TAP Voice | 基底细胞癌 | 2025年5月

关键信息

■ 放射治疗（RT）可用于局部晚期不可切除基底细胞癌（LA BCC），但局部区域控制（LRC）率不理想。Vismodegib作为Hedgehog通路抑制剂（HPI）对BCC具有活性，或增强BCC的放射敏感性。本研究评估了Vismodegib联合RT治疗不可切除LA BCC患者的疗效。

■ 该研究是一项多中心、单臂、Ⅱ期试验，纳入无法切除的LA BCC患者，接受12周Vismodegib诱导治疗，序贯7周Vismodegib与RT同步治疗。主要终点是治疗结束后1年的LRC率。次要终点包括客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性和患者报告的生活质量（PRQOL）。

■ 24例患者接受Vismodegib治疗，其中5例未能完成12周的诱导治疗。1年LRC率达91%（95% CI，68-98）。诱导治疗后缓解率为63%（95% CI，38-84），Vismodegib与RT同步治疗后，缓解率为83%（95% CI，59-96）。中位随访5.7年时，1年PFS和OS率分别为100% 和96%，5年的PFS和OS率分别为78% 和83%。未观察到远处转移或BCC相关死亡病例。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）是味觉障碍（83%）、疲劳（75%）和肌痛（75%）。未观察到4-5级TRAEs。PRQOL在所有分量表中都显示出有临床意义的改善，情绪和功能改善在治疗结束后持续1年。

■ 在无法切除的LA BCC患者中，Vismodegib联合RT治疗可获得较高的LRC率和PFS率，并持久改善PRQOL。

关键信息

■ 转移性BCC罕见，尚缺乏有效的二线治疗方案。本研究报告了PD-1抑制剂Cemiplimab用于HPI一线治疗后进展、转移性BCC患者的最终分析结果。

■ 该研究（NCT03132636）是一项开放标签、单臂Ⅱ期临床试验，纳入ECOG评分≤1、HPI一线治疗后进展、转移性BCC患者，接受≤93周Cemiplimab（350 mg，Q3W）治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要终点是独立中央审查（ICR）评估的ORR。关键次要终点为缓解持续时间（DOR）。其他次要终点包括研究者评估的PRR、PFS、OS、完全缓解率、安全性和耐受性。

■ 54例患者入组，70% 为男性，中位年龄64岁。中位随访8个月时，ICR 评估的ORR 为 22%（95%CI 12%-36%），其中2例达到完全缓解，10例达到部分缓解。在应答者中，ICR评估的中位起效时间为3个月。ICR估计的中位DOR未达到。ICR与研究者评估的疾病控制率（DCR）分别为63% 和70%。ICR评估的中位PFS为10个月，中位OS为50个月。最常见的TRAEs为疲劳（43%）和腹泻（37%）。未出现治疗相关死亡病例。

■ Cemiplimab在HPI一线治疗后进展、转移性BCC患者展现出有临床意义的抗肿瘤活性，包括持久缓解和可耐受的安全性。

关键信息

■ NeoBCC研究是一项单臂Ⅱ期临床试验，纳入18例难以切除的皮肤BCC患者，接受Talimogene laherparepvec（T-VEC）新辅助治疗。主要终点为6个周期（13周）T-VEC治疗后，无需整形重建手术即可切除的患者比例，次要终点包括安全性、无复发生存期（RFS）、OS、新发BCC时间和生物学指标。

■ 主要终点在第一阶段已达成（9/18例，50.0%），因此研究因早期成功而终止。该研究ORR为55.6%，病理完全缓解（pCR）率为33.3%。仅观察到轻度不良事件。6个月RFS率和OS率均为100%。两例患者确诊新发BCC。T-VEC显著增加肿瘤微环境中的细胞毒性T细胞（P=0.0092）、B细胞（P=0.0004）和髓样细胞（P=0.0042），同时减少调节性T细胞（P=0.0290）。

■ 该研究表明，T-VEC新辅助治疗为难以切除的BCC患者提供了可行的治疗选择。