TAP Voice | 重症肌无力 | 25年6月

关键信息

■ 全身型重症肌无力（gMG）是一种与针对神经肌肉接头的自身抗体相关的自身免疫性疾病，其标准治疗包括使用糖皮质激素和非甾体类免疫抑制剂；然而，长期使用糖皮质激素可能会导致显著的全身性不良反应。

■ 本研究评估了补体抑制剂（CI）疗法减少gMG患者使用糖皮质激素的疗效。

■ 本研究共纳入69名正在接受糖皮质激素治疗的gMG患者，其同时接受氮芥（AZA）、吗替麦考酚酯（MMF）或CI治疗。

■ 结果显示，所有治疗组的糖皮质激素使用量均显著减少；与接受AZA或MMF治疗的患者相比，接受CI治疗的患者在较早的时间点就显著减少了糖皮质激素使用量。

■ 上述研究发现表明，CI可能有助于减少gMG患者的糖皮质激素使用量，进而最小化糖皮质激素剂量及其相关不良反应，是gMG患者有前景的治疗选择之一。

关键信息

■ 利妥昔单抗（RTX）是一种人源化嵌合抗CD20单克隆抗体，可通过快速消耗B淋巴细胞实现免疫抑制；RTX已被证实可分别用于治疗甲状腺眼病（TED）和重症肌无力（MG）；然而，RTX对同时发生的TED和MG病例的疗效尚不明确。

■ 本研究报告了一名13岁女孩的罕见病例，该患者有10年全身型重症肌无力（gMG）病史和1年GRAVES病（GD）病史，伴有双侧眼球突出、眼球运动受限和眼睑闭合不全；通过全面评估，确诊该患者并发TED和MG。

■ 该患者接受了RTX治疗后，眼球运动、突眼和其他症状明显改善，且未出现明显的不良反应；这是首例RTX有效治疗患者并发TED和MG的报告。

■ 本研究结果表明，RTX有潜力成为一种关键的治疗策略，为TED和MG并发患者提供一种更全面、更有效的治疗方法，而不是分别针对每种疾病进行治疗。

关键信息

■ 糖皮质激素是治疗重症肌无力（MG）的主要免疫抑制剂，已充分证实其不良反应包括库欣样症状等；然而，使用糖皮质激素与库欣样症状之间的确切关系尚未得到充分研究。

■ 本研究纳入1,321名使用泼尼松龙（PSL）的MG患者，评估其使用糖皮质激素治疗的发生库欣样外貌的频率和严重程度。

■ 研究发现，患者出现库欣样外貌的发生率为36.4%，在达到高峰时为62.0%，约42%的患者在高峰时出现中度至重度的库欣样外貌；库欣样外貌指数与当前PSL剂量、每日PSL剂量>10 mg的持续时间以及女性性别相关。

■ 通过决策树分析将患者划分为四个风险组，结果显示：PSL剂量越高、持续时间越长，库欣样外貌的严重程度和频率就越高。

■ 本研究表明，避免使用高剂量和长期使用糖皮质激素可以帮助MG患者改善生活质量，减少库欣样外貌的发生。