中国发表 | JAK1抑制剂艾玛昔替尼为重度斑秃患者带来精准治疗新希望

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近期，国际权威期刊《美国皮肤病学会杂志》（JAAD）在线发表了一项由北京大学人民医院皮肤科张建中教授以及周城教授团队联合全国共31家中心皮肤科专家共同开展的III期临床试验成果。该研究证实，中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂艾玛昔替尼（Ivarmacitinib） 治疗成人重度斑秃的显著疗效与良好安全性，为这一难治性自身免疫性疾病提供了新的治疗选择，相关成果先前已于2025年美国皮肤病学会（AAD）年会进行口头报告（abstract: 63250），且该适应症已于2025年6月获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

研究背景：重度斑秃治疗需求迫切，现有方案存在局限

斑秃（Alopecia Areata, AA）是一种常见慢性自身免疫性疾病，以非瘢痕性毛发脱落为核心特征，全球终身患病率约2.1%，多在40岁前发病，高发于25-36岁人群。其中重度斑秃（头皮脱发≥50%）包括全秃（AT，头皮95%-100%脱发）和普秃（AU，头皮+面部/全身毛发95%-100%脱发），自发缓解率极低，且常导致焦虑、抑郁等心理问题，严重影响患者生活质量。

目前临床治疗以超说明书使用糖皮质激素、免疫抑制剂为主，但疗效不稳定且耐受性有限，难以满足重度患者的治疗需求。发病机制研究表明，干扰素-γ、白细胞介素-15通过JAK-STAT信号通路驱动免疫紊乱，导致毛囊免疫豁免丧失，这一通路成为斑秃治疗的核心靶点，JAK抑制剂类药物已成为该领域的研究热点。

毛发再生疗效突出，剂量相关性明确

安全性特征良好，无意外不良事件

安全性分析显示，24周安慰剂对照期内，艾玛昔替尼4mg组、8mg组及安慰剂组治疗相关不良事件（TEAE）发生率分别为77.1%、84.7%、75.5%，多数为轻中度，严重TEAE发生率极低（8mg组仅0.9%，4mg组及安慰剂组均为0%）。

常见TEAE包括上呼吸道感染（4mg组14.7%、8mg组17.1%）、COVID-19（4mg组12.8%、8mg组18.9%）、肌酸磷酸激酶升高（4mg组4.6%、8mg组10.8%）等，与已知JAK抑制剂安全性特征一致。整个52周研究期间，无死亡、重大心血管事件、血栓栓塞事件、结核病或胃肠道穿孔等严重不良事件报告，仅出现2例恶性肿瘤（1例滤泡性淋巴瘤、1例甲状腺癌），经研究者评估与研究药物无明确关联。

艾玛昔替尼作为口服高选择性JAK1抑制剂，对JAK2、JAK3、TYK2的选择性分别高达10倍、77倍、420倍以上，相较于泛JAK抑制剂，有望降低脱靶相关不良反应风险。该研究不仅证实了艾玛昔替尼在重度斑秃中的显著疗效与安全性，更通过52周长期随访验证了疗效的持久性，为患者提供了每日一次口服的便捷治疗方案。对于现有治疗效果不佳的重度斑秃患者，尤其是AT/AU患者，艾玛昔替尼有望成为新的治疗选择，填补临床未满足需求。本研究聚焦中国重度斑秃患者，未来，随着更多临床数据的积累，艾玛昔替尼有望为全球斑秃患者带来更精准、安全的治疗新策略。