2025 ASCO｜帕博利珠单抗+放化疗用于不可切除外阴癌的II期研究主要结果

2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）于当地时间2025年5月30日-6月3日在美国芝加哥正式召开，来自全球的肿瘤学专家和学者在此齐聚，共同探讨最新的研究成果，促进不同学科之间的合作与交流，进一步推动肿瘤治疗领域的创新与进步。

本次大会中，以口头报告（Oral）的形式公布了一项帕博利珠单抗+顺铂+放疗用于不可切除外阴癌的II期研究主要结果。【ONCO前沿】特此整理，以飨读者！

局部晚期外阴癌是一种罕见但致命的疾病，在缺乏医疗保障人群中更为常见。与其他妇科肿瘤不同，过去十年该病的发病率和死亡率呈上升趋势。局部区域性肿瘤的治疗通常包括手术和放化疗，而全身化疗和免疫治疗则用于肿瘤出现远处转移的患者。据报道，顺铂联合放疗（cis-RT）除了细胞毒作用外，还具有抗肿瘤免疫调节特性。我们假设免疫检查点抑制剂可与化疗协同作用，从而改善该病的治疗结局。

在这项单臂II期试验中（NCT04430699），纳入了正在接受放疗的原发性不可切除、切除不完全、复发或转移性外阴鳞癌患者。既往接受过化疗的患者也可入组。所有患者接受顺铂（40 mg/m²，每周一次）联合调强放疗（IMRT），并每三周接受一次帕博利珠单抗（200 mg）治疗，共12个周期。主要研究终点为客观缓解率（ORR），次要终点为6个月无复发生存率（RFS）。研究还评估了PD-L1表达、T细胞受体β链克隆等转化医学研究终点。若ORR≥60%，则认为值得进一步研究。

本研究于2024年10月11日完成入组，共纳入24例患者。其中22例（92%）为原发性不可切除外阴癌，2例（8%）为复发性疾病。所有患者均接受根治性放疗，原发灶的中位放疗剂量为68.4 Gy（范围：26.2–70.2 Gy），盆腔、腹股沟及外阴CTV的中位剂量为45 Gy（范围：21.6–50.4 Gy）。1例患者因疾病进展提前中止放疗。

截至2025年1月22日的数据截止时：

• ORR（CR+PR）为75%；6个月的RFS为70%（95% CI：48–85%）；中位无进展生存期（PFS）尚未达到。

• 所有患者均出现了不同程度的不良事件（AE），其中19例（78.6%）患者出现了3级或4级不良事件，多与顺铂治疗相关。最常见的治疗相关不良事件包括恶心（88%）、腹泻（71%）、疲劳（67%）和贫血（50%）。共发生6例严重不良事件（SAE），其中仅2例与治疗相关（均为急性肾损伤）。大多数免疫相关毒性为1-2级，仅有1例出现3级腹泻（4%）。另有1例患者因免疫相关性结肠炎停用治疗（4%）。

• 所有患者的PD-L1均呈阳性（CPS ≥1）。在接受2个周期治疗后，TCR克隆平均水平有所升高。

本研究达到了主要终点。顺铂放疗联合帕博利珠单抗治疗外阴癌可改善ORR及6个月RFS。帕博利珠单抗的加入未引发任何意外不良事件。对于原发性不可切除或切除不完全的外阴癌患者，可考虑顺铂放疗联合帕博利珠单抗的治疗策略。

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