临研Talk｜细说假设检验的I类错误和II类错误，如何规避误判风险？
临研Talk｜细说假设检验的I类错误和II类错误，如何规避误判风险？
进行有效的临床研究（Clinical Research）需要考虑严谨的设计（如随机对照、盲法）、明确的假设和终点、足够的样本量（把握度计算）、严格的伦理合规性（知情同意、伦理审查），并确保数据收集的准确性和统计分析方法的预先指定。 临床研究是基于假设检验的科学探索过程，而假设检验又是基于抽样样本来进行结果推断的，因此所得出的结论不一定完全正确，过程中必须充分...
进行有效的临床研究（Clinical Research）需要考虑严谨的设计（如随机对照、盲法）、明确的假设和终点、足够的样本量（把握度计算）、严格的伦理合规性（知情同意、伦理审查），并确保数据收集的准确性和统计分析方法的预先指定。 临床研究是基于假设检验的科学探索过程，而假设检验又是基于抽样样本来进行结果推断的，因此所得出的结论不一定完全正确，过程中必须充分考虑犯 I类错误 和 II类错误 的风险。 想要搞清楚什么是I类错误和II类错误，先要理解临床研究中统计推断的 核心框架——假设检验 。 属于「ONCO前沿」分类。 关键词：临床研究、真实世界数据。
本文核心问答
Q1: 这篇资讯的核心内容是什么？
进行有效的临床研究（Clinical Research）需要考虑严谨的设计（如随机对照、盲法）、明确的假设和终点、足够的样本量（把握度计算）、严格的伦理合规性（知情同意、伦理审查），并确保数据收集的准确性和统计分析方法的预先指定。 临床研究是基于假设检验的科学探索过程，而假设检验又是基于抽样样本来进行结果推断的，因此所得出的结论不一定完全正确，过程中必须充分考虑犯 I类错误 和 II类错误 的风险。 想要搞清楚什么是I类错误和II类错误，先要理解临床研究中统计推断的 核心框架——假设检验 。
Q2: 本文属于哪个学科分类，涉及哪些关键词？
本文属于「ONCO前沿」分类，涉及关键词：临床研究、真实世界数据。
Q3: 这篇资讯的发布时间是什么？
本文发布于1756719032，来源为TalkMED拓麦医学资讯平台。
进行有效的临床研究（Clinical Research）需要考虑严谨的设计（如随机对照、盲法）、明确的假设和终点、足够的样本量（把握度计算）、严格的伦理合规性（知情同意、伦理审查），并确保数据收集的准确性和统计分析方法的预先指定。
临床研究是基于假设检验的科学探索过程，而假设检验又是基于抽样样本来进行结果推断的，因此所得出的结论不一定完全正确，过程中必须充分考虑犯I类错误和II类错误的风险。
想要搞清楚什么是I类错误和II类错误，先要理解临床研究中统计推断的核心框架——假设检验。
我们先来说说假设检验。
临床研究就像是一场科学的“擂台赛”，研究者首先要设立两个对立的假设：
原假设（H0）：也叫零假设，比如“新药A和现有的标准疗法效果没区别”，可以把它想象成擂台上的卫冕冠军；
备择假设（H1）：比如“新药A比现有的标准疗法效果更好”，这就是前来挑战的新选手。
整个假设检验的目的，就是看是否有足够的证据推翻“原假设H0”，从而支持“备择假设H1”。
接下来进行临床试验并收集数据，在相同的条件下进行治疗和观察，并用客观指标来量化结果。所有数据收集完毕，就需要请出公正的裁判——统计检验对试验结果进行判断。
这里就不得不提可爱又可恨的P值了（点击可回看往期文章），通俗来说，就是指在原假设H0成立的条件下，所得到的与样本观察结果相同或更为极端结果的概率。我们在之前的文章中也提到过P值的意义，需要特别注意的是P值描述的是概率，而不是确定性（H0与H1的确定性差异）。
那么，P值一般要小到什么程度才能被认为是小概率事件呢？研究者会设定一个检验水准，即α，它确定了小概率事件的标准，通常取0.05或0.01，但这个值并非绝对，应结合研究的具体目的与背景给予不同的设置。
若P≤α，则在α水平上拒绝原假设，认为结果具有“统计学显著性”；反之则无法拒绝。
了解了假设检验和P值是怎么回事，假设检验的陷阱——I类错误和II类错误就可以出场了，我们先来看看什么是I类错误。
I类错误是指在假设检验中，原假设H0实际上是成立的，而研究者错误地拒绝了原假设，其本质为假阳性错误，即将原本无统计学差异的干预错误地判为有效。I类错误是统计推断中需要首要控制的风险。
前面提到的检验水准α，即研究预先设定的允许犯I类错误概率的最大值，这时犯I类错误的概率即为α。
那么，I类错误一般是如何产生的呢？
I类错误可能由随机抽样误差、系统偏倚与多重检验共同作用导致，这里我们重点说一下多重性问题。同一个研究中需对多个检验假设分别进行统计推断，这类问题称为多重性问题。例如多个主要疗效指标的多重检验、多组间多重比较、多个时间点的期中分期（Interim Analysis）等情况下，就会涉及多重性问题。
多次应用假设检验进行统计推断，有可能导致I类错误的增大，致使错误地批准一个无效或劣效药物上市的机会增大。为避免发生此类问题，应该从研究设计的角度予以考虑。对确证性临床试验进行评价时，将I类错误控制在可接受的水平是一个重要原则。当研究不可避免地存在多个主要终点或多个组间比较时，必须对α进行调整，以防止I类错误率增大。当研究设计包含多个治疗组（如剂量A、剂量B、对照组）时，需要进行两两比较。
最后，我们来看看什么是II类错误。
II类错误也称为假阴性错误，即实际上有效的药物，被错误地认为无效的概率。II类错误的概率通常用β表示，把握度用1-β表示。
把握度即检验效能，是指所研究对象总体间有差异时，按检验水准α能够发现此差异的概率。一个好的统计检验方法常常要求在给定的I类错误下最大化检验效能，即最小化II类错误率，因此在研究设计中检验效能是不可或缺的部分。
那么，应该如何减少II类错误呢？
避免II类错误就是要在研究设计阶段投入足够的“资源”（足够的样本量、更高的效应量检测灵敏度、更好地控制混杂因素、选对统计工具等），以确保模型有足够的能力去发现真实存在的疗效。
小结 · 记住这几点！
1
多重检验是导致I类错误膨胀的主要原因，所以要开展多重校正。
2
多重性问题的第一步是判断是否需要进行多重性调整，第二步是决策多重性调整策略。
3
好的统计检验方法要求在给定的I类错误下最大化检验效能，即最小化II类错误率。
参考文献：
陈峰, 等. 《临床试验统计学》，人民卫生出版社，2018年12月.
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引用格式：临研Talk｜细说假设检验的I类错误和II类错误，如何规避误判风险？. 发布日期：1756719032. 来源：TalkMED拓麦. URL: https://portal.talkmed.com/news/2640
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