试验仅9项，2024年已增至107项，多个创新疗法进入关键临床阶段。

◆ TrkB受体激动剂BrAD-R13

深圳理工大学叶克强团队研发的BrAD-R13，核心机制为模拟脑源性神经营养因子（BDNF），激活其天然靶点TrkB受体，进而发挥神经元保护作用，同时减少阿尔茨海默病特征性病理改变——β淀粉样蛋白斑块与tau神经原纤维缠结的形成。该药物已于去年9月完成安全性临床试验，计划于2026年年内在中国和美国同步启动多中心临床试验，评估其人体治疗有效性。

◆ 中药来源化合物丁基苯酞（NBP）

丁基苯酞提取自传统中药芹菜，是中国阿尔茨海默病中药转化研究的核心候选药物。临床前研究证实，NBP可提升模型动物脑内BDNF水平、减少β淀粉样蛋白斑块沉积，并改善模型动物认知测试表现；一项纳入270例阿尔茨海默病相关轻度认知障碍患者的12个月随机对照试验显示，NBP可显著减轻患者症状严重程度。目前，中国已开展多项NBP与多奈哌齐、美金刚等经典AD治疗药物，以及参桂益智方（人参、茯苓、熟地黄等组成的中药复方）联用的临床试验，探索联合治疗方案的临床价值。

脑类淋巴系统（glymphatic system）是大脑清除细胞代谢废物的核心通路，其功能衰退被证实与β淀粉样蛋白、tau蛋白的异常沉积密切相关，中国科研团队率先开展了基于该通路的外科干预技术研发。

◆ 杭州求是医院谢庆平团队首创淋巴管/结—静脉吻合术（LVA），通过将淋巴管与静脉吻合，促进脑内代谢废物经循环系统清除，该术式此前已用于淋巴水肿治疗，目前正针对阿尔茨海默病开展全球多中心临床验证。

◆ 上海交通大学任振虎团队开发了颈淋巴系统疏通分流术（CSULS），通过缓解颈部深部大淋巴管压力改善脑类淋巴系统功能。截至2024年8月，该团队已完成20例手术，初步结果显示可改善患者脑类淋巴系统功能与认知功能评分。

需特别说明的是，因临床中出现部分机构夸大术式疗效、无资质开展手术的乱象，2025年7月中国国家卫生健康委员会已明确叫停LVA用于阿尔茨海默病的非临床试验性临床应用，仅允许正规科研团队开展规范的临床试验研究，保障医疗安全与研究严谨性。

阿尔茨海默病的临床干预窗口期集中于症状出现前的前驱期，早期识别是改善疾病预后的核心，而中国人群在全球阿尔茨海默病遗传研究数据库中曾长期存在代表性不足的问题，成为早筛技术发展的核心瓶颈。

针对这一短板，中国多个科研团队建立了富集汉族人群的遗传与生物样本数据库，实现了早筛技术的突破性进展：

◆ 香港科技大学叶玉如院士团队搭建了包含6000例阿尔茨海默病患者、轻度认知障碍人群与认知健康对照的中国人群生物样本库，基于该数据库发现了TREM2基因的一个特异性变异体——该变异与阿尔茨海默病发病风险升高、疾病进展加快、严重程度更高显著相关，填补了中国人群AD遗传易感基因研究的空白。

◆ 基于该样本库，叶玉如团队同时筛选出阿尔茨海默病相关的特异性血液生物标志物，开发了血液检测panel，对阿尔茨海默病的诊断准确率达96%；未发表的研究数据显示，该标志物组合可在临床症状出现前15年识别疾病患病风险，为超早期干预提供了核心技术支撑。

澳大利亚阿德莱德大学神经科学家Lyndsey Collins-Praino指出，中国人群特异性遗传变异与生物标志物的发现，不仅推动了阿尔茨海默病发病机制的深入解析，更实现了疾病防控从“发病后治疗”向“超早期预防与干预”的转变，同时为全球不同种族人群的AD研究提供了重要参考。

经过十余年的发展，中国已成为全球阿尔茨海默病研究的第二大产出国，仅次于美国。数据显示，中国AD相关研究论文数量从1988-1992年的12篇，增长至2013-2017年的超8000篇；Scopus数据库分析显示，2010年至今中国AD领域论文产出持续爆发式增长，与美国的差距持续缩小。

英国痴呆症研究所神经遗传学家John Hardy（香港神经退行性疾病中心成员）评价，中国阿尔茨海默病临床与临床前研究的质量持续提升、进展速度加快，已吸引全球科研界的关注，有望成为该领域下一个全球领跑者。

中国AD研究的全球化发展仍面临多重阻碍：一是数据共享的不平衡性，中国科研人员可获取英国生物样本库等国际数据库资源，但中国本土数据的对外开放程度有限，且地缘政治紧张进一步加剧了这一问题；二是语言壁垒，英语为主的国际科研界对中国本土发表的高质量研究认知度不足，一定程度上限制了成果的全球传播。

面对人口老龄化带来的阿尔茨海默病发病浪潮，中国已形成“国家战略引领、基础研究突破、临床转化并行、早筛早诊布局”的全链条防控体系，在药物研发、外科干预、生物标志物发现等领域取得了一系列具有全球影响力的成果，为全球阿尔茨海默病防控提供了中国方案与中国经验。

正如温州医科大学宋伟宏教授所述，未来几年，中国将在全球阿尔茨海默病研究领域成为与国际顶尖水平并肩的参与者，其研究成果不仅将解决中国本土的公共卫生挑战，也将为全球阿尔茨海默病的防治事业带来新的突破。