EMA | 欧洲药品管理局建议批准Voranigo用于治疗IDH突变2级胶质瘤

前言 /Introduction

胶质瘤是起源于神经胶质细胞或其前体细胞的中枢神经系统肿瘤。成人型弥漫性胶质瘤是成人中最常见的恶性脑肿瘤。其发生发展及预后与IDH基因突变密切相关。在星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者中，IDH1和IDH2突变使其功能发生获得性改变，产生过量的IDH1和IDH2酶，从而导致促癌代谢物2-羟基戊二酸（2-hydroxyglutarate）的过量产生，破坏正常细胞发育并驱动癌症形成。

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）建议授予Voranigo（vorasidenib）在欧盟的上市许可，用于治疗具有特定突变的、主要为无强化的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。该疗法适用于仅接受过手术且无需立即进行放疗或化疗、年龄≥12岁、体重≥40公斤、携带IDH1 R132或IDH2 R172突变的成人和青少年患者。如果获得欧盟委员会批准，Voranigo将成为欧盟首个且唯一针对IDH突变2级胶质瘤的靶向疗法。

Voranigo是一种针对这些异常蛋白的小分子双重抑制剂，其特点是可以改善药物穿透血脑屏障的能力，这种靶向酶抑制剂既能减少有害代谢物的产生，又能促进癌细胞成熟并抑制其生长。Voranigo的主要益处在于其能够延长影像学无进展生存期（rPFS）。

CHMP的意见是基于III期INDIGO试验的积极结果。该试验招募了331名残留或复发、携带IDH1或IDH2突变且此前仅接受过手术治疗的2级胶质瘤患者。以28天为一个周期，患者每天口服一次 Voranigo（40mg）或安慰剂。结果显示，与安慰剂组相比，使用Voranigo的患者临床获益显著，包括中位无进展生存期显著延长（27.7个月 vs 11.1个月），这意味着疾病进展或死亡风险降低了61%。至下一次抗癌干预的时间也有所改善，后续治疗需求或死亡风险降低了74%。在中位随访14.2个月时，68.3%的患者仍在继续接受治疗，表明该药物具有良好的耐受性和持续的获益。

版权声明：本平台旨在帮助医疗卫生专业人士更好地了解相关疾病领域最新进展。本平台对发布的资讯内容，并不代表同意其描述和观点，仅为提供更多信息。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。仅供医疗卫生专业人士为了解资讯使用，该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解资讯以外的目的，本平台及作者不承担相关责任。合作联系邮箱：ONCO@edoctor.work。