WPC 2023临床研究精粹：沙芬酰胺治疗帕金森病

关键信息

• 沙芬酰胺（safinamide）是一种可逆性单胺氧化酶B型抑制剂（MAO-BI）和谷氨酸异常释放调节剂，于2016年获批作为帕金森病（PD）症状波动的附加疗法

• 本研究旨在评价沙芬酰胺的有效性和停药率

主要方法

• 本次研究的运动障碍组对2016年开始接受沙芬酰胺治疗的PD患者进行随访和评估，收集每例患者的以下临床数据：年龄、治疗持续时间、治疗终止、统一PD评定量表（UPDRS）-III、Hoehn-Yahr分期量表（HY）、开始沙芬酰胺治疗（V0）和末次随访（V1）时的左旋多巴等效日剂量（LED）和多巴胺激动剂LED（LED-DA）

主要发现

• 180例患者（平均年龄72.34±9.43岁）开始服用沙芬酰胺，其中14例（7.8%）在14.57±4.44个月后因不良反应或缺乏疗效而停药

• 在V0和V1中，观察结束时仍在服用沙芬酰胺的166例患者（平均随访38.17±14.57个月）的各评估指标分别为：①平均UPDRS-III：11.64±7.34 vs. 11.67±10.14；②平均HY：2±0.6 vs. 2+0.85；③平均DEL：364.9±292.24 mg vs. 509.43±309.01 mg；④平均DEL-AD：74.78±120.22 mg vs. 78.55±114.87 mg

• 平均随访33.37±19.11个月后，89例患者在服用沙芬酰胺的同时仍接受稳定剂量的左旋多巴治疗（V0和V1的平均LED分别为339.82±262.27 mg和456.87+293.98 mg），且无需多巴胺激动剂治疗

临床意义

• 沙芬酰胺是一种能稳定左旋多巴剂量、避免使用多巴胺激动剂、自身停药率低（7.80%）的药物

关键信息

• 非典型性帕金森综合征（atypical parkinsonian syndromes，APS）^*的预后差，缺乏特异性治疗

^* 包括进行性核上性麻痹（PSP）、多系统萎缩（MSA）、皮质基底节综合征（CBS）

• 50-100 mg沙芬酰胺作为左旋多巴的附加疗法，其治疗波动性PD的疗效已得到证实，而获批用于PD的药物通常超说明书用于APS的对症治疗

• 本回顾性研究结果显示：沙芬酰胺超说明书治疗的总体耐受性良好，并且在部分患者中有临床获益

主要方法

• 本次运动障碍电子记录的回顾性研究（2016-2020年）登记了临床诊断为APS并接受沙芬酰胺治疗的患者，采用临床总体印象量表-病情改善（CGI-I）进行疗效评估

• 研究纳入26例^*患者，分别诊断为MSA（14例）、PSP（11例）和CBS（1），病程7±4年，并接受沙芬酰胺50 mg（1例）、100 mg（21例）或200 mg（4例）治疗

^* 包括10例（38%）男性和16例（62%）女性，平均70±10岁；1例患者在重新评估前无法随访，其余26例之后平均随访8±9个月

主要发现

• 8例患者（32%）发生轻度不良事件（困倦、意识模糊、感觉不适、头痛）

• 10例患者（包括6例MSA、3例PSP和1例CBS）经沙芬酰胺治疗并随访13±11个月后症状得到改善（CGI-I 1分者1例，2分者6例，3分者3例），主要为运动（6例）、跌倒（5例）、情绪（2例）、疼痛（2例）、睡眠（1例）、运动障碍（1例）

• 14例患者因症状未改善（11例）或轻微恶化（3例），导致4±4个月后停药

临床意义

• 有必要进行临床试验，以确定沙芬酰胺在该临床环境中的疗效和安全性

往期推文：

第1期：WPC 2023临床研究精粹：左旋多巴-卡比多巴治疗帕金森病

第2期：WPC 2023临床研究精粹：阿扑吗啡治疗帕金森病

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原文来自：

1. Planas Ballve A, Caballol Pons N, Gómez-Ruiz I, et al. 6 years of safinamide in the treatment of Parkinson’s disease: Low rate of discontinuation and sparing of dopamine agonists. WPC; 2023, P35.11, 作者未参与本精要的编写。

2. Rodríguez Jorge F, Pérez Torre P, Pareés Moreno I, et al. May safinamide have a role in atypical Parkinsonism? A retrospective study in clinical practice. WPC; 2023, P35.12, 作者未参与本精要的编写。

#PD：Parkinson's Disease，帕金森病

#APS：Atypical Parkinsonian Syndromes，非典型性帕金森综合征

#MAO-BI：Monoamine Oxidase Type B Inhibitor，单胺氧化酶B型抑制剂

#Safinamide：沙芬酰胺