年终盘点丨抗肿瘤药物的创新与突破——2025年FDA获批新药汇总

获批时间：2025.05.14

适应症：经治、c-Met蛋白过表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于II期研究LUMINOSITY研究结果，研究旨在识别最适合接受Teliso-V单药治疗的c-Met过表达非小细胞肺癌二/三线治疗人群，并扩大研究组以进一步评估该疗法在所选人群中的疗效。初步分析结果显示，对于c-Met蛋白过表达、非鳞状EGFR野生型非小细胞肺癌患者，c-Met高表达患者的ORR为34.6%，c-Met中表达患者的ORR为22.9%。c-Met过表达患者的整体ORR为28.6%。主要疗效指标中，ORR为35%，中位DOR为7.2个月。

获批时间：2025.06.11

适应症：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于TRUST-I和TRUST-II研究结果，研究共纳入了270例ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者接受他雷替尼治疗。研究结果显示，对于未接受过ROS1-TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者（n=157）：在TRUST-I研究（n=103）中，患者的cORR为90%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达72%；在TRUST-II研究（n=54）中，患者的cORR为85%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达63%。对于接受过ROS1-TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者（n=113）：在TRUST-I研究（n=66）中，患者的cORR为52%，中位DOR为13.2个月，DOR≥12个月的患者高达44%；在TRUST-II研究（n=47）中，患者的cORR为62%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达45%。此外，在这两项研究中，初治和ROS1-TKI经治的ROS1阳性NSCLC脑转移患者的颅内ORR分别为73%和63%。

获批时间：2025.06.23

适应症：用于治疗既往接受过EGFR靶向疗法和铂类化疗的携带EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于两项临床研究TROPION-Lung05和TROPION-Lung01。研究结果显示，在两项临床研究的汇总疗效人群中，ORR达到了45%，4.4%的患者获得CR，40%的患者获得PR；中位DOR为6.5个月。

获批时间：2025.07.02

适应症：用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（EGFR 20ins）突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这些患者在铂类化疗期间或之后出现疾病进展。

该获批基于II期WU-KONG1B（NCT03974022）研究。研究结果显示，在疗效评估的85例患者中，ORR为46%，其中完全缓解率为6%，部分缓解率为40%；DOR为11.1个月。

获批时间：2025.08.08

适应症：用于治疗携带HER2 TKD激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于一项Ia/Ib期Beamion LUNG-1（NCT04886804）研究，入组患者均为不可切除或已转移的非鳞状非小细胞肺癌，具有HER2 TKD激活性突变且之前接受过全身治疗。患者口服宗艾替尼120毫克，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。研究结果显示，在71例接受过含铂化疗但未接受过靶向HER2 TKI或ADC治疗的患者中，ORR为75%，其中58%的患者DOR≥6个月。在34例既往接受过含铂化疗和靶向HER2 ADC治疗的患者中，ORR为44%，其中27%的患者DOR≥6个月。

获批时间：2025.10.02

适应症：用于接受过阿替利珠单抗或阿替利珠单抗皮下制剂联合卡铂、依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的成年广泛期小细胞肺癌患者的维持治疗。

该获批基于III期IMforte研究（NCT05091567），研究纳入了483例广泛期小细胞肺癌患者。研究结果显示，联合组中位PFS达5.4个月，较阿替利珠单抗单药组（2.1个月）降低46%疾病进展风险（HR=0.54）；联合组中位OS为13.2个月，单药组为10.6个月，死亡风险降低27%（HR=0.73）。

获批时间：2025.11.19

适应症：ERBB2 TKD突变的非鳞状非小细胞肺癌。

该获批基于SOHO-01研究结果。在70例局部晚期或转移性、存在HER2 TKD激活突变、既往接受过全身治疗但未接受过针对HER2突变治疗的非鳞状非小细胞肺癌患者中，ORR为71%，中位DOR为9.2个月，其中54%的应答患者DOR≥6个月。在52例携带HER2 TKD激活突变、既往接受过包括HER2靶向抗体偶联药物治疗在内的全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者中，ORR为38%，中位DOR为7.0个月，其中60%的应答患者DOR≥6个月。

获批时间：2025.11.19

适应症：广泛期小细胞肺癌。

该获批基于III期DeLLphi-304研究结果，研究结果显示，与标准化疗组相比，Tarlatamab-dlle全面显著改善了广泛期小细胞肺癌患者OS、PFS、ORR和DoR。两组的中位OS分别为13.6个月 vs. 8.3个月，患者死亡风险降低40%（HR=0.60）。中位PFS分别为4.2个月 vs. 3.2个月（HR=0.72）。

获批时间：2025.12.17

适应症：埃万妥单抗静脉注射剂型已获批的适应症。

该获批基于III期PALOMA-3研究（NCT05388669）结果，Rybrevant Faspro与Rybrevant疗效一致，达到了两项共同主要药代动力学（PK）终点。研究结果显示，皮下注射组ORR为30%，静脉注射组为33%；中位PFS分别为6.1个月和4.3个月；皮下注射组患者中位OS显著更长（HR=0.62）。

获批时间：2025.01.16

适应症：联合帕尼单抗用于携带KRAS G12C突变的经治转移性结直肠癌。

该获批基于随机、开放标签、对照的CodeBreaK 300研究结果，Sotorasib+帕尼单抗治疗组的中位PFS显著优于SOC组（5.6个月 vs. 2.0个月，HR=0.48），而OS最终分析结果未达到统计学显著性。此外，Sotorasib+帕尼单抗治疗组的ORR高于SOC组（26% vs. 0%），Sotorasib+帕尼单抗治疗组的中位DOR为4.4个月，SOC组的中位DOR没有数据。

获批时间：2025.04.08

适应症：不可切除或转移性MSI-H或dMMR结直肠癌成人和≥12岁儿童患者。

该获批基于CheckMate 8HW研究结果，一线治疗研究结果显示，双免组的中位PFS尚未达到，而化疗组仅为5.8个月，双免方案将疾病进展或死亡风险显著降低79%（HR=0.21）。双免方案和纳武利尤单抗单药的全线治疗对比结果显示，中位PFS分别为未达到 vs. 39.3个月，双免方案将疾病进展或死亡风险降低38%（HR=0.62）。双免组的ORR也得到显著提升，两组分别为71% vs. 58%。

获批时间：2025.05.15

适应症：联合化疗用于肛管鳞状细胞癌一线治疗；单药用于肛管鳞状细胞癌后线治疗。

Retifanlimab-dlwr联合化疗用于一线治疗肛管鳞状细胞癌基于POD1UM-303/InterAACT 2研究结果，Retifanlimab-dlwr组和安慰剂组的中位PFS分别为9.3个月和7.4个月（HR=0.63）。期中OS结果无统计学意义，两组的中位OS分别为29.2个月和23个月（HR=0.70）。45%接受安慰剂的患者在疾病进展后接受了Retifanlimab-dlwr治疗。两组ORR分别为56%和44%。

Retifanlimab-dlwr单药用于既往经治的肛管鳞状细胞癌基于多中心、单臂POD1UM-202研究结果，纳入94例局部复发或转移性SCAC患者，这些患者在铂类化疗期间疾病进展或不耐受。研究结果显示ORR为14%，中位DOR为9.5个月。

获批时间：2025.03.19

适应症：PD-L1表达阳性（CPS≥1）且HER2阳性的胃或胃食管结合部腺癌。

该获批基于III期KEYNOTE-811研究结果，与安慰剂联合曲妥珠单抗和化疗相比，帕博利珠单抗组合疗法组在OS和PFS方面均显示出统计学显著改善。在PD-L1 CPS≥1患者中，帕博利珠单抗组中位PFS为10.9个月，安慰剂组为7.3个月（HR=0.72）；帕博利珠单抗组和对照组的中位OS分别为20.1个月和15.7个月；ORR分别为73%和58%；中位DOR分别为11.3个月和9.6个月。

获批时间：2025.11.25

适应症：胃或胃食管交界处腺癌围手术期治疗。

该获批基于III期MATTERHORN研究结果，该研究旨在评估度伐利尤单抗联合FLOT方案在局部晚期可切除胃或胃食管交界处腺癌患者中的有效性和安全性。研究结果显示，度伐利尤单抗组未达到中位EFS，安慰剂组中位EFS为32.8个月（HR=0.71）。两组均未达到中位OS（HR=0.78）。两组的pCR分别为19.2%和7.2%。