盘点丨砥志研思，日新月异——2025上半年FDA批准的抗肿瘤药物汇总

获批时间：2025.05.14

适应症：经治、c-Met蛋白过表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于II期研究LUMINOSITY研究结果，研究旨在识别最适合接受Teliso-V单药治疗的c-Met过表达非小细胞肺癌二/三线治疗人群，并扩大研究组以进一步评估该疗法在所选人群中的疗效。初步分析结果显示，对于c-Met蛋白过表达、非鳞状EGFR野生型非小细胞肺癌患者，c-Met高表达患者的ORR为34.6%，c-Met中表达患者的ORR为22.9%。c-Met过表达患者的整体ORR为28.6%。主要疗效指标中，ORR为35%，中位DOR为7.2个月。

获批时间：2025.06.11

适应症：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于TRUST-I和TRUST-II研究结果，研究共纳入了270例ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者接受他雷替尼治疗。研究结果显示，对于未接受过ROS1-TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者（n=157）：在TRUST-I研究（n=103）中，患者的cORR为90%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达72%；在TRUST-II研究（n=54）中，患者的cORR为85%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达63%。对于接受过ROS1-TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者（n=113）：在TRUST-I研究（n=66）中，患者的cORR为52%，中位DOR为13.2个月，DOR≥12个月的患者高达44%；在TRUST-II研究（n=47）中，患者的cORR为62%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达45%。此外，在这两项研究中，初治和ROS1-TKI经治的ROS1阳性NSCLC脑转移患者的颅内ORR分别为73%和63%。

获批时间：2025.06.23

适应症：用于治疗既往接受过EGFR靶向疗法和铂类化疗的携带EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

该获批基于两项临床研究TROPION-Lung05和TROPION-Lung01。研究结果显示，在两项临床研究的汇总疗效人群中，ORR达到了45%，4.4%的患者获得CR，40%的患者获得PR；中位DOR为6.5个月。

获批时间：2025.01.16

适应症：联合帕尼单抗用于携带KRAS G12C突变的经治转移性结直肠癌。

该获批基于随机、开放标签、对照的CodeBreaK 300研究结果，Sotorasib+帕尼单抗治疗组的中位PFS显著优于SOC组（5.6个月 vs. 2.0个月，HR=0.48），而OS最终分析结果未达到统计学显著性。此外，Sotorasib+帕尼单抗治疗组的ORR高于SOC组（26% vs. 0%），Sotorasib+帕尼单抗治疗组的中位DOR为4.4个月，SOC组的中位DOR没有数据。

获批时间：2025.04.08

适应症：不可切除或转移性MSI-H或dMMR结直肠癌成人和≥12岁儿童患者。

该获批基于CheckMate 8HW研究结果，一线治疗研究结果显示，双免组的中位PFS尚未达到，而化疗组仅为5.8个月，双免方案将疾病进展或死亡风险显著降低79%（HR=0.21）。双免方案和纳武利尤单抗单药的全线治疗对比结果显示，中位PFS分别为未达到 vs. 39.3个月，双免方案将疾病进展或死亡风险降低38%（HR=0.62）。双免组的ORR也得到显著提升，两组分别为71% vs. 58%。

获批时间：2025.05.15

适应症：联合化疗用于肛管鳞状细胞癌一线治疗；单药用于肛管鳞状细胞癌后线治疗。

Retifanlimab-dlwr联合化疗用于一线治疗肛管鳞状细胞癌基于POD1UM-303/InterAACT 2研究结果，Retifanlimab-dlwr组和安慰剂组的中位PFS分别为9.3个月和7.4个月（HR=0.63）。期中OS结果无统计学意义，两组的中位OS分别为29.2个月和23个月（HR=0.70）。45%接受安慰剂的患者在疾病进展后接受了Retifanlimab-dlwr治疗。两组ORR分别为56%和44%。

Retifanlimab-dlwr单药用于既往经治的肛管鳞状细胞癌基于多中心、单臂POD1UM-202研究结果，纳入94例局部复发或转移性SCAC患者，这些患者在铂类化疗期间疾病进展或不耐受。研究结果显示ORR为14%，中位DOR为9.5个月。

获批时间：2025.03.19

适应症：PD-L1表达阳性（CPS≥1）且HER2阳性的胃或胃食管结合部腺癌。

该获批基于III期KEYNOTE-811研究结果，与安慰剂联合曲妥珠单抗和化疗相比，帕博利珠单抗组合疗法组在OS和PFS方面均显示出统计学显著改善。在PD-L1 CPS≥1患者中，帕博利珠单抗组中位PFS为10.9个月，安慰剂组为7.3个月（HR=0.72）；帕博利珠单抗组和对照组的中位OS分别为20.1个月和15.7个月；ORR分别为73%和58%；中位DOR分别为11.3个月和9.6个月。

获批时间：2025.03.04

适应症：联合含铂化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌患者一线治疗。

该获批基于III期RATIONALE-306研究结果，与安慰剂联合化疗组相比，随机接受替雷利珠单抗联合化疗治疗的成人患者OS得到显著改善。探索性分析表明，ITT人群治疗效果改善主要可归因于在PD-L1≥1患者亚组中观察到的结果。PD-L1阳性（≥1）人群（n=481）OS分析显示，替雷利珠单抗联合化疗组患者的中位OS为16.8个月，而安慰剂联合化疗组患者的中位OS为9.6个月（HR=0.66），前者死亡风险降低34%。

获批时间：2025.01.17

适应症：HR阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）不可切除或转移性乳腺癌。

该获批基于多中心、开放性、随机的TROPION-Breast01临床研究结果，对比化疗组，Datopotamab deruxtecan治疗组可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63）。Datopotamab deruxtecan治疗组患者的中位PFS优于化疗组（6.9个月 vs. 4.9个月），中位OS也高于化疗组（18.6个月 vs. 18.3个月）；此外，Datopotamab deruxtecan组和化疗组的ORR分别为36%和23%，中位DOR分别为6.7个月和5.7个月。

获批时间：2025.01.27

适应症：HR阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）不可切除或转移性乳腺癌。

该获批基于III期DESTINY-Breast06研究结果，HER2低表达患者接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的中位PFS分别为13.2个月和8.1个月，ORR分别为62%和35.2%；总体人群接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的中位PFS分别为13.2个月和8.1个月；ORR分别为62.6%和34.4%。

获批时间：2025.05.08

适应症：先前接受过系统治疗并携带KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者。

该获批基于开放标签的多中心RAMP-201研究结果，研究纳入57例KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者，这些患者须至少接受过一次系统治疗，包括以铂为基础的治疗。结果显示，患者接受Avutometinib+Defactinib治疗确认的ORR为44%，DOR范围为3.3-31.1个月。