中国发表 | JAK1抑制剂艾玛昔替尼为重度斑秃患者带来精准治疗新希望

中国发表 | JAK1抑制剂艾玛昔替尼为重度斑秃患者带来精准治疗新希望

本文核心问答

Q1: 该研究的关键数据和临床意义是什么？

研究背景：重度斑秃治疗需求迫切，现有方案存在局限斑秃（Alopecia Areata, AA）是一种常见慢性自身免疫性疾病，以非瘢痕性毛发脱落为核心特征，全球终身患病率约2.1%，多在40岁前发病，高发于25-36岁人群。其中重度斑秃（头皮脱发≥50%）包括全秃（AT，头皮95%-100%脱发）和普秃（AU，头皮+面部/全身毛发95%-100%脱发），自发缓解率极低，且常导致焦虑、抑郁等心理问题，严重影响患者生活质量。研究设计：多中心随机双盲，聚焦中国重度患者群体该研究为随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（NCT05470413），共纳入330例18-65岁重度斑秃患者（头皮脱发≥50%，含AT/AU），病程0.5-8年，按1:1:1随机分配至艾玛昔替尼4mg每日一次组、8mg每日一次组或安慰剂组，治疗24周后，安慰剂组患者重新按1:1随机切换至艾玛昔替尼4mg或8mg组，继续治疗28周，总观察周期达52周。研究主要终点为 24周时达到脱发严重程度评分（SALT）≤20分（即头皮脱发≤20%）的患者比例；次要终点包括不同时间点SALT评分改善、患者毛发再生满意度及安全性指标等...

Q2: 这篇文章的来源和作者资质如何？

发布于2026-01-21。

Q3: 本文涉及哪些核心医学术语和研究方向？

本文围绕「中国发表 | JAK1抑制剂艾玛昔替尼为重度斑秃患者带来精准治疗新希望」主题，涉及中国发表、斑秃、JAK抑制剂等核心术语和研究方向。文中涉及的核心术语定义：AAD即美国皮肤病学会（American Academy of Dermatology）年会；NMPA即中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration）；JAK即Janus激酶（Janus Kinase），细胞信号转导关键酶；CI即置信区间（Confidence Interval），表示估计值的可信范围；TEAE即治疗期间出现的不良事件（Treatment-Emergent Adverse Event）。。研究方法方面，统计分析采用亚组分析等方法。结论艾玛昔替尼作为口服高选择性JAK1抑制剂，对JAK2、JAK3、TYK2的选择性分别高达10倍、77倍、420倍以上，相较于泛JAK抑制剂，有望降低脱靶相关不良反应风险。

Q4: 该研究采用了什么研究设计和方法？

本研究采用临床试验设计。研究共纳入纳入330例。主要终点指标包括主要终点、次要终点、安全性指标、生活质量评分。

来源：拓麦Derm

关键词：

中国发表

斑秃

JAK抑制剂

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概述

近期，国际权威期刊《美国皮肤病学会杂志》（JAAD）在线发表了一项由北京大学人民医院皮肤科张建中教授以及周城教授团队联合全国共31家中心皮肤科专家共同开展的III期临床试验成果。该研究证实，中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂艾玛昔替尼（Ivarmacitinib）治疗成人重度斑秃的显著疗效与良好安全性，为这一难治性自身免疫性疾病提供了新的治疗选择，相关成果先前已于2025年美国皮肤病学会（AAD）年会进行口头报告（abstract: 63250），且该适应症已于2025年6月获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

研究背景：重度斑秃治疗需求迫切，现有方案存在局限

斑秃（Alopecia Areata, AA）是一种常见慢性自身免疫性疾病，以非瘢痕性毛发脱落为核心特征，全球终身患病率约2.1%，多在40岁前发病，高发于25-36岁人群。其中重度斑秃（头皮脱发≥50%）包括全秃（AT，头皮95%-100%脱发）和普秃（AU，头皮+面部/全身毛发95%-100%脱发），自发缓解率极低，且常导致焦虑、抑郁等心理问题，严重影响患者生活质量。

目前临床治疗以超说明书使用糖皮质激素、免疫抑制剂为主，但疗效不稳定且耐受性有限，难以满足重度患者的治疗需求。发病机制研究表明，干扰素-γ、白细胞介素-15通过JAK-STAT信号通路驱动免疫紊乱，导致毛囊免疫豁免丧失，这一通路成为斑秃治疗的核心靶点，JAK抑制剂类药物已成为该领域的研究热点。

研究设计：多中心随机双盲，聚焦中国重度患者群体

该研究为随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（NCT05470413），共纳入330例18-65岁重度斑秃患者（头皮脱发≥50%，含AT/AU），病程0.5-8年，按1:1:1随机分配至艾玛昔替尼4mg每日一次组、8mg每日一次组或安慰剂组，治疗24周后，安慰剂组患者重新按1:1随机切换至艾玛昔替尼4mg或8mg组，继续治疗28周，总观察周期达52周。研究主要终点为24周时达到脱发严重程度评分（SALT）≤20分（即头皮脱发≤20%）的患者比例；次要终点包括不同时间点SALT评分改善、患者毛发再生满意度及安全性指标等。

核心结果：疗效显著且持久，安全性与耐受性良好

毛发再生疗效突出，剂量相关性明确

24周主要终点分析显示，艾玛昔替尼4mg组、8mg组达到SALT≤20分的患者比例分别为34.9%、40.6%，显著高于安慰剂组的9.0%，组间差异均具有统计学意义（4mg组vs安慰剂组：25.6%，95%CI 15.4-35.7，p<0.0001；8mg组vs安慰剂组：31.6%，95%CI 21.5-41.8，p<0.0001），且呈现一定剂量相关性。

亚组分析显示，即使是治疗难度更高的AT/AU患者，艾玛昔替尼仍展现出明确疗效：24周时4mg组、8mg组SALT≤20分的比例分别为11.1%、13.5%，而安慰剂组无1例达到该标准；对于头皮脱发50%-<95%的患者，4mg组、8mg组应答率更高（46.6%、54.1% vs 安慰剂组13.8%）。

52周随访结果显示，艾玛昔替尼的毛发再生疗效持续维持，且安慰剂切换至艾玛昔替尼治疗的患者，也在后续周期中获得显著毛发再生改善。此外，患者报告的毛发再生满意度及可接受度均显著高于安慰剂组（24周满意度：4mg组56.0%、8mg组63.1% vs 安慰剂组23.6%）。

安全性特征良好，无意外不良事件

安全性分析显示，24周安慰剂对照期内，艾玛昔替尼4mg组、8mg组及安慰剂组治疗相关不良事件（TEAE）发生率分别为77.1%、84.7%、75.5%，多数为轻中度，严重TEAE发生率极低（8mg组仅0.9%，4mg组及安慰剂组均为0%）。

常见TEAE包括上呼吸道感染（4mg组14.7%、8mg组17.1%）、COVID-19（4mg组12.8%、8mg组18.9%）、肌酸磷酸激酶升高（4mg组4.6%、8mg组10.8%）等，与已知JAK抑制剂安全性特征一致。整个52周研究期间，无死亡、重大心血管事件、血栓栓塞事件、结核病或胃肠道穿孔等严重不良事件报告，仅出现2例恶性肿瘤（1例滤泡性淋巴瘤、1例甲状腺癌），经研究者评估与研究药物无明确关联。

结论

艾玛昔替尼作为口服高选择性JAK1抑制剂，对JAK2、JAK3、TYK2的选择性分别高达10倍、77倍、420倍以上，相较于泛JAK抑制剂，有望降低脱靶相关不良反应风险。该研究不仅证实了艾玛昔替尼在重度斑秃中的显著疗效与安全性，更通过52周长期随访验证了疗效的持久性，为患者提供了每日一次口服的便捷治疗方案。对于现有治疗效果不佳的重度斑秃患者，尤其是AT/AU患者，艾玛昔替尼有望成为新的治疗选择，填补临床未满足需求。本研究聚焦中国重度斑秃患者，未来，随着更多临床数据的积累，艾玛昔替尼有望为全球斑秃患者带来更精准、安全的治疗新策略。

通讯作者：

Jianzhong Zhang, Department of Dermatology, Peking University People's Hospital, Beijing, China.

供稿：Meredith

校对：Jaya

排版：Haojun / Vanessa

2026-01-21

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