TAP Voice | 斑秃 | 25年12月

关键信息

■ 该回顾性、观察性队列研究纳入了46例接受托法替布治疗后毛发完全再生并在2021年2月至2025年7月期间接受结构化剂量逐渐减量的AA患者。评估了48周随访期间的临床结局、累积药物暴露和不良事件。

■ 疾病的良好控制（SALT≤10）始终得以维持，第24周和第48周达到SALT≤10的患者比例分别为95.7%（44/46）和93.5%（43/46）；第24周和第48周治疗获益丧失（SALT≥20）的发生率分别为0.0%（0/46）和2.2%（1/46）。共有80.4%（37/46）的患者成功减量。至第48周，个体化逐渐减量策略导致药物暴露量累积减少1198 mg（从3360 mg降至2162 mg）。未发现逐渐减量成功的显著预测因素。

■ 该研究表明，以患者为中心的托法替布逐渐减量策略对于缓解者是可行的，可在不影响疗效的情况下减轻治疗负担。

关键信息

■ 为了进一步增加Janus激酶（JAK）抑制剂巴瑞替尼和口服米诺地尔（OM）联合治疗斑秃（AA）的支持性数据，该真实队列研究纳入了77例患者接受巴瑞替尼（4 mg/天）和OM（中位剂量 2 mg/天；范围1-5）治疗的AA患者。

■ 所有患者的中位年龄为45.5岁（范围18-65岁），67.5%为女性。当前AA发作的中位持续时间为4年（范围0.1-15），中位基线脱发严重程度工具（SALT）评分为100（范围21-100）。患者中位随访时间为14个月（范围6-33个月）。随访期间，患者的中位SALT评分逐渐降低：第3个月时为45，第6个月时为30，第9个月时为15，第12个月时为5。总缓解率（定义为在随访的任何时间达到SALT评分≤20）为63.2%（49/77）。按基线严重程度分层，缓解率分别为93.3%（SALT评分21-49）、75%（SALT评分50-94）和50%（SALT评分95-100）。至缓解的中位时间为6个月（范围3-12个月），在疾情较轻的患者中观察到较快的缓解速度。

■ 总体而言，上述数据支持OM与JAK抑制剂联合治疗AA的潜在获益，以及OM可能增强或加速应答的假设，尤其是在长期难治性病例中。

关键信息

■ Blume-Peytavi等人报告了中重度斑秃儿童接受Cinainu治疗后，他们的脱发严重程度工具（SALT）评分以及生活质量达到具有临床意义的改善。对于治疗方案有限且存在重大社会心理负担的人群而言，这是一项有价值的研究。然而，疗效的解释是由人群选择和分析框架决定的，值得仔细考虑以更好地支持Cinainu在临床实践中的应用。

■ 该研究中的主要治疗效应来自全分析集。相反，意向治疗人群（保留了随机化产生的预后平衡）未显示出统计学显著改善。这反映了一种富集策略，通过关注患有稳定中重度疾病的参与者来增强检测灵敏度。虽然在分析上是合理的，但这种富集可能会限制常规实践的推广；斑秃有复发和缓解的过程，在儿童中常常会出现自发性改善。

■ 在停药后第48周观察到的较大的相对改善，因此可能反映了药物作用和自然恢复的结合。未设计维持期或随机停药，难以区分持续的药物效果和预期的疾病变异性。对于寻求明确时间进程和持久性的家庭而言，这种区分具有临床意义。

■ 未来的研究可能会受益于一种治疗政策估计，即优先考虑由约束纵向模型支持的治疗分析的意向，并使用基于参考和临界点的估算来评估关于缺失数据的不同假设下结论的稳定性。此外，阐明基线富集的基本原理，并在不需要确认的情况下提出平行分析，有助于确定最有可能受益的人群。

■ 评估的效力值可以通过评估评分的一致性、说明SALT评分的最小可检测变化以及评估儿童头皮类型的百分比面积假设来进行加强。应答结果可能包括SALT 50和SALT 90以及达到SALT 20或更低的比例，以使可评估的变化与有意义的临床改善相一致。在这种情况下，Cinainu可能是不适合系统治疗的中度斑秃儿童耐受性良好的局部治疗选择。