对抗癌新药获取速度与生存获益确定性偏好的离散选择试验

癌症患者在多大程度上愿意接受抗癌新药临床获益的不确定性以换取更快的可及性尚不清楚。Forrest等的研究旨在调查癌症患者对抗癌新药获益的可及性和生存获益确定性两者间的偏好，并了解影响偏好的因素。

研究者通过在线调查研究平台Cint招募具有美国全国代表性的老年人样本，以参加在线离散选择试验。受访者必须自我报告一些癌症经历——即他们自己、亲密的朋友或家人，以前或现在被诊断出患有癌症。在试验中，受访者在两种癌症药物之间进行选择，考虑五个属性：功能状态、预期寿命、新药生存获益的确定性、药物对替代终点的影响以及美国食品和药物管理局（FDA）批准时间的延迟。第一个主要终点是生存获益确定性和等待时间对受访者的相对重要性。第二个主要终点是愿意等待更高的生存获益确定性，按癌症经历、年龄、教育状况、种族或民族和收入进行亚组分析。次要终点是对确定性和等待时间的敏感性的变化，这取决于药物对替代终点的作用、受访者的功能状态和预期寿命。

在2023年7月7日至7月20日期间，998名符合条件的受访者完成了调查。870名受访者包括461名（53%）男性，406名（47%）女性和3名（<1%）其他）被纳入最终分析。受访者强烈偏好生存获益的高确定性（系数2·61，95%CI:2·23-2·99），强烈反对FDA批准时间延迟1年（系数-1·04,95%CI:-1·31至-0·77）。如果药物提供生存获益的证据质量极低（没有证据将替代终点与总生存期联系起来），受访者愿意等待长达21·68个月（95%CI17·61至25·74）以获得生存获益的高确定性（强证据）。药物对替代终点的影响对药物选择没有显著影响（系数0·02,95%CI-0·21至0·25）。年长的受访者（年龄≥55岁）、非白人、低收入（每年<40000美元）的人以及预期寿命最低的人对等待时间最敏感。

许多通过FDA加速批准途径批准的癌症药物不会为患者提供任何生存益处。在这项研究中。患方对癌症药物会提供生存获益的确定性显示强烈偏好。在肿瘤转移的情况下，许多参与者表现出比评估抗癌新药生存受益（如无进展生存获益）所必须等待时间更高的等待确定性的意愿。在某些情况下，FDA在确保新药提供临床益处的确定性和加速批准决定的可及性之间权衡时，可能没有取得最佳平衡。